Rdzeniowy zanik mięśni jest chorobą warunkowaną genetycznie. Wiosną 2017 w Europie został zarejestrowany przełomowy lek. Jest on refundowany w większości państw Unii Europejskiej. W Polsce nie jest.

W Polsce szacuje się że na rdzeniowy zanik mięśni choruje 600-800 osób. Rocznie z tą chorobą rodzi się około 50 dzieci, w tym około połowa z pierwszym typem.

Około 1,5 roku temu na świecie został dopuszczony do obrotu pierwszy lek na rdzeniowy zanik mięśni. Zgodnie z danymi z badań klinicznych lek spowalnia postęp choroby, umożliwia chorym prowadzenie normalnego życia, a przy wczesnym wprowadzeniu zapobiega postępowi i wystąpieniu objawów choroby.

Lek jest refundowany w 21 krajach Unii Europejskiej. W Polsce w dalszym ciągu trwają negocjacje między producentem a Ministerstwem Zdrowia.

Cena katalogowa tego leku to 90 tysięcy euro netto za jedną dawkę. Należy przyjąć 6 dawek w pierwszym roku życia, a potem co 4 miesiące do końca życia przyjmować kolejną dawkę.

„Niewprowadzenie leczenia farmakologicznego rdzeniowego zaniku mięśni w Polsce oznacza podpisanie wyroku śmierci na niemowlęta i małe dzieci z tą chorobą oraz skazanie setek dzieci i dorosłych na postępującą, nieodwracalną utratę siły i zdrowia” - apeluje Fundacja SMA, która wzywa Ministra Zdrowia do niezwłocznego dopisania leku do listy refundacyjnej w pełnym zakresie wskazań rejestracyjnych.