Zapotrzebowanie na osocze i leki produkowane z tego cennego składnika krwi stale rośnie. W wielu przypadkach nie da się ich zastąpić żadną inną formą terapii. Dla setek tysięcy pacjentów są jedyną szansą na zdrowie i życie, a liczba wskazań do ich stosowania cały czas wzrasta. „Osocze to płynne złoto, które płynie w naszych żyłach. Potrzebujemy zwiększyć jego dawstwo w Polsce” - mówiła prof. Sylwia Kołtan, konsultant krajowa w dziedzinie immunologii klinicznej, podczas konferencji z cyklu „Healthcare Policy Roundtable”, poświęconej polskiej polityce osoczowej na tle europejskim.

Wydarzenie zorganizowane 12 lipca przez Instytut „Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka” i Instytut Rozwoju Spraw Społecznych zgromadziło czołowych polskich i zagranicznych ekspertów w dziedzinie osocza oraz przedstawicieli instytucji publicznych i organizacji pacjentów.

W czasie pandemii COVID-19 Polacy doświadczyli kryzysu związanego z dostępnością do produktów osoczopochodnych, która jest uzależniona od ilości poboru osocza. Najwięcej donacji odbywa się w Stanach Zjednoczonych, skąd aż 40% osocza jest eksportowane do krajów europejskich. Na skutek pandemii poziom dawstwa tego składnika krwi obniżył się, powodując deficyty leków produkowanych z osocza na rynkach w całej Europie. O tym, jak uniezależnić Polskę od dostaw osocza z zagranicy i zapewnić możliwie jak największą samowystarczalność w zakresie produktów osoczopochodnych dyskutowali zaproszeni uczestnicy konferencji.

Rosnące zapotrzebowanie na leki osoczopochodne

Obserwowane w ostatnich latach rosnące zapotrzebowanie kliniczne na leki z ludzkiego osocza związane jest z coraz lepszą diagnostyką wielu chorób, a co za tym idzie, rozszerzeniem wskazań terapeutycznych do ich stosowania.

Leki produkowane z osocza mają bardzo szerokie zastosowanie, m.in. u pacjentów po transplantacji narządów i tkanek, operacjach kardiochirurgicznych, z ciężką niewydolnością serca, hemofilią, pokrewnymi skazami krwotocznymi oraz w profilaktyce konfliktu serologicznego. Wykorzystywane są również w leczeniu oparzeń i wstrząsów, w pierwotnych i wtórnych zaburzeniach odporności, a także w hematoonkologii, neurologii oraz wielu chorobach rzadkich.

„W naszym szpitalu mamy ogromny program leczenia dzieci z wrodzonymi błędami odporności, gdzie w ciągu zaledwie roku zużycie osocza zwiększyło się o połowę, co jeszcze bardziej podkreśla potrzebę skutecznego zarządzania zasobami tego składnika krwi” - przekazał dr Marek Migdał, dyrektor Instytutu „Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka” w Warszawie. Dodał, że w trakcie pandemii przybyło wielu nowych pacjentów z zespołem PIMS, którzy wymagali immunosupresji przy stosowaniu dużych dawek immunoglobulin.

Prof. Kołtan zwróciła uwagę na potrzebę zapewnienia dostępu do pełnego zestawu preparatów osoczopochodnych, aby pacjenci mogli być leczeni w sposób optymalny. „Jako klinicyści powinniśmy mieć możliwość doboru najlepszej, spersonalizowanej terapii dla danego pacjenta” - oceniła. Z kolei prof. Karina Jahnz-Różyk, konsultant krajowa w dziedzinie alergologii, wskazała, że dużym osiągnięciem było wprowadzenie możliwości leczenia pacjentów immunoglobulinami podawanymi podskórnie, które chorzy mogą sobie aplikować samodzielnie w domu. „Korzysta z nich coraz więcej pacjentów, spada liczba podań dożylnych” - dodała.

Jak powstają leki z osocza?

