Niebawem może pojawić się pierwszy dopuszczony lek na rzadką chorobę zakaźną powodującą trwałą ślepotę. Preparat na bazie poliheksanidu, zoptymalizowany w ramach finansowanego przez UE projektu ODAK, okazał się skuteczny w leczeniu 87 % chorych. Nowy lek stanie się wkrótce dostępny dla pacjentów w całej Europie w ramach programu wczesnego dostępu.
Pełzakowe zapalenie rogówki wywołane przez pasożyta z rodzaju Acanthamoeba jest rzadką chorobą zakaźną oka, która najczęściej występuje u osób używających jednorazowych soczewek kontaktowych. Brak szybkiego leczenia może prowadzić do uszkodzenia wzroku, a nawet do jego całkowitej utraty. Z tego względu opracowanie nowego leku na tę chorobę oraz jego skuteczne wprowadzenie na rynek jest sprawą najwyższej wagi.
Przeprowadzone badania retrospektywne potwierdziły poprawę stanu zdrowia pacjentów cierpiących na zapalenie rogówki wywoływane przez pasożyta, u których zastosowano dotychczas niedopuszczony do obrotu lek – poliheksanid (PHMB), czyli środek antyseptyczny o właściwościach pozwalających na penetrację twardych zarodników pasożyta.
Z tego powodu partnerzy skupieni wokół finansowanego ze środków Unii Europejskiej projektu ODAK zdecydowali się na realizację badania klinicznego mającego na celu wykazanie skuteczności PHMB, substancji uznanej w 2017 roku za lek sierocy na pełzakowe zapalenie rogówki.
Poza badaniem jakości, bezpieczeństwa i skuteczności PHMB, badacze przeanalizowali szereg preparatów pod kątem ich skuteczności i tolerancji przez oko na modelach przedklinicznych. Partnerom projektu ODAK udało się zoptymalizować recepturę, dzięki której osiągnięto doskonałe rezultaty leczenia w przełomowym badaniu klinicznym III fazy.
Zatwierdzenie organów regulacyjnych
Rozpoczęte już pod koniec projektu ODAK badania III fazy umożliwiły przeprowadzenie badań leku z udziałem ludzi. Zespół znalazł pierwszych 23 pacjentów, którzy wzięli udział w badaniach we Włoszech, w Polsce i Zjednoczonym Królestwie. „To rzadka choroba, stąd znalezienie pacjentów nastręcza wielu trudności. To właśnie dlatego badanie trwało tak długo”, wyjaśnia Ritchie Head, dyrektor firmy Ceratium będącej jednym z partnerów projektu ODAK.
Od czasu zakończenia projektu ODAK w 2017 roku jego rezultaty pomogły partnerowi projektu i wiodącej międzynarodowej spółce okulistycznej SIFI doprowadzić jeden z preparatów PHMB nazwany AKANTIOR® do etapu poprzedzającego dopuszczenie go do obrotu jako pierwszego leku sierocego na zapalenie rogówki wywoływane przez pasożyta Acanthamoeba.
W czerwcu 2022 roku spółka SIFI ogłosiła, że Europejska Agencja Leków zatwierdziła jej wniosek o dopuszczenie do obrotu preparatu AKANTIOR®. Jak twierdzi John Dart, główny badacz nadzorujący badanie kliniczne III fazy i profesor kliniczny University College London w Zjednoczonym Królestwie: „Zapalenie rogówki wywołane przez pasożyta Acanthamoeba jest jednym z najpoważniejszych i najbardziej bolesnych zakażeń oka. Co gorsza, nie istnieje żaden lek dopuszczony do leczenia tego schorzenia. W większości przypadków chorzy wymagają wielomiesięcznego leczenia, z kolei aż jedna czwarta z nich traci częściowo wzrok”.
Jak dodaje: „Z przeprowadzonych przez nas badań wynika, że lek AKANTIOR® da większości pacjentów cierpiących na tę chorobę nadzieję na odzyskanie wzroku i poprawę jakości życia. Mam nadzieję, że niebawem będzie standardem w leczeniu tego zakażenia”.
Zgodnie z założeniami lek AKANTIOR® zostanie dopuszczony do obrotu komercyjnego na terytorium Europy w 2023 roku. Jednak jeszcze przed jego dopuszczeniem pacjenci będą mogli rozpocząć leczenie w ramach ogólnoeuropejskiego programu wczesnego dostępu.
Komentarze
[ z 0]