kanał CFTR

Kanał CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) to białko błonowe należące do rodziny transporterów ABC, które funkcjonuje jako kanał chlorkowy w błonach komórkowych. Jest kodowany przez gen CFTR zlokalizowany na chromosomie 7. Jego prawidłowe działanie jest kluczowe dla transportu jonów chlorkowych przez błony komórkowe, co wpływa na odpowiednie nawodnienie wydzielin w płucach, trzustce, jelitach i innych narządach.

Mutacje w genie CFTR prowadzą do mukowiscydozy (zwłóknienia torbielowatego), jednej z najczęstszych chorób genetycznych dziedziczonych autosomalnie recesywnie wśród populacji kaukaskiej. Najczęstszą mutacją jest F508del, polegająca na delecji fenyloalaniny w pozycji 508, która powoduje nieprawidłowe fałdowanie białka i jego degradację przed dotarciem do błony komórkowej.

W ostatnich latach opracowano leki ukierunkowane na różne defekty kanału CFTR, w tym modulatory (korektory, potencjatory i wzmacniacze), które pozwalają na przywrócenie częściowej funkcji kanału w zależności od typu mutacji. Leczenie przyczynowe ukierunkowane na defekt kanału CFTR stanowi przełom w terapii mukowiscydozy, znacząco poprawiając rokowanie i jakość życia pacjentów.

Powiązane wpisy

  1. 12.04.2026
  2. www.leksykon.com.pl