pierwotne żółciowe zapalenie wątroby
Wskazanie

Pierwotne żółciowe zapalenie wątroby (PBC, dawniej nazywane pierwotną żółciową marskością wątroby) jest przewlekłą autoimmunologiczną chorobą wątroby, charakteryzującą się postępującym niszczeniem wewnątrzwątrobowych dróg żółciowych. Prowadzi to do zastoju żółci, stopniowego włóknienia i ostatecznie marskości wątroby. Choroba dotyka głównie kobiety w średnim wieku (90% przypadków), a jej etiologia nie jest w pełni poznana, choć istotną rolę przypisuje się czynnikom genetycznym i środowiskowym.

W leczeniu pierwotnego żółciowego zapalenia wątroby podstawowym lekiem pierwszego wyboru jest kwas ursodeoksycholowy (UDCA), dostępny w Polsce pod nazwami handlowymi Ursopol, Ursocam, Proursan czy Ursofalk. Zalecana dawka wynosi 13-15 mg/kg masy ciała na dobę. UDCA poprawia parametry biochemiczne i histologiczne wątroby oraz wydłuża przeżycie pacjentów bez konieczności przeszczepu wątroby. W przypadku niewystarczającej odpowiedzi na UDCA, stosuje się terapię drugiego rzutu – kwas obetycholowy (Ocaliva), który jest silnym agonistą receptora farnezoidowego X.

U pacjentów nieodpowiadających na standardowe leczenie można rozważyć bezafibrat (Bezamidin) lub inne fibraty, choć nie są one oficjalnie zarejestrowane w tym wskazaniu w Polsce. W zaawansowanych stadiach choroby jedyną opcją terapeutyczną jest przeszczepienie wątroby. Dodatkowo stosuje się leczenie objawowe – cholestyramina (Quantalan) lub kolestypol łagodzą świąd skóry, a suplementacja witamin rozpuszczalnych w tłuszczach (A, D, E, K) zapobiega ich niedoborom.

Największe trudności w leczeniu PBC związane są z późnym rozpoznaniem choroby, która w początkowym stadium często przebiega bezobjawowo i zostaje wykryta przypadkowo podczas rutynowych badań krwi. Około 30-40% pacjentów nie odpowiada wystarczająco na terapię UDCA, co znacząco pogarsza ich rokowanie. Problematyczne jest również postępujące pogarszanie jakości życia pacjentów z powodu uciążliwych objawów, takich jak przewlekłe zmęczenie i świąd skóry, które trudno poddają się leczeniu. Dodatkowym wyzwaniem jest konieczność przewlekłego, często dożywotniego leczenia oraz monitorowania pod kątem rozwoju powikłań, w tym marskości wątroby i raka wątrobowokomórkowego.