12 stycznia br. w Katedrze i Klinice Hematologii, Transplantologii i Chorób Wewnętrznych UCK WUM pierwszy dorosły pacjent z białaczką limfoblastyczną został włączony do badania klinicznego nad innowacyjną terapią przeciwnowotworową, która wykorzystuje genetycznie modyfikowane limfocyty pacjenta - tzw. limfocyty CAR-T.

Jest to możliwe dzięki środkom, jakie uczelnia otrzymała od Agencji Badań Medycznych w ramach w ramach konkursu na działalność badawczo-rozwojową w zakresie niekomercyjnych badań klinicznych.

Terapia CAR-T opiera się na zmodyfikowanych genetycznie limfocytach T, które dzięki modyfikacji uzyskały zdolność rozpoznawania cechy komórki nowotworowej i dzięki czemu są zdolne do jej zniszczenia. Określana jest jako przełom w walce z nowotworami.

Na stronie uczelni poinformowano, że Katedra i Klinika Hematologii, Transplantologii i Chorób Wewnętrznych UCK WUM jest ośrodkiem referencyjnym i niemal każdego dnia wpływają do niej prośby o leczenie kolejnych chorych. Terapia jest niezwykle kosztowna, dlatego do tej pory była możliwa tylko w określonych przypadkach, w ramach programu lekowego. A teraz, dzięki finansowaniu z Agencji Badań Medycznych, nasi specjaliści mogą pomóc następnym pacjentom.

Innowacyjne badanie nad zastosowaniem CAR-T u dorosłych z ostrą białaczką limfoblastyczną

W 2020 r. WUM otrzymał ponad 17 mln dofinansowania od Agencji Badań Medycznych na realizację projektu pt. „Zastosowanie limfocytów CAR-T antyCD19 w leczeniu dorosłych chorych na nawrotową i oporną ostrą białaczkę limfoblastyczną (MERMAID1).” To pozwoliło objąć terapią pacjentów, którzy ze względu na wiek i inne ograniczenia nie mieli szansy na refundowane leczenie z NFZ.

12 stycznia 2024 r. do tego innowacyjnego badania klinicznego został włączony pierwszy pacjent. Prof. Grzegorz Basak, kierownik Katedry i Kliniki Hematologii, Transplantologii i Chorób Wewnętrznych UCK WUM wyjaśnia: – Pacjent to 40-letni chory z ostrą białaczką limfoblastyczną, u którego doszło do wczesnego nawrotu choroby. Wcześniej z powodzeniem był leczony celowaną chemioterapią. Aby wyleczyć białaczkę niezbędna byłaby transplantacja komórek krwiotwórczych, której nie można wykonać z powodu braku dawców. Alternatywą jest terapia CAR-T, do której pacjent został zakwalifikowany.

Specjaliści zakładają, że pacjent ma realne szanse na wyleczenie choroby. I choć trudno jednoznacznie je oszacować, można mówić o zakresie 30-50%. – Obserwujemy korzystne efekty tych terapii, ale chcielibyśmy móc leczyć jeszcze skuteczniej – podkreśla prof. Basak i dodaje: – W tym celu konieczne jest prowadzenie badań klinicznych, także tych niekomercyjnych

W badaniu klinicznym MERMAID1 będzie leczonych 20 chorych, zarówno w UCK WUM, jak i ośrodkach partnerów w projekcie – Narodowym Instytucie Onkologii, Oddział w Gliwicach oraz w Instytucie Hematologii i Transfuzjologii.

Źródło: Warszawski Uniwersytet Medyczny