Produkcja leków pochodzących z osocza to wyjątkowo skomplikowany proces, który zaczyna się od pobrania cennego surowca - ludzkiego osocza krwi. Ta życiodajna substancja jest pozyskiwana od zdrowych dawców, którzy dobrowolnie oddają ją, aby uratować życie innych ludzi. Jak podkreślił dr Tomasz Kluszczyński, autor Zielonej Księgi „właściwe wykorzystanie immunoglobulin”, proces od pobrania do dostarczenia gotowego leku pacjentowi może trwać nawet do 12 miesięcy. W tym czasie odbywa się odpowiednie przetwarzanie zebranych komórek oraz dokładne testowanie ich bezpieczeństwa, aby nie zagrażały pacjentom potencjalnymi patogenami od dawców osocza.

Brakuje osocza do produkcji leków

„Rosnące zapotrzebowanie na produkty osoczopochodne skutkuje wzrastającym zapotrzebowaniem na samo osocze, niezbędne do ich wytworzenia” - podkreśliła prof. Kołtan.

W Polsce ilość pozyskiwanego osocza jest stosunkowo niewielka i wynosi jedynie 5,2 litra na 1000 mieszkańców. To zdecydowanie mniej w porównaniu do innych krajów Europy Środkowo-Wschodniej.

„Jeśli popatrzymy na takie kraje jak Czechy, Austrię, Niemcy czy Węgry, to obserwujemy wielokrotnie więcej pobieranego osocza per capita niż w Polsce, nawet dziesięciokrotnie. Są to kraje, w których istnieje koegzystencja dwóch różnych systemów poboru osocza - publicznego i prywatnego. W ramach tego drugiego działają prywatne ośrodki, w których można oddać osocze” - podkreślił dr Kluszczyński.

Większość osocza jest pozyskiwana w Polsce z krwi pełnej, co stanowi aż 97% całości, podczas gdy jedynie 3% pochodzi z o wiele bardziej efektywnej plazmaferezy. Ta druga metoda polega na pobraniu od dawcy krwi pełnej do separatora osocza, który automatycznie dokonuje oddzielenia osocza od krwinek czerwonych - są one cyklicznie zwracane dawcy podczas donacji. W przypadku plazmaferezy można jednorazowo oddawać 600 ml osocza, co dwa tygodnie, dzięki czemu możliwe jest pozyskanie jego znacznie większych ilości niż podczas konwencjonalnego pobrania krwi. Dla porównania, krew pełną można oddawać rzadziej, jednorazowo w ilości 450 ml.

Prof. Kołtan podkreśliła, że w Polsce osocze pozyskiwane jest odwrotnie niż na całym świecie.

„Gdyby objętość osocza pozyskiwanego metodą plazmaferezy w przeliczeniu na 1000 mieszkańców wzrosła z 0,6 litrów do 20 litrów, to zwiększylibyśmy rocznie objętość pozyskiwanego osocza z ok. 25 000 litrów na ok. 755 520 litrów” - dodała.

Z kolei prof. Jahnz-Różyk zwróciła uwagę na ogromną ilość potrzebnego osocza do leczenia pacjentów.

„Aby móc leczyć przez rok jednego pacjenta z niedoborami odporności potrzebnych jest 130 donacji osocza. W przypadku niedoboru alfa-1-antytrypsyny - 900, a w hemofilii aż 1200” - wyjaśniła specjalistka.

Cel: zwiększyć pobór osocza

Zgromadzeni eksperci wskazywali, że bez zwiększenia poziomu donacji osocza i efektywności jego przetwarzania, niedobory produktów osoczopochodnych, których doświadczyliśmy w trakcie pandemii, będą się powiększać, zagrażając bezpieczeństwu lekowemu Polski. Kwestię tę podnosiła w dyskusji również dr n. społ. Aurelia Ostrowska, dyrektor Departamentu Wojskowej Służby Zdrowia w Ministerstwie Obrony Narodowej.

„Musimy podnosić społeczną świadomość na temat dawstwa osocza, która obecnie jest bardzo niska” - zaznaczyła prof. Małgorzata Pac, kierująca Kliniką Immunologii w Instytucie „Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka”. Do tej pory w przestrzeni publicznej temat osocza funkcjonował jedynie w kontekście COVID-19 i dawstwa ozdrowieńców. O ile oddawanie krwi pełnej jest mocno ugruntowane, to pozyskiwanie samego osocza wymaga szczególnego zachęcania społeczeństwa do jego donacji.

