Wskazania do stosowania
Inhibitor alfa-1-proteinazy

Wskazania do stosowania inhibitora alfa-1-proteinazy

Inhibitor alfa-1-proteinazy jest substancją czynną stosowaną w leczeniu pacjentów z ciężkim niedoborem tego enzymu. Niedobór inhibitora alfa-1-proteinazy to genetycznie uwarunkowane schorzenie, które może prowadzić do postępującej choroby płuc. Jednym z preparatów zawierających tę substancję czynną jest Prolastin, który zawiera 1000 mg ludzkiego inhibitora alfa-1-proteinazy w postaci proszku i rozpuszczalnika do sporządzania roztworu do infuzji. ¹

Kwalifikacja pacjentów do leczenia inhibitorem alfa-1-proteinazy

Prolastin jest wskazany w długotrwałym leczeniu wspomagającym u pacjentów z udokumentowanym ciężkim niedoborem inhibitora alfa-1-proteinazy. Kwalifikacja pacjentów opiera się na potwierdzeniu określonych genotypów, które prowadzą do istotnego niedoboru tego białka. ²

Specyficzne genotypy kwalifikujące do leczenia

Do leczenia inhibitorem alfa-1-proteinazy kwalifikują się pacjenci z następującymi genotypami:

• PiZZ – homozygotyczna postać z dwiema kopiami allelu Z
• PiZ(null) – heterozygotyczny wariant z allelem Z i allelem null
• Pi(null,null) – homozygotyczna postać z brakiem obu kopii genu
• PiSZ – heterozygotyczna postać z allelami S i Z

³

Kryteria klinicznej kwalifikacji do leczenia

Oprócz genetycznego potwierdzenia niedoboru inhibitora alfa-1-proteinazy, pacjenci kwalifikowani do leczenia powinni spełniać dodatkowe kryteria kliniczne. Muszą być objęci optymalnym postępowaniem farmakologicznym i niefarmakologicznym, a jednocześnie wykazywać oznaki postępującej choroby płuc. ⁴

Objawy progresji choroby kwalifikujące do leczenia

Do objawów progresji choroby płuc, które są brane pod uwagę przy kwalifikacji pacjentów do leczenia inhibitorem alfa-1-proteinazy, należą:

• Zmniejszona natężona objętość wydechowa pierwszosekundowa (FEV1) – spadek tego parametru w badaniach spirometrycznych wskazuje na postępujące upośledzenie funkcji płuc
• Upośledzona zdolność chodzenia – ograniczenie wydolności fizycznej związanej z niewydolnością oddechową
• Zwiększona liczba zaostrzeń – częstsze epizody nasilenia objawów choroby płuc

⁵

Rola doświadczenia klinicznego w kwalifikacji pacjentów

Ocena pacjenta i podjęcie decyzji o rozpoczęciu leczenia inhibitorem alfa-1-proteinazy powinna być dokonana przez lekarza posiadającego doświadczenie w leczeniu niedoboru inhibitora alfa-1-proteinazy. Jest to istotne ze względu na złożony charakter choroby, konieczność indywidualnego podejścia do każdego pacjenta oraz potrzebę właściwej oceny progresji choroby płuc. ⁶

Charakterystyka preparatu zawierającego inhibitor alfa-1-proteinazy

Prolastin zawierający inhibitor alfa-1-proteinazy jest wytwarzany z ludzkiego osocza pochodzącego od dawców. Po przygotowaniu, 1 ml roztworu zawiera 25 mg ludzkiego inhibitora alfa-1-proteinazy. Warto zauważyć, że preparat zawiera 2,76 mg sodu na mililitr przygotowanego roztworu (120 mmol/l), co należy uwzględnić u pacjentów ze schorzeniami, w których wskazane jest ograniczenie spożycia sodu. ⁷

Postać farmaceutyczna inhibitora alfa-1-proteinazy

Inhibitor alfa-1-proteinazy w preparacie Prolastin jest dostępny w postaci proszku i rozpuszczalnika do sporządzania roztworu do infuzji. Proszek ma barwę białą do beżowej, natomiast rozpuszczalnik jest przezroczystym, bezbarwnym roztworem. Po przygotowaniu, roztwór powinien być przezroczysty do lekko opalizującego oraz w kolorze od bezbarwnego do lekko żółtawozielonego. ⁸

Długotrwały charakter leczenia inhibitorem alfa-1-proteinazy

Prolastin stosuje się w długotrwałym leczeniu wspomagającym, co oznacza, że terapia ma charakter przewlekły i powinna być kontynuowana przez dłuższy czas. Należy pamiętać, że leczenie inhibitorem alfa-1-proteinazy nie eliminuje przyczyny choroby (genetycznego defektu), ale uzupełnia niedobór białka i ma na celu spowolnienie progresji choroby płuc wynikającej z tego niedoboru. ⁹