Europejska Agencja Leków (EMA) zakończyła 2024 rok, zatwierdzając 17 nowych leków, w tym terapie chorób rzadkich, szczepionki mRNA oraz leki biopodobne. Wśród nowości znalazły się Andembry na dziedziczny obrzęk naczynioruchowy, Beyonttra na amyloidozę transtyretynową oraz Welireg na chorobę von Hippla-Lindaua. Rozszerzono także wskazania dla leków, takich jak Ofev dla dzieci z chorobami płuc. Sprawdź, jakie terapie zmienią standard leczenia wielu chorób.
Siedemnaście nowych leków zatwierdzonych przez CHMP – przełomowe decyzje EMA z grudnia 2024 roku
Europejska Agencja Leków (EMA) zakończyła rok 2024 mocnym akcentem, wydając pozytywne rekomendacje dla siedemnastu nowych leków podczas grudniowego posiedzenia Komitetu ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP). Dzięki temu całkowita liczba zatwierdzonych preparatów w minionym roku wzrosła do 114. Wśród nowych terapii znalazły się zarówno innowacyjne leki biologiczne i przeciwciała monoklonalne, jak i szczepionki mRNA oraz preparaty przeznaczone do leczenia chorób rzadkich. Oto pełne zestawienie zatwierdzonych leków oraz ich zastosowań.
Andembry (garadacimab) – skuteczna profilaktyka dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego
Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy (HAE) to rzadkie i nieprzewidywalne schorzenie, które prowadzi do bolesnych i zagrażających życiu obrzęków skóry oraz błon śluzowych. Andembry, zawierający garadacimab, działa jako inhibitor aktywnego XII czynnika krzepnięcia krwi (XIIa), zapobiegając aktywacji szlaku kalikreinowo-kininowego odpowiedzialnego za rozwój obrzęku. Dzięki temu lek pozwala pacjentom na kontrolowanie nawrotów objawów, co zmniejsza ryzyko hospitalizacji i poprawia jakość życia.
Beyonttra (acoramidis) – stabilizacja w walce z amyloidozą transtyretynową
Amyloidoza transtyretynowa (ATTR) jest poważnym schorzeniem, w którym nieprawidłowe białka odkładają się w tkankach, prowadząc do uszkodzenia serca i innych narządów. Choroba ta często rozwija się podstępnie, a jej konsekwencje bywają śmiertelne. Beyonttra (acoramidis) działa poprzez stabilizację białka transtyretyny, co spowalnia jego rozpad na patologiczne fragmenty tworzące złogi amyloidowe. Lek ten jest szczególnie istotny dla pacjentów z postacią kardiomiopatyczną ATTR, poprawiając wydolność serca i spowalniając postęp choroby.
Kavigale (sipavibart) – nowe przeciwciało monoklonalne przeciw COVID-19
Profilaktyka COVID-19 nadal pozostaje priorytetem, zwłaszcza dla osób immunoniekompetentnych, które nie reagują na standardowe szczepienia. Kavigale, oparte na sipavibarcie, jest przeciwciałem monoklonalnym neutralizującym białko kolca SARS-CoV-2, uniemożliwiając wirusowi wnikanie do komórek. Lek został dopuszczony do stosowania u pacjentów od 12. roku życia, co może znacząco zmniejszyć liczbę ciężkich przypadków COVID-19 w tej grupie wysokiego ryzyka.
Kostaive (zapomeran) – samowzmacniająca się szczepionka mRNA przeciw COVID-19
Zapomeran to szczepionka mRNA nowej generacji, oparta na technologii samowzmacniającego się mRNA. Oznacza to, że po wprowadzeniu do komórek ludzkich cząsteczka mRNA nie tylko koduje białko kolca wirusa, ale również amplifikuje swój przekaz, co pozwala na osiągnięcie silnej odpowiedzi immunologicznej przy użyciu mniejszej ilości materiału genetycznego. Kostaive jest przeznaczona dla dorosłych powyżej 18. roku życia i stanowi nowoczesną odpowiedź na wyzwania związane z nowymi wariantami SARS-CoV-2.
Nemluvio (nemolizumab) – innowacja w terapii chorób skóry
Nemolizumab, przeciwciało monoklonalne skierowane przeciwko receptorowi interleukiny-31 (IL-31), znalazło zastosowanie w leczeniu atopowego zapalenia skóry (AZS) oraz świerzbiączki guzowatej (prurigo nodularis) – przewlekłego schorzenia skóry charakteryzującego się pojawieniem swędzących guzków. Świąd w tych chorobach jest szczególnie uciążliwy i trudny do opanowania tradycyjnymi metodami. Dzięki działaniu Nemluvio pacjenci mogą liczyć na znaczącą poprawę komfortu życia i redukcję objawów.
