Pediatryczne zaburzenia białych krwinek
Rokowania, prognozy i postęp choroby
Zaburzenia białych krwinek (WBC) u dzieci, obejmujące m.in. ostre białaczki limfoblastyczne (ALL), ostre białaczki szpikowe (AML) oraz ciężką anemię aplastyczną (SAA), stanowią istotne wyzwanie kliniczne wymagające precyzyjnej diagnostyki i leczenia. W ALL, kluczowymi czynnikami prognostycznymi są wiek (1-10 lat rokowanie lepsze niż <1 roku lub >10 lat) oraz początkowa liczba WBC <50 000 komórek/mm³ (50,0 × 10⁹/L) wiążąca się z lepszym rokowaniem. W AML liczba WBC <100 000 komórek/mm³ koreluje z lepszymi wynikami. Liczba komórek blastycznych we krwi obwodowej w 8. dniu terapii prednizonem jest silnym predyktorem przeżycia, z różnicami między BCP ALL a T-ALL. Minimalna choroba resztkowa (MRD) po terapii indukcyjnej stanowi niezależny czynnik prognostyczny, gdzie MRD ≥10⁻² w TP1 lub ≥10⁻³ w TP2 wiąże się z gorszym rokowaniem. Odpowiedź na prednizon jest solidnym, niedrogim markerem prognostycznym, szczególnie istotnym w krajach o ograniczonych zasobach do monitorowania MRD. Dzieci z białaczką z zajęciem OUN, niedowagą lub nadwagą mają gorsze rokowanie, a szybka remisja po indukcji koreluje z lepszymi wynikami długoterminowymi.
- Pediatryczne zaburzenia białych krwinek – wprowadzenie
- Czynniki prognostyczne w pediatrycznych zaburzeniach białych krwinek
- Odpowiedź na leczenie jako wskaźnik prognostyczny
- Inne czynniki prognostyczne w zaburzeniach białych krwinek
- Przewidywanie wyników w ciężkiej anemii aplastycznej
- Liczba białych krwinek w przewidywaniu poważnych infekcji bakteryjnych
- Przyszłe kierunki w przewidywaniu rokowania
Pediatryczne zaburzenia białych krwinek – wprowadzenie
Zaburzenia białych krwinek (WBC) u dzieci stanowią istotny problem kliniczny, który wymaga dokładnej diagnostyki i odpowiedniego leczenia. Liczba białych krwinek jest szeroko stosowanym markerem w przewidywaniu poważnych infekcji bakteryjnych (SBI), chociaż wcześniejsze badania wykazały jego niską skuteczność diagnostyczną.12 Zaburzenia białych krwinek obejmują szereg stanów klinicznych, w tym ostre białaczki limfoblastyczne (ALL), ostre białaczki szpikowe (AML), ciężką anemię aplastyczną (SAA) oraz inne zaburzenia hematologiczne, które wpływają na rokowanie pacjenta.
W ostatnich latach, dzięki prowadzonym badaniom, leczenie pacjentów z niską liczbą białych krwinek znacząco się poprawiło. Testy genetyczne, które są obecnie dostępne dla wielu wrodzonych zaburzeń białych krwinek, w tym wrodzonych neutropenii, pozwoliły na lepsze określenie rokowania pacjenta. Ulepszanie metod leczenia i opieki wspomagającej pomaga pacjentom nawet z najcięższymi zaburzeniami neutrofili żyć dłużej.3
Czynniki prognostyczne w pediatrycznych zaburzeniach białych krwinek
Określone czynniki wpływające na rokowanie dziecka z ostrą białaczką limfoblastyczną (ALL) lub ostrą białaczką szpikową (AML) nazywane są czynnikami prognostycznymi. Pomagają one lekarzom określić, jak intensywne powinno być leczenie. Czynniki prognostyczne wydają się być bardziej istotne w ALL niż w AML.4
Wiek i początkowa liczba białych krwinek
Wiek w momencie diagnozy jest ważnym czynnikiem prognostycznym dla B-komórkowej ALL. Dzieci w wieku od 1 do 10 lat mają lepsze rokowanie niż niemowlęta poniżej 1 roku życia lub dzieci powyżej 10 lat.5
