ostra białaczka promielocytowa
Wskazanie
Ostra białaczka promielocytowa (APL – Acute Promyelocytic Leukemia) to podtyp ostrej białaczki szpikowej (AML), charakteryzujący się obecnością translokacji t(15;17), która prowadzi do powstania genu fuzyjnego PML-RARA. Jest to stan nagły w hematologii, wymagający natychmiastowego rozpoznania i leczenia ze względu na wysokie ryzyko zgonu z powodu zespołu rozsianego wykrzepiania wewnątrznaczyniowego (DIC).
Choroba zazwyczaj występuje u młodszych pacjentów (średnia wieku 40 lat) i objawia się pancytopenią, krwawieniami, zespołem wykrzepiania wewnątrznaczyniowego oraz wysoką gorączką. Diagnostyka opiera się na badaniach morfologii krwi, rozmazu szpiku kostnego oraz badaniach cytogenetycznych i molekularnych potwierdzających obecność translokacji t(15;17).
Leczenie APL różni się od standardowej terapii innych typów AML. Podstawą jest terapia różnicująca z zastosowaniem kwasu all-trans retinowego (ATRA – Vesanoid) w połączeniu z chemioterapią opartą na antracyklinach (daunorubicyna – Cerubidyna, idarubicyna – Zavedos) lub trójtlenkiem arsenu (ATO – Trisenox). W Polsce stosuje się schematy AIDA (ATRA + idarubicyna) lub ATRA + ATO. Podtrzymanie remisji obejmuje leczenie metotreksatem (Metotreksat) i 6-merkaptopuryną (Mercaptopurinum VIS).
Największą trudnością w leczeniu APL jest opanowanie zaburzeń krzepnięcia, które mogą prowadzić do śmiertelnych krwawień, szczególnie w obrębie ośrodkowego układu nerwowego. Wczesne włączenie ATRA, nawet przed potwierdzeniem diagnozy, jest kluczowe dla zmniejszenia ryzyka powikłań krwotocznych. Innym poważnym powikłaniem jest zespół różnicowania APL, charakteryzujący się gorączką, przyrostem masy ciała, niewydolnością oddechową i wysiękami do jam ciała, wymagający natychmiastowego włączenia kortykosteroidów.
Mimo że APL ma najlepsze rokowanie wśród wszystkich typów AML (odsetek całkowitych remisji powyżej 90%), wczesna śmiertelność w ciągu pierwszych 30 dni pozostaje istotnym problemem, głównie z powodu powikłań krwotocznych. Pacjenci wymagają ścisłej kontroli parametrów krzepnięcia, profilaktycznego przetaczania koncentratu płytek krwi oraz szybkiego leczenia infekcji, które mogą nasilać zaburzenia krzepnięcia.
Lista leków z tym wskazaniem
-
Vesanoid – Kapsułki miękkie – 10 mg
Lek zawiera substancję czynną tretynoinę (kwas all-trans-retinowy) oraz pomocniczo olej sojowy i sorbitol. Stosowany jest w leczeniu ostrej białaczki promielocytowej, zarówno nowo rozpoznanej, nawrotowej, jak i opornej na chemioterapię. Terapia polega na połączeniu tretynoiny z arsenu trójtlenkiem lub chemioterapią, co prowadzi do wysokiego wskaźnika remisji hematologicznej. Leczenie rozpoczyna się jak najszybciej po podejrzeniu choroby na podstawie badań genetycznych.
• Wskazania do stosowania• Substancja czynna• Kategoria leku -
Arsenic trioxide Sandoz – Koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji – 1 mg/ml
Produkt leczniczy zawiera trójtlenek arsenu w stężeniu 1 mg/ml jako substancję czynną oraz 6,3 mg sodu w 10 ml roztworu. Jest to koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji, stosowany w leczeniu nowo zdiagnozowanej oraz nawracającej ostrą białaczkę promielocytową (APL). Preparat jest używany u dorosłych pacjentów w połączeniu z kwasem all-trans-retynowym lub po wcześniejszym leczeniu retynoidami i chemioterapią. Wskazany jest szczególnie u osób z niskim lub pośrednim ryzykiem oraz potwierdzoną translokacją t(15;17) lub obecnością genu PML/RAR-alfa.
• Wskazania do stosowania• Substancja czynna• Kategoria leku