dziedziczne tętnicze nadciśnienie płucne
Wskazanie
Dziedziczne tętnicze nadciśnienie płucne (HTAP, ang. Hereditary Pulmonary Arterial Hypertension) to rzadka, genetycznie uwarunkowana postać nadciśnienia płucnego, charakteryzująca się podwyższonym ciśnieniem w tętnicach płucnych przy braku innych przyczyn nadciśnienia płucnego. Najczęściej związane jest z mutacjami w genie BMPR2 (receptor typu 2 białka morfogenetycznego kości), które występują u około 75% pacjentów z rodzinnym HTAP i około 25% przypadków sporadycznych.
Choroba objawia się stopniowo narastającą dusznością wysiłkową, zmęczeniem, bólami w klatce piersiowej, zasłabnięciami, a w zaawansowanych stadiach także obrzękami kończyn dolnych i powiększeniem wątroby. Rozpoznanie wymaga wykonania cewnikowania prawego serca, które potwierdza podwyższone ciśnienie w tętnicy płucnej (średnie ciśnienie >20 mmHg) przy prawidłowym ciśnieniu zaklinowania.
W leczeniu dziedzicznego HTAP stosuje się leki rozszerzające naczynia płucne z różnych grup terapeutycznych. W Polsce dostępne są: antagoniści receptora endoteliny (Tracleer, Volibris), inhibitory fosfodiesterazy typu 5 (Revatio, Adcirca), agoniści prostacykliny (Veletri, Remodulin) oraz stymulatory rozpuszczalnej cyklazy guanylowej (Adempas). Leczenie często wymaga terapii skojarzonej z wykorzystaniem leków o różnych mechanizmach działania.
Największym wyzwaniem w leczeniu pacjentów z dziedzicznym HTAP jest późne rozpoznanie choroby, gdy zmiany w naczyniach płucnych są już znacznie zaawansowane. Dodatkowo, mimo stosowania nowoczesnych terapii, choroba ma często postępujący charakter, co może prowadzić do konieczności przeszczepienia płuc. Istotną trudnością jest również dziedziczny charakter schorzenia, który wymaga objęcia opieką i badaniami przesiewowymi członków rodziny pacjenta, a także zapewnienia poradnictwa genetycznego.
Kompleksowe leczenie wymaga multidyscyplinarnego podejścia i powinno być prowadzone w ośrodkach specjalizujących się w leczeniu nadciśnienia płucnego. Oprócz farmakoterapii, pacjenci wymagają rehabilitacji oddechowej, wsparcia psychologicznego oraz regularnych kontroli z oceną wydolności wysiłkowej i funkcji prawej komory serca.
Lista leków z tym wskazaniem
-
Tresuvi – Roztwór do infuzji – 1 mg/ml
Produkt leczniczy zawiera treprostynil w postaci treprostynilu sodowego, dostępny jako roztwór do infuzji. W składzie znajduje się także sód jako substancja pomocnicza. Preparat stosuje się w leczeniu tętniczego nadciśnienia płucnego idiopatycznego lub dziedzicznego. Ma na celu poprawę tolerancji wysiłkowej i zmniejszenie objawów u pacjentów z zaawansowaną postacią choroby.
• Wskazania do stosowania• Substancja czynna -
Tresuvi – Roztwór do infuzji – 5 mg/ml
Produkt leczniczy jest roztworem do infuzji zawierającym treprostynilu w postaci sodowej, o stężeniu 5 mg/ml. Preparat jest stosowany w leczeniu idiopatycznego lub dziedzicznego tętniczego nadciśnienia płucnego u pacjentów z III klasą czynnościową według klasyfikacji NYHA. Jego działanie pomaga poprawić tolerancję wysiłkową oraz łagodzi objawy chorobowe. Roztwór jest izotoniczny, przezroczysty do lekko żółtego, o pH od 6,0 do 7,2, pozbawiony widocznych cząstek stałych.
• Wskazania do stosowania• Substancja czynna -
Treprostinil Zentiva – Roztwór do infuzji – 10 mg/ml
Produkt zawiera treprostynil w postaci treprostynilu sodowego w stężeniu 10 mg/mL oraz substancję pomocniczą, w tym sód. Jest to roztwór do infuzji przeznaczony do podskórnego lub dożylnego podawania. Stosuje się go w leczeniu samoistnego lub dziedzicznego tętniczego nadciśnienia płucnego, mającego na celu poprawę tolerancji wysiłku oraz łagodzenie objawów u pacjentów z III klasą czynnościową według NYHA. Preparat pomaga w zarządzaniu objawami tej choroby sercowo-płucnej.
• Wskazania do stosowania• Substancja czynna -
Tresuvi – Roztwór do infuzji – 2,5 mg/ml
Jest to roztwór do infuzji zawierający 2,5 mg/ml treprostynilu w postaci treprostynilu sodowego. Lek stosuje się w leczeniu idiopatycznego lub dziedzicznego tętniczego nadciśnienia płucnego, zwłaszcza u pacjentów z III czynnościową klasą według NYHA. Celem terapii jest poprawa tolerancji wysiłkowej oraz łagodzenie objawów chorobowych. Preparat jest izotoniczny i ma pH w zakresie od 6,0 do 7,2.
• Wskazania do stosowania• Substancja czynna -
Treprostinil Reddy – Roztwór do infuzji – 10 mg/ml
Produkt leczniczy zawiera treprostynil w postaci soli sodowej oraz substancje pomocnicze, takie jak sód i metakrezol. Jest dostępny jako roztwór do infuzji o przezroczystej do żółtawej barwie. Stosuje się go w leczeniu samoistnego lub dziedzicznego tętniczego nadciśnienia płucnego, głównie u pacjentów z III klasą czynnościową wg NYHA. Celem terapii jest poprawa tolerancji wysiłkowej oraz złagodzenie objawów choroby.
• Wskazania do stosowania• Substancja czynna -
Tresuvi – Roztwór do infuzji – 10 mg/ml
Roztwór do infuzji zawiera treprostynil w postaci treprostynilu sodowego oraz substancje pomocnicze, w tym sód. Lek jest wskazany do leczenia idiopatycznego lub dziedzicznego tętniczego nadciśnienia płucnego. Stosuje się go u pacjentów w III klasie czynnościowej według NYHA, aby poprawić tolerancję wysiłkową i złagodzić objawy choroby. Preparat jest przezroczysty, bezbarwny do lekko żółtego i podaje się go w formie infuzji.
• Wskazania do stosowania• Substancja czynna