Trwające 30 miesięcy pierwsze polskie badania obserwacyjne (RWE) nad grupą 120 dorosłych i starszych pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) leczonych w programie lekowym B.102 nusinersenem wykazały, że 94 proc. leczonych odczuło wyraźną poprawę stanu funkcjonalnego, a u 100 proc. nastąpiło...

Refundacja pierwszej przełomowej terapii w leczeniu SMA od stycznia 2019 roku w ramach programu lekowego „Leczenie rdzeniowego zaniku mięśni”, którą obecnie otrzymuje ponad 830 pacjentów, a następnie wprowadzenie badań przesiewowych, którymi od marca br. są objęte wszystkie noworodki, sprawiają, że...

Polska znalazła się w czołówce krajów europejskich w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA). Sukces rozpoczął się w styczniu 2019 roku, kiedy to pacjenci otrzymali dostęp do pierwszej przełomowej terapii w ramach programu lekowego B.102. Około czteroletni okres obserwacji programu leczenia...

Polska dzięki badaniom przesiewowym noworodków już jest jednym ze światowych liderów w leczeniu SMA, a od 1 września br. wystartował program refundacji tej terapii. Tego samego dnia w łódzkim Centrum Zdrowia Matki Polki w Łodzi urodził się też Borys, który jako pierwsze w Polsce dziecko otrzymał...

Nie sztywne kryteria, ale opinia lekarza prowadzącego i wskazania medyczne powinny decydować, czy dziecko chore na bardzo groźną chorobę – rdzeniowy zanik mięśni – może być leczone innowacyjną terapią genową – lekiem Zolgensma. Rzecznik Praw Dziecka ponownie wystąpił do ministra zdrowia o rozważenie...

Rzecznik Praw Obywatelskich ma wątpliwości, czy kryterium wieku 6 miesięcy pozostaje w bezpośrednim i koniecznym związku ze skutecznością Zolgensmy i czy nie jest możliwe odwołanie się do parametru wagi dziecka. Kluczową kwestią jest bowiem, czy kryterium wieku jest adekwatne z punktu widzenia...

W wykazie leków refundowanych znalazł się najdroższy lek stosowany w leczeniu SMA u dzieci. - Decyzja o dopuszczeniu leku do stosowania w grupie wiekowej od narodzin do 6. miesiąca życia ma podłoże wyłącznie naukowe i ukierunkowane na dobro pacjenta. Na tej samej zasadzie podejmowana jest każda...

W wykazie leków refundowanych znalazł się najdroższy lek stosowany w leczeniu SMA u dzieci. Refundacja dotyczy jedynie leczenia najmłodszych dzieci – do ukończenia przez nie 6. miesiąca życia. Starsze nie będą miały szans na refundację tego leku. - Wiek nie powinien stanowić przesłanki warunkującej...

Polska wprowadza refundację genetycznej terapii rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) dla niemowląt w wieku do sześciu miesięcy - poinformował w poniedziałek (22 sierpnia) minister zdrowia Adam Niedzielski. - W refundacji na liście wrześniowej znajdzie się najdroższy, jeżeli chodzi o jednorazowe...