Liczba białych krwinek (WBC) w momencie diagnozy, zwana również początkową liczbą WBC, jest jednym z najważniejszych czynników prognostycznych w dziecięcej ALL. Dzieci z liczbą WBC mniejszą niż 50 000 komórek/mm³ lub 50,0 x 10⁹ komórek/L mają lepsze rokowanie niż dzieci z wyższą liczbą WBC.5 W przypadku dzieci z ALL, które mają bardzo wysoką liczbę WBC (powyżej 50 000 komórek na milimetr sześcienny) w momencie diagnozy, ryzyko jest wyższe i wymagają one bardziej intensywnego leczenia.4
W przypadku AML czynniki prognostyczne nie są tak istotne w przewidywaniu wyników lub kierowaniu leczeniem jak w przypadku ALL. Dzieci z AML, których liczba WBC jest mniejsza niż 100 000 komórek na milimetr sześcienny w momencie diagnozy, zwykle radzą sobie lepiej niż te z wyższymi wartościami.4
Liczba komórek blastycznych a rokowanie
Liczba komórek blastycznych we krwi obwodowej (PB) w 8. dniu terapii prednizonem jest uważana za jeden z najsilniejszych predyktorów wyników u dzieci z ostrą białaczką limfoblastyczną (ALL).6 Badania wykazały, że pacjenci z B-komórkową ALL (BCP ALL) w grupie z niską liczbą komórek blastycznych we krwi obwodowej (≤1 × 10⁹/L) mieli znacząco lepsze wskaźniki przeżycia niż ci w grupie z wysoką liczbą (≥30 × 10⁹/L).6
Interesujące jest, że w przypadku T-komórkowej ALL (T-ALL) grupa z niską liczbą wykazała znacząco gorsze wskaźniki przeżycia w porównaniu zarówno z grupą o pośredniej liczbie (1-29,9 × 10⁹/L), jak i grupą o wysokiej liczbie. Analiza wieloczynnikowa wykazała, że początkowa liczba białych krwinek oraz minimalna choroba resztkowa (MRD) na koniec terapii indukcyjnej były niezależnymi predyktorami wyniku BCP ALL, podczas gdy stratyfikacja ryzyka okazała się być niezależnym czynnikiem prognostycznym dla wyniku T-ALL.6
Wyniki te wskazują, że niska liczba komórek blastycznych we krwi obwodowej w momencie diagnozy była związana z różnymi wynikami klinicznymi u pacjentów z BCP ALL i T-ALL, chociaż nie była ona niezależnym predyktorem wyniku w analizie wieloczynnikowej.7
Odpowiedź na leczenie jako wskaźnik prognostyczny
Odpowiedź na leczenie (jak dobrze działa leczenie) w pierwszych 1-4 tygodniach leczenia może przewidzieć ogólną odpowiedź raka na leczenie.8 Dzieci, u których wykrywa się MRD (minimalna choroba resztkowa) na koniec terapii indukcyjnej, mają gorsze rokowanie niż dzieci bez wykrywalnej MRD po terapii indukcyjnej.8
Wczesne odpowiedzi na leczenie są ważnymi czynnikami prognostycznymi u pacjentów z dziecięcą ostrą białaczką limfoblastyczną z komórek T (T-ALL).910 Badania wykazały, że 5-letnie wskaźniki przeżycia wolnego od zdarzeń (EFS) i całkowitego przeżycia (OS) dla tych pacjentów wynosiły odpowiednio 62,5% (SE, 6,4) i 62,7% (SE, 6,6).910
Odpowiedź na prednizon
Słaba odpowiedź na prednizon była silnie związana ze zwiększonym ryzykiem niepowodzenia indukcji (14,8%) i zmniejszoną szansą przeżycia (5-letni wskaźnik EFS 51,1% (SE, 10,5)).910 Pacjenci z ≥25% komórek blastycznych w szpiku kostnym w 15. dniu byli bardziej narażeni na gorszy wynik.910
Odpowiedź na prednizon konsekwentnie uznawana jest za jeden z najsilniejszych niezależnych czynników prognostycznych w wielu badaniach. Udowodniono, że rokowanie pacjentów ze słabą odpowiedzią na prednizon (PPR) było gorsze niż u odpowiadających pacjentów z dobrą odpowiedzią na prednizon (PGR) u chińskich pediatrycznych pacjentów z T-ALL.11
