Szpiczak mnogi, jeden z najczęstszych nowotworów krwi, dla niektórych chorych jest już chorobą uleczalną – stwierdzili eksperci podczas kongresu Europejskiego Towarzystwa Hematologicznego (EHA), który w niedzielę zakończył się w Mediolanie.


Prezes European Myeloma Network prof. Peter Sonneveld oświadczył, że w jego ocenie u 10 proc. chorych na szpiczaka można już mówić o tym, że ta groźna choroba została wyleczona. Wszyscy specjaliści podkreślają, że nastąpił ogromny postęp w leczeniu tego schorzenia.


Jeszcze w 2000 r. chorzy - od momentu rozpoznania choroby - żyli nie dłużej niż 3-5 lat. Dzisiaj średnia przeżycia jest prawie trzykrotnie dłuższa i sięga już 10 lat. Niektórzy mają więcej szczęścia – żyją ponad 15 lat. Dla wielu pacjentów szpiczak jest dziś chorobę przewlekłą, podobnie jak na przykład przewlekła białaczka szpikowa.

Czołowi w Europie hematolodzy wypowiadali się na ten temat z okazji otwartej na konferencji EHA wystawy “Kamienie milowe w leczeniu szpiczaka mnogiego”. Zorganizowano ją, ponieważ w tym roku przypada 170. rocznica odkrycia pierwszych udokumentowanych przypadków tej choroby.

W 1844 r. opisano dwoje chorych: była to Sarah Newbury oraz Thomas Alexander McBean z Londynu. Zapisano, że odczuwają silne zmęczenie i bóle kostne wywołane licznymi złamaniami, ponieważ choroba osłabia kości, szczególnie kręgosłupa i żeber (często mylona jest z tzw. korzonkami). Nie było czym ich leczyć, chorym podawano wtedy jedynie pijawki, skórki pomarańczy oraz rabarbar. Umierali zwykle po kilku miesiącach.

Dopiero w połowie XX w. u chorych na szpiczaka zaczęto stosować radioterapię oraz pierwsze leki - prednizon i melfalan, a następnie glikokortykosteroidy. Potem wprowadzono przeszczepy szpiku kostnego, zaczęto je stosować na początku lat 80. minionego stulecia. Wysoka była jednak śmiertelność – początkowo po zabiegu umierała ponad połowa chorych.

Dziś śmiertelne powikłania zdarzają się jedynie u 12-13 proc. chorych po przeszczepie szpiku od obcego dawcy. W przypadku tzw. transplantacji autologicznych, z własnych komórek chorego, jest jeszcze mniej zgonów, zaledwie 2 proc.

Dla tych, którzy nie kwalifikują się do transplantacji, jedyną szansą są leki. Prof. Joan Blade z kliniki hematologicznej uniwersytetu w Barcelonie twierdzi, że przełomowe znaczenie w leczeniu szpiczaka miało wprowadzenie w 1999 r. talidomidu, leku o zadziwiającej historii, który opracowali chemicy niemieccy już w 1953 r.

Talidomid początkowo był stosowany jak środek przeciwwymiotny, przeciwbólowy i usypiający. Zarejestrowano go w ponad 50 krajach, był dostępny bez recepty, uznano go za wyjątkowo bezpiecznym nawet dla kobiet w ciąży, a potem się okazało, że powoduje w organizmach płodów deformacje kończyn. Wycofano go z użycia, usunięto z listy leków i wstrzymano produkcję na wiele lat. Wydawało się, że skończy w niesławie i nigdy nie wróci do lecznictwa.

Tak było do lat 90. XX w., gdy odkryto, że lek ten ma wiele zalet. Działa immunosupresyjne (zmniejsza ryzyko odrzutu przeszczepów), a jednocześnie jest immunomodulatorem i środkiem przeciwzapalnym o właściwościach przeciwnowotworowych. Najbardziej przydatny okazał się w leczeniu szpiczaka mnogiego. I zaczęła się nowa era tego leku.

