Naukowcy z Warszawy szukają nowych metod terapeutycznych dla dzieci z przewlekłym wirusowym zapalaniem wątroby typu C - poinformowała Agencja Badań Medycznych.

W 2010 r. Światowa Organizacja Zdrowia (WHO) uznała wirusowe zapalenia wątroby (WZW) za jedno z największych zagrożeń epidemiologicznych XXI wieku, ustanawiając 28 lipca Światowym Dniem Wirusowego Zapalenia Wątroby (World Hepatitis Day).

Wirusowe zapalenia wątroby stanowią wyzwanie dla zdrowia publicznego. Z powodu zapaleń wątroby oraz powikłań zakażenia – marskości wątroby lub nowotworu – co roku umiera około 1,4 mln osób na świecie. Niestety o swojej chorobie wie mniej niż 5% zakażonych.

Wątroba to największy i jeden z najważniejszych narządów o bardzo dużych możliwościach regeneracji. Bierze udział w wielu procesach zachodzących w organizmie, w tym m.in. w gospodarce węglowodanowej, białkowej i tłuszczowej; syntetyzuje białka, enzymy, lipidy i lipoproteiny, czynniki krzepnięcia krwi, magazynuje witaminy A, B12, D oraz żelazo i miedź, odtruwa organizm i wspiera odporność organizmu.

Czynnikami etiologicznym wirusowych zapaleń wątroby są wirusy wykazujące właściwości hepatotropowe. W Polsce najczęściej występują zakażenia wirusami typu A, B i C (HAV, HBV, HCV), zdecydowanie rzadziej wirusami D, E i G (HDV, HEV, HGV).

Szansa dla najmłodszych

Dzieci najczęściej zakażają się wirusem zapalenia wątroby typu C od chorych matek. Jest to postępująca choroba wątroby prowadząca do marskości narządu i raka wątrobowokomórkowego. U dzieci jest ono zwykle opisywane jako choroba łagodna, ale obserwacje naukowców wskazują, że odsetek dzieci, które rozwijają zaawansowane włóknienie, w tym marskość wątroby, przed osiągnięciem dorosłości sięga kilkunastu procent. W przypadku zakażenia nabytego odmatczynie, zaawansowana choroba wątroby może wystąpić w młodszym wieku w porównaniu do dzieci zakażonych w późniejszych latach życia. Skuteczne leczenie przeciwwirusowe u dzieci z przewlekłym wzw C może zapobiec rozwojowi schyłkowej choroby wątroby, marskości wątroby i raka wątrobowokomórkowego u młodych osób.

- Niekomercyjne badanie kliniczne finansowane przez ABM pt. „Leczenie dzieci w wieku 6 – 18 lat z przewlekłym wirusowym zapaleniem wątroby typu C przy użyciu pangenotypowego leku o bezpośrednim działaniu przeciwwirusowym (sofosbuwir/welpataswir)”, które jest prowadzone przez Warszawski Uniwersytet Medyczny oraz Wojewódzki Szpital Zakaźny w Warszawie, daje realną szansę na terapię u dzieci zakażonych wszystkimi genotypami wirusa, niezależnie od stopnia włóknienia wątroby. Większość pacjentów już po miesiącu przyjmowania leku nie ma w sobie wirusa. Liczymy, że wszyscy pacjenci zostaną wyleczeni i trwale wyeliminują chorobę, a w dorosłość wejdą jako osoby zdrowe, bez obciążeń medycznych – wyjaśnia dr hab. Maria Pokorska-Śpiewak, główny badacz.

Obecnie najlepszą opcją terapeutyczną w przewlekłym wzw C u dzieci, pozwalającą na całkowite wyeliminowanie wirusa z organizmu, są - zgodnie z obowiązującymi rekomendacjami europejskimi i polskimi - terapie bezinterferonowe oparte na stosowaniu leków o bezpośrednim działaniu przeciwwirusowym (direct acting antivirals, DAAs). DAAs są lekami o bardzo wysokiej skuteczności (powyżej 95%), łatwości podania (doustnie), krótkim czasie trwania terapii (zwykle 12 tygodni) i dobrym profilu bezpieczeństwa w porównaniu do dotychczas dostępnych dla dzieci terapii interferonowych.

Dzieci są idealnymi pacjentami do leczenia DAAs. Mają zwykle mniej zaawansowaną chorobę wątroby, rzadziej rozwijają pozawątrobowe manifestacje choroby, rzadziej mają choroby współistniejące wymagające stosowania leków, które potencjalnie mogłyby wchodzić w interakcje z DAAs. Tymczasem, spośród około dziesięciu kombinacji leków zarejestrowanych u osób dorosłych, jedynie pojedyncze mogą być stosowane u dzieci w Europie. Ponadto, obecnie obowiązujące w Polsce Programy terapeutyczne Ministerstwa Zdrowia nie przewidują możliwości leczenia dzieci nowoczesnymi terapiami bezinterferonowymi opartymi na DAAs.

- Podczas pierwszej wizyty w Klinice poznajemy się z pacjentem i jego rodzicami, długo rozmawiamy w celu wyjaśnienia wszelkich wątpliwości rodziców i pacjenta dotyczących badania, a następnie uzyskujemy świadomą zgodę pacjenta i rodziców na udział w badaniu, analizujemy dotychczasową historię choroby, pobieramy badania aby sprawdzić na jakim etapie jest choroba i jaki jest stan wątroby dziecka. Następnie każdy pacjent raz w miesiącu zgłasza się do Kliniki, gdzie jest badany i otrzymuje lek na kolejny miesiąc terapii. W każdej chwili, przez 24 godziny na dobę i przez 7 dni w tygodniu rodzice mogą kontaktować się z nami telefonicznie w razie wystąpienia jakichkolwiek problemów. Na szczęście takich sytuacji nie ma wiele, bo leczenie jest doskonale przez dzieci tolerowane – tłumaczy dr hab. Maria Pokorska-Śpiewak, główny badacz.

Dotychczas dzieci w Polsce miały ograniczony dostęp do nowoczesnych terapii opartych na DAAs głównie w ramach komercyjnych badań klinicznych, co wykluczało możliwość leczenia pacjentów obciążonych chorobami towarzyszącymi (np. ze współzakażeniem HIV) lub ciężkimi chorobami wątroby. Cena tych leków (kilkadziesiąt tysięcy złotych za miesięczną terapię) wyklucza samodzielny zakup preparatów przez pacjentów.

- Obecnie rekrutacja do badania jest już zamknięta. Ze względu na bardzo duże zainteresowanie badaniem wśród pacjentów i ich rodziców, bardzo szybko udało nam się zrekrutować planowanych 50 pacjentów. Wszystkie dzieci rozpoczęły już 3-miesięczne leczenie, ponad połowa już je nawet zakończyła. W sierpniu rozpoczną się wizyty, które mają na celu potwierdzenie skuteczności leczenia. Jej definicją jest brak wykrywalnego wirusa w organizmie po 3 miesiącach od zakończenia leczenia – podsumowuje dr hab. Maria Pokorska-Śpiewak, główny badacz.

Źródło: Agencja Badań Medycznych