Szpiczak plazmocytowy to jeden z najczęściej występujących nowotworów krwi, który na naszych oczach z choroby śmiertelnej staje się chorobą przewlekłą. Nowoczesne terapie są w stanie wydłużyć życie chorych nawet o kilka lat oraz zminimalizować negatywny wpływ leczenia na organizm. Jednak ta najbardziej przełomowa metoda leczenia nie jest dostępna w Polsce.

Szpiczak plazmocytowy to złośliwy nowotwór szpiku kostnego. Należy do grupy chorób rzadkich, jest jednak drugim najczęściej występującym nowotworem krwi, dotyka bowiem 10–15 proc. wszystkich chorych. Obecnie choruje na niego w Polsce ok. 10 tys. osób, a liczba zachorowań stale wzrasta. Nowotwór ten rozwija się zwłaszcza u osób w wieku 70–80 lat, coraz częściej diagnozowany jest jednak również u osób poniżej 55 roku.

– Sytuacja polskich pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym jest bardzo dobra na początku i trochę gorsza później, najgorsza na koniec. Podstawowym problemem wtedy, gdy wyczerpane są wcześniejsze linie leczenia, jest dostęp do kolejnych leków – mówi agencji informacyjnej Newseria prof. Wiesław Jędrzejczak z Katedry i Kliniki Hematologii, Onkologii i Chorób Wewnętrznych WUM.

Polska medycyna osiąga dobre efekty w przypadku pierwszej linii leczenia, znacznie gorzej przedstawia się jednak sytuacja chorych ze szpiczakiem lekooodpornym lub nawrotowym. W tych przypadkach optymalne rezultaty osiąga się dzięki stosowaniu trójlekowych schematów leczenia, opartych na kombinacji trzech leków. Na świecie zarejestrowanych jest obecnie aż sześć cząsteczek niezwykle skutecznych w walce ze szpiczakiem plazmocytowym, także w drugiej i trzeciej linii leczenia. Nie wszystkie te terapie są jednak refundowane przez NFZ.

– Trzy z tych leków to leki, które wykorzystują już wcześniej stosowany mechanizm działania, są to leki silniej i lepiej działające niż leki poprzednie, są też trzy leki, które wykorzystują mechanizmy działania, które do tej pory nie były wykorzystywane, są dwa przeciwciała monoklonalne – mówi prof. Wiesław Jędrzejczak.

Przełomem w terapii celowanej szpiczaka plazmocytowego okazał się lek o nazwie daratumumab. Jest to przeciwciało monoklonalne, skierowane przeciwko cząsteczce CD38, występującej w większości plazmocytów komórek nowotworowych. Badania kliniczne wykazały dużą skuteczność zwalczania tych komórek przez daratumumab, zwłaszcza w przypadku chorych z nawrotowym szpiczakiem plazmocytowym, u których doszło do co najmniej dwukrotnego niepowodzenia innych form leczenia. Mimo obiecujących wyników wciąż nie wiadomo, kiedy terapia ta będzie dostępna dla polskich pacjentów.

Nowe cząsteczki są znacznie mniej toksyczne od tradycyjnej chemioterapii, nie powodują więc tak wielu skutków ubocznych. Są w stanie wydłużyć życie chorych nawet o kilka lat. Leki te podawane są doustnie, co eliminuje konieczność długotrwałej hospitalizacji pacjentów. Mimo braku finansowania terapii szpiczaka plazmocytowego mijający rok był dla polskiej hematologii pozytywny. Na listy refundacyjne trafiło wiele nowych leków przeznaczonych dla różnych grup chorób krwi. Eksperci mają nadzieję, że w niedalekiej przyszłości refundacją objęte zostaną również terapie dla chorych na szpiczaka.

– Największym problemem pacjenta szpiczakowego jest świadomość najnowszych jednostek lekowych, które są już wprowadzone na rynek, i brak dostępności do nich w leczeniu u nas. Dzisiaj pacjent szpiczakowy jest niezwykle dobrze wyedukowany, uczestnicząc w warsztatach, mając spotkania z największymi autorytetami hematoonkologicznymi, wie, co to jest szpiczak, co w tym szpiczaku się stosuje, co jest w Europie – mówi Wiesława Adamiec z Fundacji Carita.

Poprawę sytuacji polskich pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym może przynieść zmiana oceny skuteczności nowych terapii. Polscy hematolodzy chcą wprowadzenia rejestrów medycznych, które opierałyby się na wynikach leczenia, co usprawni proces podejmowania decyzji o finansowaniu terapii.

– My dążymy do tego, by uzyskiwać dodatkowe dane związane z rejestracją z jednej strony chorych, z drugiej strony wyników leczenia tak, aby opierać się nie tylko i wyłącznie na badaniach klinicznych, ale również na naszym własnym doświadczeniu – mówi prof. Wiesław Jędrzejczak.

Źródło: Newseria