przewlekła oporna plamica małopłytkowa
Wskazanie

Przewlekła oporna plamica małopłytkowa (ITP, immune thrombocytopenia) to schorzenie autoimmunologiczne charakteryzujące się izolowaną małopłytkowością (liczbą płytek krwi poniżej 100 x 10^9/l) bez jednoznacznej przyczyny. Choroba określana jest jako przewlekła, gdy trwa ponad 12 miesięcy, a oporna, gdy nie odpowiada na standardowe leczenie pierwszej linii lub dochodzi do nawrotów po uzyskaniu remisji.

Patogeneza ITP opiera się głównie na niszczeniu płytek krwi przez autoprzeciwciała oraz zaburzeniach ich produkcji w szpiku kostnym. Pacjenci z oporną postacią ITP mogą cierpieć na nawracające krwawienia, wybroczyny, siniaki lub krwotoki zagrażające życiu. Diagnostyka opiera się na wykluczeniu innych przyczyn małopłytkowości i ma charakter rozpoznania z wykluczenia.

W leczeniu pierwszej linii stosuje się kortykosteroidy (Encorton, Metypred, Dexaven) oraz dożylne immunoglobuliny (Kiovig, Octagam, Privigen). W przypadku oporności na leczenie pierwszej linii, opcje terapeutyczne obejmują: splenektomię, agonistów receptora trombopoetyny (eltrombopag – Revolade, romiplostym – Nplate), rytuksymab (MabThera, Blitzima), azatioprynę (Imuran, Azathioprine VIS), mykofenolan mofetylu (CellCept), danazol, cyklosporynę (Cyclaid, Sandimmun Neoral) czy niskie dawki winkrystyny (Vincristine Teva).

Największe trudności w leczeniu przewlekłej opornej plamicy małopłytkowej obejmują nieprzewidywalność odpowiedzi na terapię, działania niepożądane związane z immunosupresją (zwiększone ryzyko zakażeń), konieczność długotrwałego stosowania leków oraz potencjalne nawroty choroby po odstawieniu leczenia. Szczególnym wyzwaniem jest postępowanie z pacjentami, którzy nie odpowiadają na terapię drugiej linii oraz przypadki wystąpienia krwawień zagrażających życiu przy ekstremalnie niskiej liczbie płytek krwi. Dodatkowo, leczenie agonistami receptora trombopoetyny jest kosztowne i wymaga regularnego monitorowania parametrów morfologii krwi.

W ostatnich latach wprowadzono nowe opcje terapeutyczne, jak fostamatynib (Tavalisse) czy awatrombolag (Doptelet), które poszerzają możliwości leczenia pacjentów z przewlekłą oporną plamicą małopłytkową. Przy wyborze terapii należy uwzględnić indywidualne czynniki pacjenta, w tym wiek, płeć, choroby współistniejące, preferencje dotyczące drogi podania leku oraz potencjalne interakcje z innymi przyjmowanymi lekami.