Rytelo (imetelstat) – przełom w terapii niedokrwistości w zespołach mielodysplastycznych
Pacjenci z zespołem mielodysplastycznym o niskim lub pośrednim ryzyku często wymagają regularnych transfuzji krwi z powodu niedoboru zdrowych komórek krwi. Rytelo (imetelstat) jest inhibitorem telomerazy, który zmniejsza proliferację nieprawidłowych komórek w szpiku kostnym, co skutkuje poprawą parametrów hematologicznych i zmniejszeniem zapotrzebowania na transfuzje.
Seladelpar Gilead (seladelpar) – wsparcie dla pacjentów z pierwotnym zapaleniem dróg żółciowych
Seladelpar, zatwierdzony w ramach warunkowego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu, jest lekiem działającym na receptor PPAR-delta, który wykazuje właściwości przeciwzapalne i fibrolityczne. Lek ten jest stosowany u pacjentów z pierwotnym zapaleniem dróg żółciowych, autoimmunologiczną chorobą prowadzącą do niszczenia małych dróg żółciowych. Terapia seladelparem może zapobiec rozwojowi marskości i poprawić parametry funkcji wątroby.
Welireg (belzutifan) – leczenie choroby von Hippla-Lindaua
Belzutifan, inhibitor HIF-2α, jest pierwszym lekiem zatwierdzonym do leczenia choroby von Hippla-Lindaua. Pacjenci cierpiący na tę rzadką chorobę genetyczną często zmagają się z licznymi guzami, w tym rakiem nerkowokomórkowym. Welireg blokuje szlak molekularny odpowiedzialny za wzrost guzów, co pozwala na ograniczenie liczby zabiegów chirurgicznych i poprawę jakości życia.
Inne terapie – leki hybrydowe i pediatryczne
Wśród zatwierdzonych preparatów znalazły się również trzy leki hybrydowe: Emcitate (tiratricol), pierwszy lek stosowany w tyreotoksykozie obwodowej u pacjentów z zespołem AHD (Allan-Herndon-Dudley), Paxneury (guanfacyna) do leczenia ADHD u dzieci oraz Tuzulby (metylofenidat), lek zarejestrowany w ramach pediatrycznego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu.
Leki biopodobne – zwiększenie dostępności leczenia
W grudniu CHMP zarekomendował także sześć leków biopodobnych, takich jak Avtozma (tocilizumab) na reumatoidalne zapalenie stawów i powikłania cytokinowe, Eydenzelt (aflibercept) do terapii zwyrodnienia plamki żółtej czy Stoboclo i Osenvelt (denosumab) stosowane w osteoporozie. Yesintek (ustekinumab) znalazł zastosowanie w terapii łuszczycy i choroby Crohna, natomiast Zefylti (filgrastim) jest przeznaczony do leczenia neutropenii.
Rozszerzenie wskazań i zmiany terapeutyczne
Komitet rozszerzył także wskazania dla kilku wcześniej zatwierdzonych leków, m.in. dla Ofev, który może być teraz stosowany w leczeniu włókniejących chorób śródmiąższowych płuc u dzieci od 6. roku życia. Jest to pierwsza terapia dostępna dla dzieci z tym schorzeniem.
O czym jeszcze warto wiedzieć?
EMA ostrzegła, że przeciwciała monoklonalne, takie jak Kavigale, mogą tracić skuteczność wobec nowych wariantów SARS-CoV-2, co wymaga monitorowania sytuacji epidemiologicznej.
Oprócz tego wycofano z rynku Alofisel – lek na przetoki okołoodbytnicze u pacjentów z chorobą Leśniowskiego-Crohna – z powodu niewystarczającej skuteczności.
W przypadku Mounjaro CHMP uznał, że dodatkowa rejestracja dla leczenia obturacyjnego bezdechu sennego (OSA) nie jest konieczna, ponieważ wskazanie obejmuje już terapię redukcji masy ciała u pacjentów z otyłością.
Podsumowanie
Grudniowe decyzje CHMP pokazują, jak dynamicznie rozwija się rynek nowych terapii, odpowiadając na niezaspokojone potrzeby medyczne. Wprowadzenie innowacyjnych leków, takich jak garadacimab, belzutifan czy szczepionki mRNA nowej generacji, wyznacza nowe standardy leczenia chorób rzadkich, autoimmunologicznych i zakaźnych. Rok 2024 zapisał się jako przełomowy dla medycyny, oferując pacjentom nadzieję na dłuższe i lepsze życie.
Komentarze
[ z 0]