Badacze z Melbourne pracują nad potencjalnym leczeniem, które spowolniłoby postęp choroby neuronu ruchowego (MND), dając nadzieję osobom z tą wyniszczającą i nieuleczalną chorobą.

Zespół badawczy odkrył, w jaki sposób wyzwalany jest stan zapalny w MND. Określenie cząsteczek zaangażowanych w ten szlak może być pierwszym krokiem w kierunku nowego leczenia MND.

Odkryli, że blokując czujnik odpornościowy zwany STING, mogą radykalnie zapobiegać zapaleniu komórek pacjentów z MND, torując drogę do opracowania nowej klasy leków dla osób z zaburzeniami neurodegeneracyjnymi, takimi jak MND.

Odkrycie, opublikowane w czasopismie Cell, zostało przeprowadzone przez naukowców z Instytutu Waltera i Elizy Hall, profesora nadzwyczajnego Setha Mastersa i dr Alana Yu, wraz z kolegami z University of Melbourne i Hudson Institute.

Zatrzymanie odpowiedzi zapalnej

MND jest nieuleczalnym stanem, w którym komórki nerwowe kontrolujące mięśnie, które umożliwiają nam poruszanie się, mówienie, połykanie i oddychanie, nie działają. U jednego na 10 000 Australijczyków w ciągu życia zostanie zdiagnozowane MND, a średnia długość życia od chwili rozpoznania wynosi zaledwie dwa lata.

Większość osób cierpiących na MND ma nagromadzone białko zwane TDP-43 w komórkach ośrodkowego układu nerwowego. To nagromadzenie jest związane z odpowiedzią zapalną, która poprzedza główne objawy MND.

Naukowcy z Instytutu zbadali, w jaki sposób wywoływany jest stan zapalny wywołujący chorobę w MND - powiedział docent Masters. „To nieoczekiwanie wykazało, że czujnik odpornościowy zwany STING jest aktywowany za TDP-43. Na szczęście nasz zespół zbadał już rolę STING w innych chorobach zapalnych, a teraz pracuje nad tym, jak to zablokować”.

Zespół użył następnie nowych inhibitorów - związków lekopodobnych - do zablokowania różnych składników tego szlaku zapalnego. „Korzystając z komórek pochodzących od pacjentów z MND, które możemy przekształcić w neurony ruchowe w naczyniu, wykazaliśmy, że blokowanie STING radykalnie zapobiega stanom zapalnym i utrzymuje komórki przy życiu dłużej. To ekscytujący pierwszy krok przed przyjęciem tych inhibitorów do kliniki w celu leczenia MND .

Ważny pierwszy krok w kierunku leczenia

Profesor nadzwyczajny Masters powiedział, że jego badania wykazały również aktywację STING u osób, które zmarły z powodu MND.

"Obecnie dążymy do walidacji biomarkera szlaku na wcześniejszym etapie progresji choroby. Po walidacji tego biomarkera neurozapalnego, będziemy lepiej zrozumieć, którzy pacjenci odniosą największe korzyści z leczenia ukierunkowanego na ten szlak" - powiedział.

„Dzięki tej wiedzy istnieje potencjał do opracowania leczenia pacjentów z MND.

„Co ciekawe, nasze modele przedkliniczne sugerują, że chociaż leki przeciwzapalne, które hamują STING, nie zapobiegały wystąpieniu choroby, to jednak spowolniły degeneracyjny postęp choroby”.

Nadzieja dla osób z MND i innymi zaburzeniami neurodegeneracyjnymi.

Profesor nadzwyczajny Masters powiedział, że odkrycie to daje nadzieję osobom, u których zdiagnozowano ten wyniszczający stan.

„Mamy nadzieję, że te badania mogą zaowocować leczeniem osób z rozpoznanym MND, które obecnie mają bardzo niewiele opcji leczenia i których oczekiwana długość życia po rozpoznaniu wynosi zaledwie dwa do pięciu lat” - powiedział.

„Chociaż nie jest to lekarstwo, mamy nadzieję, że może wydłużyć oczekiwaną długość życia i radykalnie poprawić jakość życia osób, u których zdiagnozowano MND”.

Profesor nadzwyczajny Masters powiedział, że przyszłe leczenie może również skutecznie spowolnić postęp innych zaburzeń neurodegeneracyjnych.

„Mamy nadzieję, że opracujemy nową klasę leków, które będą działały jako inhibitory STING, aby zatrzymać postęp chorób neurodegeneracyjnych, takich jak MND, otępienie czołowo-skroniowe i choroba Parkinsona”.

Źródło: sciencedaily.com