dziedziczne zaburzenia tolerancji galaktozy

Dziedziczne zaburzenia tolerancji galaktozy to grupa chorób metabolicznych, które charakteryzują się nieprawidłowym metabolizmem galaktozy, cukru prostego wchodzącego w skład laktozy. Najczęstszą postacią jest galaktozemia klasyczna, spowodowana niedoborem enzymu galaktozo-1-fosforanu urydylotransferazy (GALT), dziedziczona autosomalnie recesywnie.

W patofizjologii tych zaburzeń dochodzi do gromadzenia się galaktozy i jej metabolitów w tkankach, co prowadzi do uszkodzenia wątroby, mózgu, nerek i innych narządów. U nieleczonych noworodków objawy pojawiają się po wprowadzeniu mleka do diety i obejmują wymioty, biegunkę, żółtaczkę, hepatomegalię, hipoglikemię oraz zwiększoną podatność na infekcje, szczególnie E. coli.

Diagnostyka opiera się na badaniach przesiewowych noworodków, pomiarze aktywności enzymów oraz badaniach genetycznych. Podstawą leczenia jest dieta eliminacyjna, wykluczająca galaktozę i laktozę, którą należy wprowadzić jak najwcześniej, aby zapobiec powikłaniom takim jak zaćma, niepełnosprawność intelektualna czy niewydolność wątroby.

Mimo ścisłej diety, u pacjentów z klasyczną galaktozemią mogą występować długoterminowe powikłania, w tym zaburzenia mowy, funkcji poznawczych, zaburzenia jajników u kobiet oraz osteoporoza. Konieczne jest więc regularne monitorowanie stanu zdrowia pacjentów przez wielospecjalistyczny zespół medyczny przez całe życie.

Powiązane wpisy

  1. 14.04.2026
  2. www.leksykon.com.pl