oporna na leczenie ostra białaczka szpikowa
Wskazanie

Oporna na leczenie ostra białaczka szpikowa (AML) to szczególnie agresywna postać nowotworu krwi, charakteryzująca się brakiem odpowiedzi na standardowe schematy chemioterapii lub wczesnym nawrotem choroby po uzyskaniu remisji. Określenie „oporna na leczenie” najczęściej dotyczy pacjentów, u których nie uzyskano remisji po co najmniej dwóch cyklach intensywnej chemioterapii indukującej, lub u których doszło do nawrotu choroby w okresie krótszym niż 6 miesięcy od uzyskania remisji.

W leczeniu opornej na terapię AML stosuje się różne strategie, w tym wysokodawkową chemioterapię ratunkową, leki ukierunkowane molekularnie oraz przeszczepienie krwiotwórczych komórek macierzystych. W Polsce dostępne są takie leki jak: Vyxeos (liposomalna daunorubicyna z cytarabiną), Venclyxto (wenetoklaks), Rydapt (midostauryna), Mylotarg (gemtuzumab ozogamycyny), Onureg (azacytydyna doustna) czy Dacogen (decytabina). Wybór terapii zależy od profilu molekularnego choroby, wieku pacjenta, chorób współistniejących oraz wcześniejszych terapii.

Największym wyzwaniem w leczeniu opornej AML jest przezwyciężenie mechanizmów oporności nowotworowych komórek na chemioterapię. Trudności potęguje heterogenność genetyczna AML oraz obecność nowotworowych komórek macierzystych, które są szczególnie oporne na konwencjonalne leczenie. Dodatkowo, pacjenci z oporną postacią choroby często doświadczają kumulujących się powikłań zarówno z powodu samej białaczki, jak i wcześniejszego intensywnego leczenia, co ogranicza możliwości terapeutyczne.

W ostatnich latach pojawiło się kilka nowych opcji terapeutycznych, w tym inhibitory FLT3 (gilterytynib), inhibitory IDH1/IDH2 (iwosydenib, enazydenib) oraz immunoterapia z wykorzystaniem przeciwciał bispecyficznych i terapii CAR-T, które są przedmiotem badań klinicznych. Kluczowe znaczenie ma indywidualizacja terapii w oparciu o profil molekularny choroby oraz włączanie pacjentów do badań klinicznych, które oferują dostęp do innowacyjnych terapii.