W trakcie konferencji wskazywano na potrzebę wprowadzenia odpowiednich rekompensat, które mobilizowałyby dawców do oddawania osocza. Maarten Van Baelen, dyrektor wykonawczy Plasma Protein Therapeutics Association Europe (PPTA), zauważył, że cztery kraje europejskie, w których pobór osocza jest najwyższy, czyli wspomniane wcześniej Czechy, Austria, Niemcy, i Węgry, zapewniają dawcom rekompensatę o stałej stawce. Takie rozwiązanie jest obecnie przedmiotem debat w Unii Europejskiej, toczących się w ramach prac legislacyjnych nad tzw. Rozporządzeniem SoHO, które dotyczy norm jakości i bezpieczeństwa substancji pochodzenia ludzkiego - w tym także osocza. Dyskusja w Brukseli koncentruje się w tym obszarze wokół zgodności zasad dobrowolnej i nieodpłatnej donacji z przyjęciem stałej stawki rekompensaty.

W Polsce obecnie zarówno dawcy osocza, jak i krwi pełnej mają takie same przywileje. Otrzymują posiłek regeneracyjny o równowartości 6-7 tabliczek czekolady, mogą skorzystać z ulgi podatkowej, a także z dwóch dni wolnych od pracy, przysługujących im w dniu pobrania oraz w dniu następnym.

„Przepisy dotyczące krwi i osocza powinny być w tym zakresie zróżnicowane. Donacja osocza możliwa jest co dwa tygodnie, stąd za jego oddanie przysługują aż 52 dni wolne, natomiast za oddanie krwi pełnej, którą można oddawać rzadziej - do 12 dni wolnych” - zaznaczył Maarten Van Baelen.

Zaproszeni uczestnicy wskazywali, że dodatkowe dni wolne za oddanie krwi i osocza stanowią duże obciążenie dla pracodawców. Odniósł się do tej kwestii obecny na konferencji prof. Radosław Sierpiński, prezes Agencji Badań Medycznych.

„Dwa dni wolne dla dawców są rzeczywiście rozwiązaniem dyskusyjnym. Zwolnienia generują tak duże koszty dla systemu, że prawdopodobnie ekwiwalent finansowy byłby mniejszym kosztem dla budżetu państwa. Nie powinniśmy tego traktować jako opłaty dla dawcy, ale raczej jako zwrot poniesionych kosztów w związku z donacją. To trudny temat, będziemy o tym dyskutować” - przekazał prof. Sierpiński.

W trakcie spotkania wskazano również lukę w obowiązującym prawie - studenci, gospodynie domowe i osoby prowadzące działalność gospodarczą nie mają możliwości skorzystania z ulg podatkowych, ani dni wolnych. W ich przypadku rekompensata za oddanie krwi i jej składników jest aktualnie znikoma.

Czy Polska doczeka się własnej fabryki osocza?

W kraju toczą się obecnie prace legislacyjne w obszarze osocza. Projekt ustawy o krwiodawstwie i krwiolecznictwie jest już po etapie międzyresortowych uzgodnień i konsultacji publicznych. Nowe przepisy mają poprawić pobór i gospodarowanie osoczem, aby uniezależnić Polskę od dostaw z zagranicy i zapewnić niezakłócony dostęp do terapii osoczopochodnych dla pacjentów. Wśród projektowanych rozwiązań znalazło się utworzenie Narodowego Frakcjonatora Osocza, który miałby przetwarzać osocze na produkty osoczopochodne.

„Wokół fabryki osocza w Polsce od wielu lat krążą czarne chmury. Obecnie mamy trzecie podejście i jesteśmy o kilka prostych dalej, niż kiedykolwiek udało się to zrobić. Chcielibyśmy, żeby jeszcze w tej kadencji rządu ustawa o krwiodawstwie i krwiolecznictwie, tworząca jednocześnie system polityki osoczowej w Polsce, została przyjęta przez Radę Ministrów” - przekazał prezes ABM, który jest także Pełnomocnikiem Prezesa Rady Ministrów ds. Rozwoju Sektora Biotechnologii i Niezależności Polski w Zakresie Produktów Krwiopochodnych.