Dlatego odpowiedź na prednizon jest solidnym predyktorem, niedrogim i wygodnym narzędziem do przewidywania wyników leczenia i dostosowywania intensywności leczenia, zwłaszcza w krajach słabo rozwiniętych z niewystarczającymi umiejętnościami i zasobami do monitorowania MRD.11
Monitorowanie minimalnej choroby resztkowej (MRD)
MRD ≥10⁻² w TP1 (pierwszy punkt czasowy) lub MRD ≥10⁻³ w TP2 (drugi punkt czasowy) były znacząco związane z niekorzystnym rokowaniem.910 Grupy ryzyka klasyfikowane przez MRD w dwóch punktach czasowych mogły stratyfikować pacjentów do różnych grup:
- 29,0% pacjentów było w standardowym ryzyku MRD (MRD≤10⁻⁴ w obu punktach czasowych) z 3-letnim wskaźnikiem EFS wynoszącym 100%910
- 29,0% było w wysokim ryzyku MRD (MRD ≥10⁻² w TP1 lub MRD ≥10⁻² w TP2) z 3-letnim wskaźnikiem EFS wynoszącym 55,6% (SE, 16,6)910
- Pozostali pacjenci zostali zdefiniowani jako pośrednie ryzyko MRD z 3-letnim wskaźnikiem EFS wynoszącym 85,7% (SE, 13,2)910
Badania wykazały, że MRD jest najpotężniejszym predyktorem wyniku leczenia u pacjentów z dziecięcą T-ALL, a konwencjonalne oceny morfologiczne odpowiedzi na leczenie nadal odgrywają ważną rolę w przewidywaniu wyniku leczenia i dostosowywaniu intensywności leczenia, zwłaszcza w krajach z niewystarczającymi umiejętnościami lub zasobami finansowymi do monitorowania MRD.1211
Poziomy MRD ≥10⁻² okazały się związane ze złym rokowaniem w obu punktach czasowych, szczególnie w 33. dniu. Grupa MRD-HR (wysokiego ryzyka) wykazała znacznie gorszy wynik niż grupy MRD-SR (standardowego ryzyka) i MRD-IR (pośredniego ryzyka).13
Inne czynniki prognostyczne w zaburzeniach białych krwinek
Podtyp choroby i jej rozprzestrzenianie
B-komórkowa ALL ma lepsze rokowanie niż T-komórkowa ALL.5 Dzieci z białaczką, która rozprzestrzeniła się do mózgu i rdzenia kręgowego (tzw. ośrodkowy układ nerwowy, OUN) w momencie diagnozy, mają wyższe ryzyko, że nowotwór nie zareaguje na leczenie lub powróci po leczeniu.5
Stan odżywienia
Dzieci z niedowagą lub nadwagą mają tendencję do gorszego rokowania niż dzieci o normalnej wadze.8
Czas do odpowiedzi na leczenie
Dzieci, których białaczka szybko reaguje na leczenie (tylko jeden cykl chemioterapii potrzebny do osiągnięcia remisji), mają większą szansę na wyleczenie niż te, których białaczka reaguje dłużej lub nie reaguje wcale.14
To, jak dobrze (i jak szybko) ALL lub AML reaguje na początkowe (indukcyjne) leczenie, może wpływać na długoterminowe rokowanie.14
Przewidywanie wyników w ciężkiej anemii aplastycznej
Dzieci z ciężką anemią aplastyczną (SAA) mają heterogeniczne rokowania po terapii immunosupresyjnej (IST). Istnieje niewiele modeli, które mogą przewidzieć długoterminowe wyniki IST dla tych pacjentów.15
Wśród wskaźników związanych z długoterminową skutecznością, liczba białych krwinek, liczba limfocytów, bezwzględna liczba retikulocytów, stosunek limfocytów w rozmazach szpiku kostnego, białko C-reaktywne oraz poziom IL-6, IL-8 i witaminy B12 we wczesnym stadium są silnie skorelowane z długoterminową skutecznością (P≤0,05).15
Stwierdzono, że określone parametry były lepszymi predyktorami rokowania, takie jak płeć, wiek i wyższa bezwzględna liczba neutrofili. Liczba limfocytów (LYM) i bezwzględna liczba retikulocytów (ARC) były również ważne, ale proporcja limfocytów w rozmazach szpiku kostnego (LPRms) była znacząco związana z długoterminową skutecznością i prawdopodobnie bardziej efektywna.16
