WskazaniaDługotrwałe leczenie zaburzeń wzrostu u dzieci i młodzieży z ciężkim pierwotnym niedoborem insulinopodobnego czynnika wzrostu-1 (pierwotny IGFD- ang. primary insulin-like growth factor-1 deficiency). Ciężki pierwotny IGFD definiujemy jako: wskaźnik odchylenia standardowego wzrostu Ł-3,0 oraz podstawowe stężenie IGF-1 poniżej 2,5 percentyla dla płci i wieku oraz GH w granicach prawidłowych; niewystępowanie wtórnych postaci niedoboru IGF-1 takich jak niedożywienie, niedoczynność tarczycy lub przewlekłe leczenie farmakologicznymi dawkami steroidów przeciwzapalnych. Do grupy z ciężkim pierwotnym IGFD zaliczamy pacjentów z mutacjami genu receptora GH, poreceptorowej drogi sygnałowej i uszkodzeniem genu IGF-1; nie występuje u nich niedobór GH i dlatego nie można oczekiwać u nich adekwatnej odpowiedzi na leczenie egzogennym GH. Zaleca się, aby rozpoznanie było potwierdzone testem wytwarzania IGF-1.DawkowanieLeczenie mekaserminą powinno być prowadzone przez lekarza doświadczonego w diagnozowaniu i leczeniu chorych z zaburzeniami wzrostu. Dla każdego pacjenta dawka powinna być dobrana indywidualnie. Zalecana dawka początkowa mekaserminy wynosi 0,04 mg/kg mc. 2x/dobę w iniekcji podskórnej. Jeśli nie występują poważne działania niepożądane, po co najmniej tyg. dawka może być stopniowo zwiększana po 0,04 mg/kg do dawki maks. 0,12 mg/kg podawanej 2x/dobę. Nie należy stosować dawki większej niż 0,12 mg/kg 2x/dobę , ponieważ może to zwiększać ryzyko powstawania zmian nowotworowych. Jeżeli zalecana dawka nie jest tolerowana przez pacjenta, należy rozważyć leczenie mniejszą dawką. Powodzenie terapeutyczne powinno być oceniane na podstawie szybkości wzrostu. Najmniejsza dawka związana z istotnym przyspieszeniem wzrastania dla jednego pacjenta wynosi 0,04 mg/kg 2x/dobę (BID). Dzieci i młodzież. Nie określono dotychczas bezpieczeństwa stosowania i skuteczności mekaserminy u dzieci w wieku do 2 lat. Brak dostępnych danych. W związku z tym ten produkt leczniczy nie jest zalecany do stosowania u dzieci w wieku do 2 lat. Zaburzenia czynności wątroby. Istnieją ograniczone dane na temat farmakokinetyki mekaserminy u dzieci z zaburzeniami czynności wątroby, specyficznej populacji wśród chorych z ciężkim pierwotnym IGFD. Zaleca się indywidualne dobranie dawki, u każdego pacjenta. Zaburzenia czynności nerek. Istnieją ograniczone dane na temat farmakokinetyki mekaserminy u dzieci z zaburzeniami czynności nerek, specyficznej populacji wśród chorych z ciężkim pierwotnym IGFD. Zaleca się indywidualne dobranie dawki, u każdego pacjenta.PrzeciwwskazaniaNadwrażliwość na substancję aktywną lub którąkolwiek z substancji pomocniczych. Podawanie dożylne. Podejrzenie lub obecność czynnego procesu nowotworowego. W przypadku pojawienia się oznak choroby nowotworowej leczenie należy przerwać. Nie wolno podawać alkoholu benzylowego wcześniakom ani noworodkom.Ostrzeżenia specjalne / Środki ostrożnościPrzed rozpoczęciem leczenia należy wyrównać niedobory dotyczące tarczycy lub stanu odżywienia. Preparat nie jest substytutem leczenia GH. Preparat nie powinien być stosowany do stymulacji wzrostu u pacjentów z zarośniętymi nasadami kości. Preparat powinien