Talidomid wydłużył życie chorych na szpiczaka. W 2007 r. pojawiła się kolejna generacja tego leku o nazwie lenalidomid. Lek ten hamuje namnażanie się nowotworowych komórek szpiczaka mnogiego oraz powstawanie w ich otoczeniu nowych naczyń. W skojarzeniu z innymi lekami jeszcze bardziej wydłużył życie pacjentów szpiczakowych.

W 2013 r. wprowadzono pomalidomid, który wraz z deksametazonem (znanym od dawna glikokortykosteroidem o działaniu przeciwzapalnym) poprawia rokowania chorych ze szpiczakiem opornym i nawrotowym. "Pomaga nawet tym pacjentom, u których wcześniej zastosowano wiele różnych kombinacji terapii, które tylko na pewien czas zahamowały postęp choroby” – powiedział podczas obrad EHA prof. Meletios Dimopoulos z uniwersytetu medycznego w Atenach.

Lek ten zarejestrowano w Unii Europejskiej, ale nie jest jeszcze stosowany w Polsce, ponieważ na razie nie został objęty refundacją.

W ostatnich latach pojawiły się również inne preparaty o zupełnie odmiennym sposobie działania. W 2008 r. wprowadzono bortezomib, lek celowany w leczeniu szpiczaka (blokujący proteasom, substancję odgrywającą ważną rolę w regulacji cyklu komórkowego). Jest to pierwszy inhibitor proteasomu, ale są już następne. Kolejnej generacji lekiem jest carfilzomib, który w skojarzeniu z pomalidomidem pomaga chorym z nawrotowym i opornym szpiczakiem, najtrudniejszym  do leczenia.

Prof. Shaji Kumar z Mayo Clinic w USA twierdzi, że nowe leki są bardziej skuteczne, ale jednocześnie powodują mniej działań niepożądanych. To bardzo ważne w leczeniu szpiczaka, ponieważ niektóre z działań niepożądanych są bardzo dotkliwe dla chorych. Przykładem jest polineuropatia polegającą na uszkodzeniu nerwów obwodowych. Powoduje ona zaburzenia czucia i ograniczenia ruchowe. Dotknięty nią chory jest częściowo niepełnosprawny, bywa, że nie może utrzymać nawet szklanki z wodą, ma trudności w poruszaniu się (podobnie jak osoby cierpiące na stwardnienie rozsiane).

Niestety, wciąż nie można pomóc 7-15 proc. chorych, u których nie działa żadna terapia, lub nie można jej zastosować. W ich przypadku średnia przeżycia jest stosunkowo krótka i nie przekracza 2-3 lat. To wciąż najtrudniejsza grupa pacjentów. Na szczęście jest nadzieja, że skuteczność leczenia szpiczaka będzie można jeszcze bardziej poprawić dzięki testowanym obecnie terapiom o zupełnie innych mechanizmach działania.

Prof. Paul Richardson z Dana-Farber Cancer Institute (Harvard Medical School w USA) powiedział, że prowadzone są zaawansowane badania kliniczne nad kilkunastoma różnego typu lekami. Jedne z nich to nowe przeciwciała monoklonalne, tzw. inhibitory białko wrzecionowego kinezyny (ang. kinesin spindle protein, KSP), a także inhibitory CDK kinaz zależnych od cyklin (cyclin-dependent kinases), inhibitory kinazy B (PKB) oraz inhibitory receptora czynnika wzrostu fibroblastów (FGFR3).

W leczeniu szpiczaka testowana jest również immunoterapia pobudzająca układ odpornościowy, by sam zwalczał komórki nowotworowe. Dobre efekty już uzyskano w leczeniu tą metodą czerniaka, wyjątkowo groźnego raka skóry, oraz raka płuca. "Wkrótce będziemy w stanie leczyć wczesną, tzw. asymptomatyczną postać szpiczaka" – przekonuje prof. Maria-Victoria Mateos z uniwersytetu medycznego w Salamanka w Hiszpanii.



Źródło: www.naukawpolsce.pap.pl