Longitudalna detekcja kliniczna po leczeniu jest niezbędna do przewidywania skuteczności leczenia. Ogólnie rzecz biorąc, modele dla różnych punktów czasowych po leczeniu mogłyby być połączone w celu poprawy klinicznego planu leczenia i ostatecznie potencjalnie skrócenia okresu obserwacji skuteczności leczenia oraz zaoszczędzenia czasu i kosztów leczenia.16
Liczba białych krwinek w przewidywaniu poważnych infekcji bakteryjnych
Liczba białych krwinek (WBC) jest szeroko stosowanym markerem do przewidywania poważnych infekcji bakteryjnych (SBI), jednakże wcześniejsze badania wykazały słabe działanie.1 W populacji gorączkujących dzieci na oddziale ratunkowym liczba WBC jest istotnym predyktorem SBI.2
Białko C-reaktywne (CRP) przewyższa WBC, a WBC niewiele dodaje do skuteczności CRP w przewidywaniu SBI. WBC nie przynosi korzyści diagnostycznych w identyfikacji dzieci z SBI w porównaniu z CRP i powinno być wykonywane tylko w przypadku określonych wskazań.2
Wyniki te pokazują również, że gdy stosuje się CRP, WBC niewiele dodaje do skuteczności w przewidywaniu SBI. Dlatego nadal potrzebne są badania nad nowymi biomarkerami do rozpoznawania dzieci zagrożonych SBI.2
Przyszłe kierunki w przewidywaniu rokowania
Dzięki trwającym badaniom, leczenie pacjentów z niską liczbą białych krwinek znacznie się poprawiło w ciągu ostatnich 20 lat. Testy genetyczne, które są obecnie dostępne dla wielu wrodzonych zaburzeń białych krwinek, w tym wrodzonych neutropenii, pozwoliły na lepsze oszacowanie rokowania pacjenta.3
Ulepszanie metod leczenia i opieki wspomagającej pomaga pacjentom nawet z najcięższymi zaburzeniami neutrofili żyć dłużej. Po przeprowadzeniu wszystkich badań hematolodzy będą w stanie przedstawić najlepsze opcje leczenia.3
Badania nad nowymi biomarkerami do rozpoznawania dzieci zagrożonych poważnymi infekcjami bakteryjnymi są nadal potrzebne, ponieważ obecne markery takie jak WBC mają ograniczoną wartość diagnostyczną.2
Modele uczenia maszynowego wykorzystywane do przewidywania długoterminowych wyników po terapii immunosupresyjnej w dziecięcej ciężkiej anemii aplastycznej mogą potencjalnie skrócić okres obserwacji efektów terapeutycznych, oszczędzając czas i koszty leczenia.16
Kolejne rozdziały
Zapraszamy do dalszego czytania naszego leksykonu.
Wybierz kolejny rozdział z menu poniżej, aby otworzyć nową podstronę kompedium wiedzy i uzyskać szczegółowe informację o leku, substancji lub chorobie.
Materiały źródłowe
- #1 The value of white blood cell count in predicting serious bacterial infections in children presenting to the emergency department: a multicentre observational study – PubMedhttps://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/39332842/
White blood cell count (WBC) is a widely used marker for the prediction of serious bacterial infection (SBI); however, previous research has shown poor performance. […] This study aims to assess the value of WBC in the prediction of SBI in children at the emergency department (ED) and compare its value with C reactive protein (CRP) and absolute neutrophil count (ANC). […] WBC does not have diagnostic benefit in identifying children with an SBI compared with CRP and should only be measured for specific indications.
