Pionierską terapią genową można poprawić widzenie osób dotkniętych dziedziczną chorobą choroideremią - postępującym zanikiem nabłonka barwnikowego i naczyń krwionośnych naczyniówki. Wyniki badania opublikowano w „New England Journal of Medicine”.

Naukowcy poddali próbom 14 pacjentów chorych na choroideremię w Wielkiej Brytanii oraz 18 chorych leczonych w Stanach Zjednoczonych, Kanadzie i Niemczech.

W ramach terapii genowej małe, bezpieczne wirusy wprowadzają gen CHM do komórek światłoczułych. Podczas operacji przypominającej usuwanie zaćmy, siatkówka jest najpierw odpreparowywana, a następnie za pomocą bardzo cienkiej igły pod spód wstrzykuje się wirus. CHM ma odtworzyć produkcję białka i zahamować obumieranie komórek.

Naukowcy z Oxford University poinformowali, iż najlepsze efekty uzyskano u 24-letniego nauczyciela historii. Udało się u niego zahamować postęp choroby oraz poprawić widzenie do tego stopnia, że jak donosi BBC, znowu może on grać w krykieta. Sugeruje to, że im wcześniej przeprowadzi się terapię genową, tym lepsze mogą być efekty.

Terapia genowa w przyszłym roku ma zostać wypróbowana na kolejnej grupie chorych. Jeśli naukowcom uda się potwierdzić jej skuteczność i bezpieczeństwo, to jest szansa, że w ciągu 3 lat będzie ona stosowana w okulistyce.

Źródło: bbc.com / eurekalert.org