Skupiając się na opracowywaniu nowych sposobów leczenia przy użyciu limfocytów T regulatorowych, badacze chcą stworzyć nowe, skuteczne sposoby leczenia szeregu stanów zapalnych związanych z układem odpornościowym.
Liczba pacjentów, którzy każdego roku słyszą diagnozy stanów zapalnych związanych z układem odpornościowym stale rośnie. „Problemem pozostaje fakt, że pacjenci po allotransplantacji, pacjenci z autoimmunizacją oraz wieloukładowym zespołem zapalnym nie mają żadnych możliwości długotrwałego leczenia”, wyjaśnia Petra Reinke, badaczka z Uniwersyteckiego Ośrodka Medycznego Charité w Berlinie.
Dzięki wsparciu finansowanego ze środków Unii Europejskiej projektu RESHAPE, Reinke prowadzi badania mające na celu zmianę tego stanu rzeczy.
Nowe metody leczenia przy pomocy limfocytów T regulatorowych
Skupiając się na opracowaniu nowych metod leczenia opartych na wykorzystaniu limfocytów T regulatorowych (Treg), badacze pracujący w ramach projektu RESHAPE mają nadzieję na wyeliminowanie ograniczeń istniejących metod leczenia.
Limfocyty T to będące częścią układu odpornościowego komórki rozwijające się w grasicy z pluripotencjalnych komórek macierzystych w szpiku kostnym. Limfocyty T regulatorowe to szczególny rodzaj limfocytów T, które są w stanie modulować i równoważyć odpowiedź immunologiczną organizmu.
„Zastosowanie tego podejścia jest obiecujące z punktu widzenia przywracania równowagi układu odpornościowego w przebiegu różnych chorób, w przypadku których obecne metody leczenia są niewystarczające”, wyjaśnia Reinke. „Dzięki temu mogą posłużyć jako model do opracowywania zaawansowanych metod leczenia innych schorzeń”.
Cztery obiecujące badania
Chcąc wykorzystać ten potencjał, badacze zrealizowali cztery nowatorskie badania kliniczne. Pierwsze z nich było badaniem potwierdzającym, w ramach którego wykorzystano produkt komórkowy testowany uprzednio w ramach badania ONE.
Drugie stanowiło prawdopodobnie pierwsze w historii badanie bezpieczeństwa i skuteczności zastosowania limfocytów T regulatorowych u pacjentów po przeszczepie nerki od osoby zmarłej. „Takie rozwiązanie samo w sobie stanowi coś naprawdę wyjątkowego, jednak największym wyróżnikiem są nasze badania bezpieczeństwa i skuteczności delikatnego zmniejszenia liczebności limfocytów T jako sposobu na wspieranie implantacji limfocytów Treg”, zauważa Reinke.
Trzecie badanie było pierwszym badaniem bezpieczeństwa i skuteczności limfocytów Treg edytowanych genetycznie, odpornych na ważny lek immunosupresyjny stosowany w wielu sytuacjach. Czwarte badanie miało na celu ocenę bezpieczeństwa doświadczalnego produktu komórkowego generowanego z limfocytów Treg CD8.
Zespoły prowadzące badania kliniczne były wspierane przez ekspertów ds. prawnych oraz współpracy z organami regulacyjnymi, a także specjalistów przeprowadzających analizy stanu zdrowia pacjentów, których ustalenia zostały włączone do projektu badań.
Nowe produkty oparte na limfocytach Treg i inne rezultaty
W wyniku przeprowadzonych badań oraz wielu innych projektów badawczych, zespołowi udało się opracować szereg ważnych rezultatów. Wśród nich można wymienić rozwój kandydatów na produkty nowej generacji oparte na limfocytach Treg o zmienionej specyficzności, zwiększonej stabilności i odporności na leki.
Zespół opracował również kilka gotowych strategii dotyczących produktów opartych na limfocytach Treg, które mogą utorować drogę do lepszego dostępu i nowych zastosowań w przyszłości.
Inne kluczowe rezultaty projektu obejmują zaprezentowanie skuteczności i niezawodności bezwirusowej edycji genów, udane wykorzystanie przedklinicznych modeli testowych nowej generacji do oceny nowych produktów opartych na limfocytach Treg oraz kwalifikację i walidację szerokiego zakresu biomarkerów do monitorowania leczenia.
Naukowcy złożyli ponadto szereg zgłoszeń patentowych dotyczących różnych technologii opracowanych w ramach projektu. Dzięki temu nowe produkty będą mogły być rozwijane i trafią na rynek.
„Choć czeka nas jeszcze wiele pracy, jesteśmy przekonani, że nasze badania zmieniają sposób leczenia stanów zapalnych”, podsumowuje Reinke.
Projekt RESHAPE opiera się na prawie dwóch dekadach badań, w tym działań i przedsięwzięć realizowanych w ramach finansowanych ze środków Unii Europejskiej projektów RISET, ONE STUDY i BIO-DrIM.
Komentarze
[ z 0]