Genetycy z Johns Hopkins University pracują nad farmakologiczną metodą poprawy procesów nauki i zapamiętywania u osób z zespołem Downa.

W ostatnich latach kilka zespołów badawczych znalazło w mózgu osób z dodatkowym chromosomem 21 takie elementy szlaków metabolicznych, na które można z powodzeniem działać lekami.

Ostatnio grupa naukowców pod kierownictwem dr. Rogera Reevesa przeprowadziła badania nad myszami, u których metodami inżynierii genetycznej spowodowano zmiany odpowiadające ludzkiemu zespołowi Downa. Do zmian tych zalicza się m.in. bardzo mały móżdżek, czyli część ośrodkowego układu nerwowego kontrolującą ruchy, równowagę i pozwalającą nauczyć się automatycznego wykonywania rozmaitych czynności (u ludzi z zespołem Downa móżdżek jest o ok. 40 proc. mniejszy niż normalnie).

Naukowcy podali nowo narodzonym myszom jednorazową dawkę substancji o nazwie SAG, która – między innymi – pobudza rozwój komórek nerwowych. Dzięki temu móżdżek powiększył się, a co więcej, po 3 miesiącach leczone w ten sposób myszy były w stanie nauczyć się pokonywania drogi przez wodny labirynt. To wskazuje, że lepiej pracowały także części mózgu kontrolujące pamięć i proces uczenia się, na przykład hipokamp – albo, że móżdżek ma więcej wspólnego z nauką i zapamiętywaniem niż się wydawało.

Jeśli podobne jak u myszy wyniki uda się uzyskać podczas badań na ludziach, może to oznaczać szansę na bardziej niezależne funkcjonowanie osób urodzonych z zespołem Downa.

Wykorzystanie SAG do leczenia ludzi może jednak nie być łatwe. Przede wszystkim dlatego, że substancja ta, aktywując szlak metaboliczny białka SHH (sonic hedgehog protein pathway) wpływa na funkcjonowanie całego organizmu. Konieczne będzie więc uzyskanie jej selektywnego wariantu, oddziałującego wyłącznie na ośrodkowy układ nerwowy. Druga przeszkoda, z którą naukowcy będą musieli się uporać, to karcynogenność SAG – podanie tej substancji dorosłym myszom powoduje rozwój nowotworów. Nie można też zapomnieć o tym, że mózg myszy w momencie jej narodzin jest – w porównaniu z mózgiem ludzkiego noworodka – na znacznie wcześniejszym etapie rozwoju. Możliwe, że na uzyskanie pożądanego działanie SAG u nowo narodzonego dziecka z zespołem Downa będzie już po prostu zbyt późno.

 

 

Źródło: www.medexpress.pl