Leki w grupie
„leki stosowane w leczeniu wrodzonego obrzęku naczynioruchowego”

Leki stosowane w leczeniu wrodzonego obrzęku naczynioruchowego (Hereditary Angioedema, HAE) mają na celu zapobieganie i leczenie ostrych epizodów obrzęku, które mogą zagrażać życiu pacjenta. HAE jest chorobą genetyczną charakteryzującą się nawracającymi epizodami obrzęku tkanek miękkich, mogącymi dotyczyć skóry, przewodu pokarmowego oraz górnych dróg oddechowych. U podłoża choroby leży niedobór lub dysfunkcja inhibitora C1 esterazy, co prowadzi do niekontrolowanej aktywacji układu dopełniacza i kalikreiny, skutkując wzmożoną produkcją bradykininy – mediatora powodującego zwiększoną przepuszczalność naczyń i obrzęk.

Główne grupy leków stosowanych w leczeniu HAE to: koncentraty inhibitora C1 esterazy (Berinert, Cinryze), antagoniści receptora bradykininy (ikatybant – Firazyr), inhibitory kalikreiny osoczowej (lanadelumab – Takhzyro, berotralstat – Orladeyo) oraz rekombinowane inhibitory C1 esterazy (konestat alfa – Ruconest). W profilaktyce długoterminowej stosuje się także androgeny (danazol, stanozolol) oraz leki antyfibrynolityczne (kwas traneksamowy – Exacyl).

Do najważniejszych leków w terapii HAE należą: Berinert i Cinryze (koncentraty inhibitora C1 esterazy), Firazyr (ikatybant), Takhzyro (lanadefumab) oraz Ruconest (konestat alfa). Leki te można podzielić na preparaty stosowane w leczeniu ostrych ataków (on-demand) oraz w profilaktyce długoterminowej.

Największą zaletą nowoczesnych leków stosowanych w HAE jest ich wysoka skuteczność w zapobieganiu i leczeniu ataków obrzęku, co znacząco zmniejsza ryzyko powikłań zagrażających życiu (szczególnie obrzęku krtani). Preparaty takie jak lanadefumab czy berotralstat umożliwiają wygodne stosowanie profilaktyczne, znacząco redukując częstość ataków i poprawiając jakość życia pacjentów.

Niebezpieczeństwa związane ze stosowaniem leków w HAE obejmują przede wszystkim: ryzyko reakcji alergicznych na preparaty pochodzenia ludzkiego lub rekombinowane, działania niepożądane androgenów (w tym maskulinizacja u kobiet, zaburzenia lipidowe, hepatotoksyczność), a także potencjalne ryzyko zakrzepicy przy stosowaniu leków antyfibrynolitycznych. Wysoki koszt nowoczesnych terapii stanowi istotną barierę w dostępie do optymalnego leczenia.

Leki stosowane w HAE można podzielić na trzy główne podgrupy ze względu na mechanizm działania: leki substytucyjne (uzupełniające niedobór inhibitora C1), leki blokujące działanie bradykininy oraz leki hamujące aktywację układu kalikreina-kinina. Ze względu na cel terapii wyróżniamy leki stosowane doraźnie w leczeniu ostrych ataków oraz leki stosowane w profilaktyce krótko- i długoterminowej, zapobiegające występowaniu epizodów obrzęku.