- #2 The value of white blood cell count in predicting serious bacterial infections in children presenting to the emergency department: a multicentre observational study | Archives of Disease in Childhoodhttps://adc.bmj.com/content/110/3/191
White blood cell count (WBC) is a widely used marker for the prediction of serious bacterial infection (SBI); however, previous research has shown poor performance. […] In the febrile paediatric emergency department population, WBC is a significant predictor for SBI. […] C reactive protein (CRP) outperforms WBC, and WBC adds little to the performance of CRP in the prediction of SBI. […] WBC does not bring diagnostic benefit identifying children with SBI compared with CRP and should only be performed for specific indications. […] These results also demonstrate that when CRP is used, WBC adds little to the performance in predicting SBI. […] An important strength of this study is its multicentre nature and the inclusion of 17082 children from 12 EDs in 8 countries. […] Therefore, research on new biomarkers to recognise children at risk for an SBI is still needed.
- #3 White Blood Cell Disorders | Boston Children’s Hospitalhttps://www.childrenshospital.org/conditions/white-blood-cell-disorders
Thanks to ongoing research, treatment for patients with low white blood cell counts has improved significantly over the past 20 years. Genetic testing, which is now available for many congenital white blood cell disorders, including congenital neutropenias, has allowed better estimation of a patientâs prognosis. Improved treatment and supportive care is helping patients with even the most severe of the neutrophil disorders to live longer. […] After all tests are completed, hematologists will be able to outline the best treatment options.
- #4 Prognostic Factors in Childhood Leukemia (ALL or AML) | American Cancer Societyhttps://www.cancer.org/cancer/types/leukemia-in-children/detection-diagnosis-staging/prognostic-factors.html
In children with acute lymphocytic leukemia (ALL) or acute myeloid leukemia (AML), certain factors that can affect a child’s outlook (prognosis) are called prognostic factors. They help doctors decide how intense treatment needs to be. Prognostic factors seem to be more important in ALL than in AML. […] Generally, children at low risk have a better outlook than those at very high risk. But it’s important to know that even children in higher risk groups can often still be cured. […] Children with ALL who have very high WBC counts (greater than 50,000 cells per cubic millimeter) when they are diagnosed are at higher risk and need more intensive treatment. […] Prognostic factors are not quite as important in predicting outcome or in guiding treatment for AML as they are for ALL. […] Children with AML whose WBC count is less than 100,000 cells per cubic millimeter at diagnosis tend to do better than those with higher counts.
- #5 Prognosis and survival for childhood ALL | Canadian Cancer Societyhttps://cancer.ca/en/cancer-information/cancer-types/leukemia-childhood/prognosis-and-survival/prognosis-for-all
The following are prognostic factors for childhood acute lymphoblastic leukemia (ALL). […] Age at diagnosis is an important prognostic factor for B-cell ALL. Children between the ages of 1 and 10 years have a better prognosis than infants younger than 1 year or children older than 10 years. […] The white blood cell (WBC) count at diagnosis is also called the initial WBC count. It is one of the most important prognostic factors for childhood ALL. […] Children with WBC counts less than 50,000 cells/mm or 50.0 x 10 9 cells/L have a better prognosis than children with higher WBC counts. […] B-cell ALL has a better prognosis than T-cell ALL. […] Children with leukemia that has spread to the brain and spinal cord (called the central nervous system, or CNS) at diagnosis have a higher risk that the cancer wont respond to treatment or will come back after treatment.
- #6https://journals.lww.com/md-journal/fulltext/2021/01290/clinical_features_and_outcome_of_pediatric_acute.128.aspx
Peripheral blood (PB) blast cell count on day 8 of prednisone therapy has been considered one of the strongest predictors of outcome in children with acute lymphoblastic leukemia (ALL). […] The aim of this study was to evaluate the relationship between initial PB blast cell count and clinical prognosis of pediatric ALL. […] Patients with BCP ALL in the low PB blast cell count group (1 109/L) had significantly superior survival rates to those in the high count group (30 109/L). […] In T-ALL, the low count group showed significantly inferior survival rates compared to both the intermediate count group (129.9 109/L) and high count group. […] Multivariate analysis revealed that the initial white blood cell count and minimal residual disease at the end of induction therapy were independently predictive of BCP ALL outcome, while risk stratification was shown to be an independent prognostic factor for T-ALL outcome.
