Około jedno na 20 000 niemowląt rodzi się z tak zwanym wrodzonym znamionem olbrzymim – ogromnym, zabarwionym pieprzykiem, który może pokrywać większość twarzy i ciała. Ze względu na pojawienie się pieprzyka i ryzyko późniejszego przekształcenia się w raka skóry, wielu pacjentów decyduje się na rozległą operację usunięcia u dziecka całej zmiany, która może powodować duże i trwałe blizny. Naukowcy kierowani przez badaczy z Massachusetts General Hospital (MGH) stworzyli ostatnio wiele przedklinicznych modeli tego schorzenia i wykorzystali je, aby wykazać, że kilka leków można zastosować na skórę, aby spowodować regresję zmian, a jeden lek do stosowania miejscowego również chroni przed rakiem skóry. Ich odkrycia zostały opublikowane w czasopiśmie Cell.

„Celem naszego badania było opracowanie serii modeli zwierzęcych zaprojektowanych w celu wyjaśnienia kluczowych cech biologicznych tych zmian oraz przetestowanie niechirurgicznych terapii lekowych na skórze, mających na celu spowodowanie cofnięcia się komórek znamionowych, eliminując w ten sposób potrzebę leczenia chirurgicznego. – mówi starszy autor David E. Fisher, doktor medycyny, dyrektor Programu Melanoma Centrum MGH i dyrektor Centrum Badań Biologii Skóry MGH.

Modele obejmowały myszy zmodyfikowane tak, aby wyrażały gen zwany NRAS, który zawiera mutację, o której wiadomo, że powoduje większość wrodzonych znamion olbrzymich u ludzi, a także myszy z przeszczepionymi fragmentami skóry zawierającymi ludzkie wrodzone znamiona olbrzymie. Fisher i jego koledzy wykorzystali te modele do analizy różnych faz tych znamion, aby lepiej zrozumieć, w jaki sposób powstają i rozwijają się. Ponadto, gdy naukowcy wykorzystali modele do przetestowania miejscowych zastosowań pojedynczych lub złożonych leków, które blokują szlaki sygnałowe, o których wiadomo, że są aktywowane przez mutacje NRAS, odkryli, że niektóre z terapii doprowadziły do znacznej regresji znamion. Dodatkowo lek stymulujący rodzaj reakcji zapalnej po miejscowym zastosowaniu na skórę spowodował całkowitą regresję znamion po trzech zabiegach. Terapia oferowała również pełną profilaktykę powstawania nowotworów skóry u myszy.

„Miejmy nadzieję, że odkrycia te przygotują grunt pod dodatkowe udoskonalenia mające na celu bezpośrednie przetestowanie takich zabiegów na skórze u pacjentów z wrodzonymi znamionami olbrzymimi” – mówi Fisher. „Praca ta będzie obejmować dodatkowe badania bezpieczeństwa, potencjalne dalsze zwiększenie skuteczności i więcej analiz leżących u podstaw mechanizmów. Ogólnym celem jest zapobieganie czerniakowi u tych pacjentów, a także unikanie wyzwań związanych ze zniekształceniami spowodowanymi przez te zmiany”.

Źródło: sciencedaily.com