Nowelizacja ustawy refundacyjnej zakłada odejście od dotychczasowego podejścia do badania efektywności kosztowej danej terapii i postawienie nacisku na efektywność kliniczną. Zastosowanie innego kryterium dostępności może poprawić sytuację 2 mln osób w Polsce cierpiących na choroby rzadkie i ultrarzadkie. Eksperci podkreślają, że nowe koncepcje powinny uwzględnić ograniczenia budżetowe. Rozwiązaniem mogłoby być wydzielenie funduszu na leki stosowane w bardzo rzadkich chorobach.
Trwają konsultacje społeczne nad nowelizacją ustawy refundacyjnej. W listopadzie projekt powinien trafić do prac parlamentarnych, a ustawa może wejść w życie w II kwartale 2017 roku.
– Najważniejszą zmianą, którą zakłada nowelizacja ustawy refundacyjnej, jest odejście od sztywnego trzymania się współczynnika QALY jako efektywności kosztowej danej terapii i postawienie nacisku na efektywność kliniczną. Dobre badania kliniczne, które potwierdzą, że terapie stosowane w chorobach rzadkich, często bardzo drogie i unikatowe, są skuteczne, to jest dla nas najważniejszy wyznacznik włączania nowoczesnych terapii dla chorób ultrarzadkich – podkreśla w rozmowie z agencją Newseria Biznes Marek Tombarkiewicz, wiceminister zdrowia.
Leki na rzadkie choroby najczęściej mają jednego producenta na świecie, co powoduje, że ich koszt zazwyczaj jest dość wysoki. Obecnie leki sieroce, wykorzystywane w leczeniu chorób rzadkich i ultrarzadkich, konkurują z lekami stosowanymi przy częstszych schorzeniach na tych samych zasadach, co oznacza, że przy refundacji bierze się pod uwagę kryterium opłacalności. Próg opłacalności kosztowej to 126 tys. zł za koszt uzyskanego roku życia, tzw. QALY. Przy chorobach, które dotykają niską liczbę chorych, próg opłacalności kosztowej jest zwykle wyższy niż wskazana kwota.
– Dostęp do technologii sierocych w Polsce jest konieczny, by zapewnić polskim pacjentom możliwie jak najdłuższe życie i jego jak najlepszą jakość. Są choroby takie jak mukopolisacharydoza typu IV, choroba Duchenne’a czy choroba Niemanna Picka, które nie mają odpowiedniego zabezpieczenia, ponieważ leki, które mogłyby służyć pacjentom na nie zapadającym, nie są dla nich dostępne – ocenia dr Leszek Borkowski, farmakolog kliniczny w Szpitalu Wolskim w Warszawie, prezes Fundacji Razem w Chorobie.
Raport Uczelni Łazarskiego „Choroby rzadkie w Polsce” wskazuje, że ich liczba stale rośnie. Postęp w genetyce pozwala już jednak zrozumieć mechanizmy decydujące o specyfice tych chorób, które wcześniej pozostawały niewyjaśnione. Obecnie znanych jest ok. 8 tys. różnych rzadkich schorzeń. Wedle szacunków Komisji Europejskiej dotykają one 6–8 proc. populacji. Choroby rzadkie to 5 przypadków na 10 tys. mieszkańców, choroby ultrarzadkie to 1 przypadek na 50–100 tys. Szacuje się, że łącznie w Polsce na choroby rzadkie i ultrarzadkie cierpi ok. 2 mln osób.
– Zgłaszają się do nas organizacje pacjenckie, które skupiają czasami kilku chorych. Staramy się rozmawiać z każdą z nich. Drugim partnerem dla nas jest konkretna firma farmaceutyczna, która ma w swoim portfolio lek na konkretną terapię. Dotychczas ustawa nakazywała nam trzymać się efektywności kosztowej, w niektórych terapiach te kwoty były bardzo wysokie. Teraz będziemy się starali patrzeć głównie na efektywność kliniczną terapii – zapowiada wiceminister zdrowia.
W październiku Naczelny Sąd Administracyjny odrzucił skargę kasacyjną ministra zdrowia, uznając, że decyzja o odmowie matce chłopca z chorobą rzadką refundacji leku zarejestrowanego w UE jest niekonstytucyjna. Wskazał, że organy administracji, które dokonują interpretacji przepisów, powinny posługiwać się wykładnią prokonstytucyjną i brać pod uwagę dobro pacjenta.
