Szpital Dziecięcy St. Jude przeprowadził badanie, w którym naukowcy donoszą, że chemioterapię w schemacie opartym na topotekanie, należy rozważyć w leczeniu pierwszego rzutu u pacjentów z zaawansowanym dwustronnym siatkówczakiem- nowotworem oczu u małych dzieci.

Modernizacja linii frontu wielolekowej chemioterapii w terapii siatkówczaka obejmująca wprowadzenie topotekanu, pomogła utrzymać wysoki odsetek wyleczenia tego nowotworu oka, zachowując zdolność widzenia u pacjentów i jednocześnie zmniejsza ryzyko wystąpienia białaczki związanej z leczeniem. Wyniki badania ze Szpitala Dziecięcego St. Jude pojawiły się w internetowym wydaniu "Journal of Clinical Oncology".

"To badanie pochodzące z 10-letniej obserwacji pokazuje, po raz pierwszy, że topotekan może być stosowany w terapii pierwszego rzutu, w celu zmniejszenia narażenia pacjentów retinoblastoma na etopozyd, który jest związany z wtórnym występowaniem białaczki", powiedział pierwszy autor dr Rachel Brennan, asystent i członek Kliniki Onkologicznej Szpitala St. Jude. "Spodziewaliśmy się wyleczyć pacjentów, ale odkryliśmy również, że u ponad 80 procent z nich była zachowana zdolność widzenia."

Siatkówczak jest nowotworem złośliwym, który rozpoczyna swój rozwój w siatkówce, tkance wrażliwej na światło w tylnej części oka. Jest rozpoznawany u 250 300 dzieci rocznie na terenie Stanów Zjednoczonych. Najczęstszy wiek diagnozowanych pacjentów wynosi mniej niż 2 lata.

U pacjentów z retinoblastomą w Stanach Zjednoczonych, u których choroba jest ograniczona do oka, wskaźnik wyleczenia przekracza 95 procent. Ale powszechnie stosowana chemioterapia trójlekowa, która jest zaprojektowana, aby pomóc chronić oczy i wizję pacjentów z retinoblastomą, obejmuje etopozyd, lek, który pozostawia wyleczone dzieci z ryzykiem ostrej białaczki szpikowej.

Ponad 10 lat temu, potrzeba bezpieczniejszej i bardziej skutecznej terapii glejaka siatkówki skłoniła dr Michaela Dyera, przewodniczącego Kliniki Neurobiologii Rozwoju St. Jude, aby rozpocząć badania laboratoryjne, które stanowiły podwaliny do tego badania. Topotekan jest obiecujący w leczeniu innych nowotworów litych, obejmując także guzy mózgu. To zachęciło do analizy starszych autorów badania- dr Carlosa Rodriguez-Galindo z St. Jude i dr Matthew Wilsona z St. Jude i University of Tennessee Health Science Center (UTHSC), do współpracy z Dyerem w przedklinicznych testach topotekanu.

Praca z komórkami wzrostu siatkówczaka w warunkach laboratoryjnych i na myszach potwierdziły, że topotekan mógł stanowić zastąpienie dla etopozydu w celu leczenia glejaka siatkówki. Określono jego skuteczną dawkę. Laboratoryjne odkrycia doprowadziły do prospektywnych badań klinicznych u nowo zdiagnozowanych pacjentów z obuoczną postacią retinoblastomy.

"Wyniki w tym badaniu są zwieńczeniem prawdziwego wysiłku zespołu," mówi Brennan. "Odkrycia te są doskonałym przykładem podejścia "od laboratorium do zastosowania" z St. Jude do opracowywania nowych metod leczenia, które koncentrują się na zdrowiu przez całe życie pacjenta."

Badaniami objęto 26 dzieci z zaawansowaną postacią obuocznego siatkówczaka, który nie rozprzestrzenił się poza ich oczy.

Zamiast standardowej chemioterapii winkrystyną, karboplatyną i etopozydem, pacjenci byli leczeni winkrystyną, topotekanem i karboplatyną. Termoterapia, krioterapia i inne ogniskowe terapie były używane jako konieczne do niszczenia małych guzów, które pozostały w oczach pacjentów wraz z postępowaniem terapii.

Chemioterapia trójlekowa z topotekanem była bardziej skuteczna niż standardowa chemioterapia w celu uniknięciu chirurgicznego usunięcia oka lub wykorzystania radioterapii, aby zatrzymać postęp choroby. Siedemdziesiąt osiem procent z 51 przypadków zaawansowanej choroby oczu, które zostały włączone do analizy badań zostało wyleczonych terapią, która obejmowała topotekan. Dla porównania z wcześniejszymi doniesieniami, wskaźnik wyleczeń stanowił od 30 do 60 procent u pacjentów po chemioterapii, która obejmowała etopozyd. Oni też często wymagali wdrożenia radioterapii. W sumie, 10 oczu u 26 pacjentów zostało usuniętych chirurgicznie, w tym jedno oko było usunięte w momencie rozpoznania przed chemioterapią, a trzy usunięte po radioterapii, gdy nie udało się powstrzymać postępu choroby.

"Zachowanie oka nie jest równoznaczne z zachowaniem wizji", powiedział Brennan." Ale ta terapia zapewnia znaczną poprawę przeżycia oczu i sprawności widzenia u pacjentów w zaawansowanym stadium glejaka siatkówki."

W regularnych badaniach wzroku wśród ocalałych zidentyfikowano 18 pacjentów z wizją na poziomie 20/40 lub lepszą w co najmniej jednym oku. Światowa Organizacja Zdrowia definiuje łagodną utratę wzroku i niemal normalne widzenie jako wizję 20/30 do 20/60, w co najmniej jednym oku.

Brennan powiedział, że badania wykazały, iż włączenie topotekanu do terapii pierwszego rzutu u pacjentów z zaawansowaną chorobą zlokalizowaną w oku poprawia przeżywalność oczu z widzeniem na poziomie normalności. Tymczasem trwają badania w St. Jude, które miałyby pomóc w maksymalizowaniu korzyści z chemioterapii w leczeniu glejaka siatkówki, jak również drogi jej podawania.

Źródło: medicalnewstoday.com