„Najważniejsze jest stworzenie rozwiązań systemowych, czyli opracowanie polityki osoczowej w ramach ogólnej polityki zdrowotnej kraju. W międzyczasie trzeba znaleźć możliwości, żeby przetwarzać osocze” - ocenił Stanisław Maćkowiak, prezes Federacji Pacjentów Polskich.

Eksperci medyczni są zgodni, że aktualny poziom poboru osocza w Polsce nie zapewnia wystarczających ilości surowca do opłacalnego frakcjonowania na poziomie krajowym.

„Żeby zbudować fabrykę, trzeba mieć najpierw co w niej przerabiać. Musimy zwiększyć pobór osocza za pośrednictwem plazmaferezy co najmniej dwukrotnie. Wówczas utworzenie Narodowego Frakcjonatora Osocza miałoby sens” - oceniła prof. Kołtan.

Specjaliści wskazywali, że w Polsce wykorzystuje się klinicznie tylko 16% pobranego osocza - reszta to jego nadwyżki. Uczestnicy konferencji podkreślali, że dywersyfikacja sprzedaży nadwyżek osocza dla różnych podmiotów mogłaby przyczynić się do zwiększenia efektywności gospodarowania osoczem.

O dążeniu do samowystarczalności w zakresie poboru osocza i jego przetwarzania mówił dr Tomasz Kluszczyński.

„Nie ma w Europie kraju, który byłby w pełni samowystarczalny. Konsumpcja leków osoczopochodnych nie zawsze wyznacza poziom samowystarczalności. Samowystarczalność to tak naprawdę ilość leków produkowanych z osocza, która jest potrzebna, żeby zaspokoić rzeczywistą potrzebę medyczną pacjentów. A jest ona prawdopodobnie 2-3 razy większa niż zużycie tych preparatów” - ocenił.

Unijne Rozporządzenie SoHO - jak wpłynie na gospodarkę osoczem w Polsce?

Tematyka osocza i produktów osoczopochodnych podejmowana jest nie tylko w Polsce, ale również w Unii Europejskiej. Równolegle w Brukseli trwają prace legislacyjne nad Rozporządzeniem UE ws. norm jakości i bezpieczeństwa substancji pochodzenia ludzkiego przeznaczonych do zastosowania u ludzi (tzw. Rozporządzenie SoHO).

Dr n. pr. Tymoteusz Zych, autor opinii Europejskiego Komitetu Ekonomiczno-Społecznego ws. unijnego rozporządzenia, zwrócił uwagę, że ułatwi ono import osocza poprzez wzajemne uznawanie pomiędzy krajami zezwoleń wydanych dla banków tkanek, które dostarczają osocze w innych państwach członkowskich.

„Projekt przewiduje także obowiązek tworzenia krajowych planów awaryjnych dotyczących substancji pochodzenia ludzkiego o krytycznym znaczeniu. Chodzi o zapewnienie łańcuchów dostaw w sytuacjach, kiedy mogą zostać one zaburzone. To wszystko oznacza bardzo konkretne oszczędności w skali Unii Europejskiej” - wyjaśnił prawnik. Proponowane zapisy rozporządzenia przewidują także bardzo silne gwarancje praw dawców substancji pochodzenia ludzkiego, w tym osocza.

Dr Zych wskazał jednocześnie, że polski i europejski obszar prawny w zakresie polityki osoczowej będą podlegały zmianom w sposób paralelny, jako że treść unijnego rozporządzenia wpływa bezpośrednio na polski porządek prawny.

Małgorzata Bogusz, prezes Instytutu Rozwoju Spraw Społecznych i członek Europejskiego Komitetu Ekonomiczno-Społecznego przekazała, że wnioski z debaty i rekomendacje ekspertów specjalizujących się w tematyce osocza, którzy uczestniczyli w konferencji, zostaną opublikowane w formie raportu i przekazane decydentom w Warszawie oraz Brukseli.

Źródło: Instytut Rozwoju Spraw Społecznych