National Institute for Health and Care Excellence (NICE) zarekomendował Luxturnę (voretigene neparvovec) do stosowania w NHS w Wielkiej Brytanii, dzięki czemu staje się ona pierwszym dostępnym leczeniem wrodzonej dystrofii siatkówki. Terapia będzie dostępna na Wyspach od 2020 roku.
Luxturna, terapia genowa, służy do leczenia wrodzonej amaurozy Lebera typu 2 (LCA2) i ciężkiego RP o wczesnym początku spowodowanego mutacjami w określonym genie zwanym RPE65. Terapia może uratować wzrok dzieciom, które w innym wypadku byłyby skazane na utratę wzroku. Każdego roku w Wielkiej Brytanii rejestruje się około 250 osób dorosłych i 150 dzieci z wrodzonymi dystrofiami siatkówki.
- W poprzednich pokoleniach leczenie ślepoty dosłownie postrzegano jako „cud”. Teraz współczesna medycyna czyni to dla naszych pacjentów. Po raz kolejny NHS znajduje się na czele rewolucji genomicznej, a pacjenci w Anglii jako pierwsi skorzystają z tej rewolucyjnej nowej formy leczenia - powiedział dyrektor naczelny NHS England Simon Stevens
- Jako klinicysta uważam, że prawdziwą wartością voretigene neparvovec jest jego potencjał poprawy widzenia u dzieci i dorosłych oraz umożliwienia im pełnego uczestnictwa w szkole, pracy i życiu prywatnym - powiedział Robert MacLaren, profesor okulistyki na Uniwersytecie Oksfordzkim i konsultant okulistyczny w Oxford Eye Hospital.
Komentarze
[ z 0]