Naukowcy przeprowadzili kolejne badania kliniczne na modelach zwierzęcych, których wyniki mogą bezpośrednio być wykorzystywane do opracowania nowych sposobów leczenia pacjentów. Czasopismo „Brain” opisuje stosowanie nowego leku na podstawie modelu genetycznie chorej na padaczkę rybki akwariowej o nazwie danio pręgowany. Testowano go również z obiecującym wynikiem na niewielkiej liczbie dzieci z podobną chorobą. Badanie zostało poparte przez Amerykański Narodowy Instytut Chorób Neurologicznych i Udaru Mózgu (NINDS).

„To pierwszy raz, kiedy naukowcy odkryli potencjalną terapię dla ludzi na podstawie badań klinicznych nad rybami. Wyniki te sugerują, że nowy sposób leczenia zaburzeń neurologicznych spowodowanych mutacjami genetycznymi może być coraz bardziej skuteczny i bardziej precyzyjny." przyznał doktor Vicky Whittemore, dyrektor programowy w NINDS.

Naukowcy z University of California i San Francisco (UCSF) wykorzystali model rybki danio pręgowany z zespołem Draveta do przetestowania lorkaseryny i stwierdzili częściowe stłumnienie czynności napadowej u ryby. Zespół Dravet jest ciężką formą dziecięcej padaczki lekoopornej z częstymi, codziennymi napadami i wiąże się opóźnieniem rozwojowym u dzieci. Jest to spowodowane mutacją genetyczną, którą grupa badaczy była w stanie wprowadzić do materiału genetycznego ryby i spowodować u niej epilepsję.

Następnie naukowcy z Colorado przetestowali lorkaserynę na pięciorgu dzieci z zespołem Dravet’a. Dzieci były odporne na działanie innych leków przeciwpadaczkowych, a udział w tym badaniu był możliwy za pomocą indywidualnego zastosowania, dzięki programowi „off-label”. Lorkaseryna pierwotnie związana była ze zmniejszeniem częstości ataków u wszystkich dzieci. Na przykład, w czasie pierwszych trzech miesięcy leczenia, u jednego z pacjentów, który doświadczał wielu napadów w ciągu jednego dnia, leczenie spowodowało brak napadów przez 2 tygodnie. Po trzech miesiącach, jednak aktywności napadów wzrosła, choć częstotliwości ich była i tak mniejsza niż na początku procesu. Żadne z dzieci nie doświadczyły poważnych skutków ubocznych, choć u niektórych odnotowało zmniejszenie apetytu.

Cel tych badań opiera się na zautomatyzowanej metodzie badań przesiewowych w celu identyfikacji potencjalnych leków przeciwpadaczkowych i w 2013 roku odkryto również, że związki klemizolu zmniejszają aktywność napadów u danio pręgowanego.

W ramach ostatnich badań, naukowcy wyciągnęli wnioski, że klemizol ma działania przeciwnapadowe dzięki wpływowi na układ serotoniny. Serotonina jest środkiem chemicznym mózgu, która bierze udział w różnych funkcjach takich jak pamięć, apetyt czy nastrój. Naukowcy zidentyfikowali na tej podstawie lorkaserynę, która również wpływa na układ serotoniny i jest już dostępna do użytku klinicznego.

„Dzięki korzystaniu z modelu danio pręgowanego, możemy znacznie skrócić czas pomiędzy identyfikacją potencjalnego leczenia i udzielić pomocy dzieciom, które pilnie jej potrzebują", przyznali naukowcy.

Grupa badaczy obecnie analizuje klemizol i jego pochodne do stosowania w dalszych badaniach klinicznych. Ponadto prowadzą eksperymenty, aby dowiedzieć się więcej na temat roli receptorów serotoniny w określonych rodzajach padaczki, w nadziei na odkrycie coraz bardziej skutecznych metod leczenia dzieci cierpiących na zespół Dravet’a.

Źródło: sciencedaily.com