Co pół minuty u jednej osoby na świecie diagnozuje się nowotwór krwi. W Polsce z roku na rok skala zachorowań rośnie. Wiele osób o chorobie dowiaduje się zbyt późno. Objawy takich schorzeń jak zespoły mielodysplastyczne i ostra białaczka szpikowa mylone są bowiem z anemią. Problemy występują także po zdiagnozowaniu choroby. Ponieważ większość chorych to osoby starsze, intensywne leczenie nie zawsze jest możliwe. Pacjenci mają też ograniczony dostęp do leków, które znacznie wydłużają życie.

Coraz więcej Polaków cierpi na nowotwory krwi – w ciągu ostatnich 25 lat liczba chorych wzrosła aż dwukrotnie. Co roku diagnozuje się około 1500 nowych przypadków zachorowań na zespoły mielodysplastyczne (MDS) i ok. 1300 przypadków na ostre białaczki szpikowe (AML). Oba te schorzenia polegają na niekontrolowanym namnażaniu się chorych komórek szpiku kostnego, które zastępują zdrowe komórki krwiotwórcze w organizmie. Medycyna nie wie, dlaczego tak się dzieje. Wiadomo jedynie, że czynnikiem ryzyka jest stosowana uprzednio chemioterapia bądź radioterapia lub narażenie na działanie niektórych środków toksycznych. Problemów, zwłaszcza przy MDS, nastręcza prawidłowa diagnostyka. Ze względu na nieoczywiste objawy zespoły mielodysplastyczne często rozpoznawane są jako anemia.

– Czujny musi być lekarz pierwszego kontaktu albo jakikolwiek inny, do którego zgłasza się pacjent czy pacjentka. W przypadku zespołów mielodysplastycznych przewodnim objawem jest najczęściej tzw. cytopenia, czyli zaczynają się obniżać wartości hemoglobiny, leukocytów, płytek i może się to pojawić w różnej konstelacji – mówi agencji informacyjnej Newseria prof. Mieczysław Komarnicki, kierownik Katedry i Kliniki Hematologii i Chorób Rozrostowych Układu Krwiotwórczego Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu.

Na MDS i AML najczęściej zapadają osoby starsze – średni wiek zachorowalności wynosi ok. 67 lat. Nastręcza to sporych problemów terapeutycznych, ponieważ tacy pacjenci często borykają się także z innymi problemami związanymi z wiekiem, np. uszkodzeniami organów wewnętrznych na skutek starzenia się organizmu. Dlatego mimo że kwalifikują się do intensywnego leczenia, nie mogą się mu poddać. U pacjentów z ostrą białaczka szpikową przez wiele lat stosowano niskodawkową chemioterapię, która nie przynosiła jednak oczekiwanych rezultatów, skutkowała też groźnymi dla życia powikłaniami krwotocznymi i infekcjami. Od kilku lat na rynku dostępne są leki hypometylujące, ich działanie polega na naprawianiu materiału genetycznego, którego uszkodzenie doprowadziło do rozwoju białaczki.

– Leczenie jest terapią nieintensywną, nie jest tak toksyczne jak intensywna chemioterapia, natomiast pozwala uzyskać dobre efekty i dobry odsetek remisji u chorych starszych, którzy tolerują to leczenie. U części chorych nie jesteśmy w stanie uzyskać remisji, ale np. jesteśmy w stanie uniezależnić się od przetoczeń – mówi prof. Agnieszka Wierzbowska, hematolog z Katedry i Kliniki Hematologii w Łodzi.

Obecnie światowym standardem w leczeniu ostrych białaczek szpikowych jest podawanie leków demetylujących przeznaczonych dla osób starszych niekwalifikujących się do intensywnej terapii. Optymalnym rozwiązaniem byłaby możliwość stosowania dwóch rodzajów leków i pozostawienie wyboru najlepszej opcji leczenia lekarzowi. Leki te są jednak dostępne w Polsce wyłącznie dla wyselekcjonowanej grupy chorych, tj. tych, którzy nie kwalifikują się do intensywnego leczenia, ale którzy mają niewielkie nacieczenie szpiku komórkami białaczkowymi. Stanowią około 1/3 populacji wszystkich chorych na ostrą białaczkę szpikową. W przypadku zespołu mielodysplastycznego jedyną prawdziwie skuteczną terapią jest transplantacja szpiku kostnego.

– Pacjentom, którzy nie kwalifikują się do transplantacji, możemy podać leki, które zwiększają liczbę płytek, ograniczają anemię, poprawiają krzepliwość krwi. Możemy również stosować transfuzję, usunąć nadmiar żelaza z organizmu, stosując takie leki jak deferazyroks. U pacjentów z zespołem mielodysplastycznym z delecją 5q możemy stosować lenalidomid. Ten lek normalizuje liczbę czerwonych krwinek, co daje bardzo długą remisję – mówi dr Esther Oliva, hematolog z włoskiego szpitala w Reggio di Calabria.

Leki te wydłużają życie chorych i znacznie poprawiają jego jakość. Zespoły mielodysplastyczne to specyficzna grupa chorób ze względu na swoją niejednorodność. Wielu pacjentów należy do grupy tzw. niskiego ryzyka – w ich przypadku terapia może znacząco wydłużyć okres przeżycia i złagodzić dolegliwości związane z przebiegiem choroby. Stosowane są w niej takie leki jak lenalidomid, który zmniejsza zapotrzebowanie na przetoczenia krwi i ogranicza konieczność hospitalizacji. Lek ten nie uszkadza układu nerwowego. W Polsce nie jest jednak objęty refundacją.

– Walczymy o to jako środowisko medyczne wspólnie z pacjentami, ponieważ jest to rzeczywiście bardzo wartościowy lek. Gdyby był dostępny w formie programów terapeutycznych, byłaby to bardzo duża ulga i poprawa dla pacjentów, szczególnie, że to nie jest duża grupa pacjentów – mówi prof. Lidia Gil, hematolog z Kliniki Hematologii i Chorób Rozrostowych Układu Krwiotwórczego w Szpitalu Klinicznym Przemienienia Pańskiego UM im. w Poznaniu.

U pacjentów z grupy wyższego ryzyka choroba postępuje znacznie szybciej, zmierzając często w kierunku przekształcenia się w ostrą białaczkę szpikową. W ich przypadku stosowana jest chemioterapia oraz przeszczep allogenicznych komórek krwiotwórczych. Pacjenci, którzy nie kwalifikują się do tego rodzaju terapii, poddawani są leczeniu lekami hypometylującymi. W Polsce dostępna jest azacytydyna, refundowana jedynie dla chorych, u których ilość blastów nie przekracza 30 proc. Do tej pory standardowe leczenie polegało na hospitalizacji pacjenta raz w miesiącu przez siedem dni, co było bardzo uciążliwe. Jednakże coraz częściej stosuje się leczenie w trybie jednodniowym lub ambulatoryjnym niewymagającym pobytu pacjenta w szpitalu.

Źródło: Newseria