Terapia genowa częściowo przywróciła funkcję receptorów czopków siatkówki u dwojga dzieci, które urodziły się daltonistami. Badania na ten temat zostały przeprowadzone przez naukowców z University College London (UCL). Odkrycia, opublikowane w Brain, dają nadzieję, że leczenie skutecznie aktywuje...

Dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA), u których przed wystąpieniem objawów zastosowano jednorazową terapię genową, utrzymują lub osiągają takie umiejętności, jak połykanie, swobodne oddychanie czy mówienie – potwierdza najnowsza analiza badań. Takie wnioski płyną z analizy danych z...

Naukowcy starają się wykorzystać terapie genowe, komórki macierzyste i hodowle tkankowe do ratowania wzroku w ciężkich chorobach oczu. Pierwsze terapie są już dostępne, ale na razie pomagają w nielicznych schorzeniach - mówi PAP prof. Maciej Krawczyński z Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu. Prof. dr...

W Poznaniu rozpoczęto pierwszą w Polsce terapię genową dającą wielu pacjentom cierpiącym na genetyczne choroby oczu nadzieję na zahamowanie procesu utraty wzroku, a nawet przywrócenie widzenia - poinformowano na konferencji prasowej pt. „Genetyczne schorzenia wzroku - przełom w zasięgu ręki”,...

Nagły zgon sercowy jest poważnym problemem związanym ze zdrowiem publicznym, dlatego też zespół projektu EU-rhythmy opracował terapie genowe, które mogą zredukować jego częstość w przypadku dwóch schorzeń dziedzicznych.Nagły zgon sercowy (NZS) następuje wskutek ciężkiej arytmii, nazywanej migotaniem...

Terapia genowa CRISPR nowej generacji przywróciła wzrok myszom cierpiącym na dziedziczną chorobę siatkówki - informuje pismo “Nature Biomedical Engineering”. Wyniki pokazują najskuteczniejsze dotychczas leczenie ślepoty przy użyciu edycji genomu - mówi dr Krzysztof Palczewski. Wrodzone choroby...

National Institute for Health and Care Excellence (NICE) zarekomendował Luxturnę (voretigene neparvovec) do stosowania w NHS w Wielkiej Brytanii, dzięki czemu staje się ona pierwszym dostępnym leczeniem wrodzonej dystrofii siatkówki. Terapia będzie dostępna na Wyspach od 2020 roku. Luxturna, terapia...

Terapia genowa jest obiecująca w leczeniu różnych chorób, w tym niektórych dziedzicznych schorzeń narządu wzroku, prowadzących do ślepoty. Aby terapia genowa była skuteczna, trzeba znać dokładny gen odpowiedzialny za zaburzenie u danej osoby i opracować stosowne leczenie. W przypadku chorób, które...

Połączenie energii ultradźwiękowej oraz mikropęcherzyków w celu wywiercania malutkich ubytków w komórkach może się okazać nowym narzędziem w walce z chorobami sercowo-naczyniowymi oraz nowotworami, twierdzą naukowcy z Uniwersytetu w Pitssburghu oraz Centrum Medycznego działającego przy Uniwersytecie...