zaburzenia biosyntezy hemu

Zaburzenia biosyntezy hemu stanowią grupę genetycznie uwarunkowanych chorób metabolicznych, które wynikają z defektu enzymatycznego w szlaku syntezy hemu. Hem jest kluczowym składnikiem hemoprotein, takich jak hemoglobina, mioglobina, cytochromy oraz katalazy, odgrywających zasadniczą rolę w transporcie tlenu i procesach oksydacyjnych.

Do najważniejszych schorzeń z tej grupy należą porfirie – choroby charakteryzujące się nadmiernym gromadzeniem i wydalaniem porfiryn lub ich prekursorów. Porfirie dzielą się na wątrobowe (ostra przerywana porfiria, porfiria mieszana, rodzinna porfiria skórna) oraz erytropoetyczne (wrodzona porfiria erytropoetyczna, protoporfira erytropoetyczna). Objawy kliniczne zależą od rodzaju porfirii i mogą obejmować ostre ataki bólów brzusznych, zaburzenia neurologiczne, psychiatryczne oraz nadwrażliwość skóry na światło.

Innym istotnym zaburzeniem biosyntezy hemu jest niedokrwistość syderoblastyczna, związana z nieprawidłowym wykorzystaniem żelaza w procesie syntezy hemu. W postaci wrodzonej najczęściej spowodowana jest mutacjami w genie ALAS2 zlokalizowanym na chromosomie X, co prowadzi do gromadzenia żelaza w mitochondriach erytroblastów i powstawania charakterystycznych syderoblastów pierścieniowatych w szpiku kostnym.

Diagnostyka zaburzeń biosyntezy hemu opiera się na badaniach biochemicznych (oznaczanie porfiryn i ich prekursorów we krwi, moczu i kale), badaniach molekularnych identyfikujących mutacje w odpowiednich genach oraz badaniach obrazowych i histologicznych (w przypadku niedokrwistości syderoblastycznej). Leczenie jest zróżnicowane w zależności od rodzaju zaburzenia i obejmuje unikanie czynników wywołujących (np. niektórych leków, alkoholu), suplementację hemu (hemina), flebotomie, chelatowanie żelaza oraz w wybranych przypadkach przeszczep szpiku kostnego.

Powiązane wpisy

  1. 11.04.2026
  2. www.leksykon.com.pl