- #7https://journals.lww.com/md-journal/fulltext/2021/01290/clinical_features_and_outcome_of_pediatric_acute.128.aspx
These results indicated that low blast cell count in PB at diagnosis was associated with different clinical outcomes in patients with BCP ALL and T-ALL, although it was not an independent outcome predictor by multivariate analysis. […] The current study confirmed our previous conclusion that WBC count at diagnosis was a significant independent risk factor for BCP ALL. […] However, after adjusting for potential risk factors by multivariate analysis, PB blast cell count was not an independent predictor for survival. […] In conclusion, the results of this study suggested that lower PB blast cell count is significantly associated with better long-term survival in children with BCP ALL, whereas it was negatively correlated with clinical outcome in T-ALL patients.
- #8 Prognosis and survival for childhood ALL | Canadian Cancer Societyhttps://cancer.ca/en/cancer-information/cancer-types/leukemia-childhood/prognosis-and-survival/prognosis-for-all
The response to treatment (how well treatment works) in the first 1 to 4 weeks of treatment can predict the cancers overall response to treatment. […] Children with detectable MRD at the end of induction therapy have a poorer prognosis than children with no detectable MRD after induction therapy. […] Children who are underweight or overweight tend to have a poorer prognosis than children with a normal weight.
- #9 Prediction of outcomes by early treatment responses in childhood T-cell acute lymphoblastic leukemia: a retrospective study in Chinahttps://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC4502910/
Early treatment responses are important prognostic factors in childhood T-cell acute lymphoblastic leukemia (T-ALL) patients. […] The predictive values of early treatment responses in Chinese childhood T-ALL patients were still unknown. […] The 5-year event free survival (EFS) and overall survival (OS) rates for these patients were 62.5 % (SE, 6.4) and 62.7 % (SE, 6.6), respectively. […] Prednisone poor responder was strongly associated with increased chance of induction failure (14.8 %) and decreased survival rate (5 year EFS rate, 51.1 % (SE, 10.5)). […] Patients with 25 % blast cells in bone marrow at day 15 were more likely to have an inferior outcome. […] MRD 102 at TP1 or MRD 103 at TP2 was significantly related to dismal prognosis. […] Risk groups classified by MRD at two time points could stratify patients into different groups: 29.0 % of the patients were MRD standard risk (MRD104 at both time points) with 3-year EFS rate of 100 %, 29.0 % were MRD high risk (MRD 102 at TP1 or MRD 102 at TP2) with 3-year EFS rate of 55.6 % (SE, 16.6), and the rest of patients were defined as MRD intermediate risk with 3-year EFS rate of 85.7 % (SE, 13.2).
- #10 Prediction of outcomes by early treatment responses in childhood T-cell acute lymphoblastic leukemia: a retrospective study in China | BMC Pediatrics | Full Texthttps://bmcpediatr.biomedcentral.com/articles/10.1186/s12887-015-0390-z
Early treatment responses are important prognostic factors in childhood T-cell acute lymphoblastic leukemia (T-ALL) patients. […] The predictive values of early treatment responses in Chinese childhood T-ALL patients were still unknown. […] The 5-year event free survival (EFS) and overall survival (OS) rates for these patients were 62.5 % (SE, 6.4) and 62.7 % (SE, 6.6), respectively. […] Prednisone poor responder was strongly associated with increased chance of induction failure (14.8 %) and decreased survival rate (5 year EFS rate, 51.1 % (SE, 10.5)). […] Patients with 25 % blast cells in bone marrow at day 15 were more likely to have an inferior outcome. […] MRD 102 at TP1 or MRD 103 at TP2 was significantly related to dismal prognosis. […] Risk groups classified by MRD at two time points could stratify patients into different groups: 29.0 % of the patients were MRD standard risk (MRD104 at both time points) with 3-year EFS rate of 100 %, 29.0 % were MRD high risk (MRD 102 at TP1 or MRD 102 at TP2) with 3-year EFS rate of 55.6 % (SE, 16.6), and the rest of patients were defined as MRD intermediate risk with 3-year EFS rate of 85.7 % (SE, 13.2).
