Luty 2025 i decyzje EMA – cztery nowe leki na horyzoncie
Europejska Agencja Leków (EMA) opublikowała decyzje podjęte przez Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) podczas posiedzenia w dniach 24-27 lutego 2025 roku. W tym miesiącu komisja pozytywnie zaopiniowała cztery nowe leki, co otwiera drogę do ich rejestracji w Unii Europejskiej.
Pierwszym z nich jest Deqsiga, czyli ludzka immunoglobulina, przeznaczona do terapii u pacjentów z pierwotnymi i wtórnymi niedoborami odporności. Dodatkowo Deqsiga znalazła zastosowanie w immunomodulacji u osób cierpiących na określone choroby autoimmunologiczne, co zwiększa jej potencjał terapeutyczny w praktyce klinicznej.
Kolejnym lekiem, który uzyskał pozytywną opinię CHMP, jest Lynozyfic (linvoseltamab). Lek ten otrzymał warunkowe pozwolenie na dopuszczenie do obrotu w leczeniu pacjentów z nawrotowym i opornym na leczenie szpiczakiem mnogim, nowotworem szpiku kostnego. Warunkowa autoryzacja oznacza, że Lynozyfic wykazuje obiecujące wyniki, lecz jego długoterminowa skuteczność i bezpieczeństwo będą dalej monitorowane.
Szczególne zainteresowanie wzbudził Vyjuvek (beremagene geperpavec), lek przeznaczony do leczenia ran u pacjentów z dystroficzną pęcherzową epidermolizą. To ultra-rzadkie, genetycznie uwarunkowane schorzenie skóry jest wynikiem mutacji w genie COL7A1. Dzięki wsparciu programu PRIME Vyjuvek ma szansę znacząco poprawić jakość życia chorych, oferując im innowacyjną terapię.
Ostatni z nowo zaakceptowanych leków to Trabectedin Accord (trabektedyna), który stanowi generyczny odpowiednik stosowany w terapii zaawansowanego mięsaka tkanek miękkich oraz nawrotowego platynowrażliwego raka jajnika. Oprócz nowych rejestracji warto wspomnieć o rozszerzeniu wskazań terapeutycznych już zarejestrowanych preparatów. W dalszej części tekstu przekazujemy najważniejsze nowości w tym temacie.
Rozszerzenia wskazań terapeutycznych – nowe możliwości leczenia
Komitet CHMP pozytywnie zaopiniował rozszerzenie wskazań terapeutycznych aż dla 16 leków. Wśród nich znalazły się dwa preparaty stosowane w leczeniu mukowiscydozy: Kaftrio (ivakaftor/tezakaftor/elexakaftor) oraz Kalydeco (ivakaftor). Zmiana ta umożliwi stosowanie leków w terapii pacjentów od drugiego roku życia z co najmniej jedną mutacją CFTR niezaliczaną do klasy I.
Istotnym krokiem jest również decyzja o rozszerzeniu wskazania dla szczepionki przeciw Chikungunyi – Ixchiq, która odtąd może być stosowana u nastolatków od 12. roku życia. Dotychczas preparat był zatwierdzony wyłącznie dla dorosłych. Fabhalta (iptacopan) uzyskała pozytywną opinię jako nowa opcja terapeutyczna dla dorosłych pacjentów z glomerulopatią zależną od składnika C3 dopełniacza. To przełomowa zmiana, ponieważ dotychczas dla tej ultra-rzadkiej choroby nerek nie istniały skuteczne metody leczenia.
Ponadto, CHMP zatwierdził rozszerzenia wskazań dla kolejnych 12 leków, w tym Abrysvo, Calquence, Columvi, Darzalex, Enhertu, Imfinzi, Jaypirca, Prevymis, Rinvoq, Stelara, Supemtek Tetra i Tremfya, umożliwiając ich zastosowanie w nowych populacjach pacjentów i wskazaniach klinicznych. Warto wspomnieć też o decyzjach podjętych w związku z ponowną oceną wniosków a także o wycofaniach wniosków o rejestrację dla kilku leków.
Rewizje decyzji i wycofania wniosków
CHMP dokonał ponownej oceny wniosku dotyczącego leku Keytruda (pembrolizumab) i potwierdził pozytywną opinię w leczeniu nieoperacyjnego śródbłoniaka opłucnej. Natomiast po reanalizie podtrzymano decyzję o odmowie rejestracji Kizfizo (temozolomid), przeznaczonego do terapii neuroblastomy.
CHMP odnotował także wycofanie wniosków o rejestrację dla kilku leków. Pelgraz Paediatric (pegfilgrastym) był przeznaczony do leczenia neutropenii i zapobiegania gorączkowej neutropenii u dzieci z nowotworami, jednak wnioskodawca zdecydował się na cofnięcie aplikacji. Podobnie stało się w przypadku Rilonacept FGK, który miał być stosowany u dorosłych i dzieci od 12. roku życia w leczeniu idiopatycznego zapalenia osierdzia nawracającego.
Wycofano również wniosek o rozszerzenie wskazania dla Dupixentu w leczeniu umiarkowanej do ciężkiej pokrzywki przewlekłej u dorosłych i nastolatków powyżej 12. roku życia. Ponadto, producent szczepionki Bimervax (rekombinowanej, adiuwantowanej szczepionki przeciw COVID-19) zrezygnował z aplikacji dotyczącej jej adaptowanej wersji, która miała być skierowana przeciwko wariantowi JN.1 wirusa SARS-CoV-2. Czy CHMP w lutym 2025 roku podjęła jeszcze jakieś inne, istotne aktualizacje?
Inne istotne aktualizacje podjęte w lutym 2025 roku
Jeśli chodzi o inne, ważne kwestie, które ujrzały światło dzienne po spotkaniu CHMP w lutym 2025 roku, to warto wspomnieć o poniższych kwestiach. CHMP potwierdziło, że nie jest konieczna zmiana decyzji dotyczącej Leqembi (lekanemab), leku na wczesne stadium choroby Alzheimera. Oceniono nowe dane o jego bezpieczeństwie, ale nie wpłynęły one na dotychczasowe rekomendacje. Z kolei Champix (wareniklina), stosowany w leczeniu uzależnienia od nikotyny, przeszedł zmiany w procesie produkcji, które mają zapewnić minimalizację poziomu zanieczyszczeń nitrozoaminami w czasie całego okresu trwałości produktu.
Podsumowanie
Decyzje podjęte przez CHMP w lutym 2025 roku przyniosły istotne zmiany w europejskim systemie terapeutycznym. Cztery nowe leki, rozszerzenie wskazań dla 16 preparatów oraz ponowne analizy niektórych wniosków to kroki, które wpłyną na leczenie pacjentów z rzadkimi i ciężkimi schorzeniami. EMA kontynuuje swoje działania na rzecz poprawy dostępności skutecznych i bezpiecznych terapii, zapewniając rygorystyczne oceny i monitoring wdrażanych leków.
Komentarze
[ z 0]