– Po szybkiej analizie uzasadnienia wyroku sądowego będziemy wiedzieli, w jaki sposób musimy na pewno zmienić podejście do problemu chorób rzadkich – zaznacza Marek Tombarkiewicz
Instytut Zarządzania w Ochronie Zdrowia przygotował raport poświęcony nowym rozwiązaniom systemowym dotyczącym oceny finansowania leków sierocych w Europie i na świecie. Opracowane wnioski wskazują, że konieczne jest wypracowanie takiej analizy, która pozwoli precyzyjnie określić skuteczność kliniczną technologii sierocej. Zdaniem autorów opracowania odejście od pomiaru efektywności ekonomicznej jest dobrym pomysłem.
– Apelujemy, żeby teraz, gdy te rozwiązania są konstruowane, uwzględnić doświadczenia międzynarodowe. Problem dostępu do technologii rzadkich w wielu krajach został już dawno rozwiązany i ci pacjenci mają zdecydowanie większy dostęp do możliwości finansowania terapii ze środków publicznych – podkreśla Małgorzata Gałązka-Sobotka, dyrektor Instytutu Zarządzania w Ochronie Zdrowia Uczelni Łazarskiego.
Jak wskazuje Gałązka-Sobotka, proponowane w ustawie refundacyjnej mechanizmy zwiększenia dostępności do finansowania terapii sierocych są jeszcze niedoprecyzowane. Obecnie teoretycznie możliwe jest stosowanie przepisów, które otwierają możliwości finansowania terapii. W praktyce okazuje się jednak, że nie są egzekwowane.
– Chciałbym mieć w jednym miejscu wymienione wszystkie ośrodki referencyjne, definicję choroby ultrarzadkiej i rzadkiej, ilu pacjentów w Polsce choruje na daną chorobę i jakie są rozwiązania terapeutyczne oraz rehabilitacyjne dla tych pacjentów. Dopiero to stworzy całościowy obraz – wskazuje dr Leszek Borkowski.
Proponowane przez resort zdrowia rozwiązania problemu z dostępnością terapii dla chorób rzadkich i ultrarzadkich powinny brać pod uwagę nie tylko specyfikę i kulturę polskiego systemu ochrony zdrowia, lecz także ograniczenia budżetowe. Obecnie kwota środków przeznaczonych na refundację obejmuje 17 proc. środków NFZ.
– Gdyby była lepsza organizacja, to można by problem rozwiązać szybko i skutecznie. Oczywiście są do tego potrzebne środki, powinien być wydzielony fundusz na leki stosowane w chorobach rzadkich i ultrarzadkich, dlatego że one przegrywają z chorobami powszechnymi według systemu oceny stosowanego od 5 lat w Polsce – ocenia Leszek Borkowski.
Źródło: Newseria
Komentarze
[ z 2]
Problem leczenie chorób rzadkich i ultrarzadkich tak naprawdę dotyczy wielu pacjentów. Terapie są kosztowne zwłaszcza że nigdy nie będą kosztownie efektywne. Chorzy zmagają się nie tylko z problemem trudniejszego dostępu do leczenia. Następną przeszkodą jest zdobycie leków które należą do leków sierocych. Nie tylko szpitalu oraz innym placówkom medycznym nie opłaca się prowadzić terapii. Firmy farmaceutyczne również nie zajmują się produkowaniem leków dla tak małej ilości odbiorców. Wydzielony fundusz może być bardzo dobrym rozwiązaniem problemu. Tutaj wyliczenia powinny układać się inaczej niż w przypadku finansowania leczenia chorób występujących w częściej. Takie przypadki wymagają znacznie więcej środków. Uważam dostępność leków środków można zwiększyć przez dofinansowanie badań nad nimi. Żadna firma farmaceutyczna nie pracuje za darmo dlaczego państwo musi zaangażować się w ten problem. Zobaczymy co przyniesie przyszłość i czy podjęte decyzję przyczynią się do poprawy dostępności terapii chorób rzadkich.
Próbuję sobie wyobrazić jak bardzo musi być to frustrujące, kiedy chorujemy na coś co jest nowe, nieznane lub rzadkie i tak naprawdę mamy poczucie osamotnienia w naszym cierpieniu. Kontakt ludzi cierpiących na te same choroby między sobą jest niezwykle istotny. Daje nadzieję, motywację, ze względu na to, że widzimy na własne oczy, że ktoś jest w takiej samej sytuacji jak my, a też sobie radzi i żyje. To niezwykły psychologiczny motor, który często stawia pacjenta na nogi. Dobrze, że państwo nie chce pozostawić tych "wyjątkowych" ludzi w potrzebie i okazuje im zainteresowanie i opiekę, że nie muszą zostać z tym sami, tylko wiedzą, że mogą liczyć na specjalistów i dostępne leczenie, które im pomoże, nie musząc wyjeżdżać za granicę czy zaciągać kredytów.