- #11 Prediction of outcomes by early treatment responses in childhood T-cell acute lymphoblastic leukemia: a retrospective study in China | BMC Pediatrics | Full Texthttps://bmcpediatr.biomedcentral.com/articles/10.1186/s12887-015-0390-z
Our study demonstrated that MRD was the most powerful predictor of treatment outcome in childhood T-ALL patients and conventional morphological assessments of treatment response still played important roles in predicting treatment outcome and tailoring treatment intensity especially in countries with inadequate skills or financial resources for MRD monitoring. […] Prednisone response has consistently been found to be one of the most powerful independent prognostic factors in many studies. […] We proved that the prognosis of PPR patients was inferior to that of the corresponding PGR patients in Chinese pediatric T-ALL patients. […] Thus, prednisone response is a robust predictor, inexpensive and convenient tool to predict treatment outcome and adapt treatment intensity, especially in underdeveloped countries with inadequate skills and resources for MRD monitoring.
- #12 Prediction of outcomes by early treatment responses in childhood T-cell acute lymphoblastic leukemia: a retrospective study in Chinahttps://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC4502910/
Our study demonstrated that MRD was the most powerful predictor of treatment outcome in childhood T-ALL patients and conventional morphological assessments of treatment response still played important roles in predicting treatment outcome and tailoring treatment intensity especially in countries with inadequate skills or financial resources for MRD monitoring.
- #13 Prediction of outcomes by early treatment responses in childhood T-cell acute lymphoblastic leukemia: a retrospective study in China | BMC Pediatrics | Full Texthttps://bmcpediatr.biomedcentral.com/articles/10.1186/s12887-015-0390-z
MRD levels 102 were found to be related to poor prognosis at both time points especially at day 33. […] The MRD-HR group displayed a remarkable worse outcome than the MRD-SR and MRD-IR groups. […] Our study showed that early treatment responses were important predictors of outcome in childhood T-ALL patients.
- #14 Prognostic Factors in Childhood Leukemia (ALL or AML) | American Cancer Societyhttps://www.cancer.org/cancer/types/leukemia-in-children/detection-diagnosis-staging/prognostic-factors.html
Children whose leukemia responds quickly to treatment (only one chemotherapy cycle needed to achieve remission) are more likely to be cured than those whose leukemia takes longer to respond or does not respond at all. […] How well (and how quickly) ALL or AML responds to the initial (induction) treatment can affect long-term prognosis. […] In general, children with MRD during or after induction chemotherapy are more likely to have the leukemia relapse (come back) and therefore may need more intense treatment. Children with more MRD have a greater risk of relapse than those with less MRD.
- #15https://journals.lww.com/bls/fulltext/2023/07000/an_investigation_of_long_term_outcome_of_rabbit.5.aspx
Children with severe aplastic anemia (SAA) face heterogeneous prognoses after immunosuppressive therapy (IST). There are few models that can predict the long-term outcomes of IST for these patients. The objective of this paper is to develop a more effective prediction model for SAA prognosis based on clinical electronic medical records from 203 children with newly diagnosed SAA. […] Among the indicators related to long-term efficacy, white blood cell count, lymphocyte count, absolute reticulocyte count, lymphocyte ratio in bone-marrow smears, C-reactive protein, and the level of IL-6, IL-8 and vitamin B12 in the early stage are strongly correlated with long-term efficacy (P .05). […] We comprehensively analyzed the general situation, bone-marrow results, and hematology-related tests in SAA children receiving IST and put forward some prognostic factors in this treatment.
- #16https://journals.lww.com/bls/fulltext/2023/07000/an_investigation_of_long_term_outcome_of_rabbit.5.aspx
It was found that specific parameters were better predictors of prognosis, such as sex, age, and higher absolute neutrophil count. […] The LYM and ARC were also important, but the Proportion of lymphocytes in bone-marrow smears (LPRms) was significantly associated with long-term efficacy and probably more effective. […] Longitudal clinical detection after treatment is essential for the prediction of treatment efficiency. […] Overall, models for different post-treatment time points could be combined to improve the clinical treatment plan and, in the end, potentially shorten the treatment efficiency observation period and save time and cost for treatment. […] In summary, we used machine-learning methods to predict long-term outcomes after rabbit ATG and cyclosporine therapy for childhood SAA. Considering that there are currently no publicly acceptable efficiency prediction models for this condition, we hope that our models can shorten the observation period of therapeutic effects while saving time and treatment costs.