być podawany krótko przed lub po posiłku lub przekąsce, ponieważ może wywierać insulinopodobne działanie hipoglikemizujące. Szczególnej uwagi wymagają małe dzieci, dzieci z hipoglikemią w wywiadzie i dzieci nieregularnie przyjmujące posiłki. Na początku leczenia, szczególnie do czasu ustalenia dobrze tolerowanej dawki leku, w ciągu 2-3 h po podaniu dawki pacjenci powinni unikać wszelkich czynności wysokiego ryzyka. Jeśli pacjent z poważną hipoglikemią jest nieprzytomny lub z innego powodu nie może we właściwy sposób przyjmować posiłków, może być konieczne podawanie glukagonu w iniekcji. Pacjenci, u których kiedyś już wystąpiła hipoglikemia, powinni mieć dostęp do glukagonu. Podczas pierwszego zlecenia leku lekarz powinien pouczyć pacjenta o objawach przedmiotowych i podmiotowych i leczeniu hipoglikemii, z uwzględnieniem iniekcji glukagonu. U chorych z cukrzycą może być konieczne zmniejszenie dawek insuliny i/lub innych środków hipoglikemizujących. Przed rozpoczęciem leczenia wskazane jest wykonanie badania EKG u wszystkich pacjentów. Pacjenci kończący leczenie również powinni mieć wykonany echokardiogram. U pacjentów, u których wystąpiły nieprawidłowości w zapisie echokardiograficznym lub objawy sercowo-naczyniowe powinno się regularnie wykonywać echokardiogram. Podczas stosowania produktu opisywano wystąpienie przerostu tkanki limfatycznej (np. migdałków) związanego z powikłaniami, takimi jak chrapanie, bezdech senny oraz przewlekły wysięk do ucha środkowego. Pacjenci powinni być poddawani badaniom regularnie, a także w przypadku pojawienia się objawów klinicznych, ażeby uniknąć możliwych powikłań lub wdrożyć właściwe leczenie. U chorych leczonych preparatem, opisywano nadciśnienie wewnątrzczaszkowe (IH) z obrzękiem tarcz nerwu wzrokowego, zaburzenia widzenia, ból głowy, nudności i/lub wymioty. Oznaki i objawy związane z IH ustąpiły po przerwaniu podawania. Zaleca się badanie dna oka na początku i okresowo podczas leczenia produktem, a także w przypadku pojawienia się objawów klinicznych. U pacjentów, u których wzrost jest gwałtowny, może dojść do złuszczenia głowy kości udowej i progresji skoliozy. Powyższe stany, a także oznaki i objawy, o których wiadomo, że związane są z leczeniem GH, powinny być monitorowane. Każdy pacjent, który zaczął utykać lub skarży się na ból biodra lub kolana, powinien zostać przebadany. Może dojść do miejscowych lub uogólnionych reakcji alergicznych. Rodzice i pacjenci powinni zostać poinformowani o ryzyku takich reakcji i jeżeli reakcje alergiczne się pojawią, leczenie należy przerwać i poszukać natychmiastowej pomocy medycznej. Jeżeli przez rok brak odpowiedzi na leczenie, leczenie należy ponownie rozważyć. U pacjentów, u których wystąpiły reakcje alergiczne po wstrzyknięciu IGF-1, lub u których doszło do nieoczekiwanego zwiększenia ciśnienia krwi po podaniu IGF-1 albo u których nie doszło do wzrastania w odpowiedzi na lek, mogą wykazywać reakcję przeciwciał na podawany IGF-1. W takim przypadku należy postępować zgodnie z zasadami przy wykrywaniu przeciwciał. Preparat zawiera 9 mg/ml alkoholu benzylowego jako środek konserwujący. Alkohol benzylowy może powodować reakcje toksyczne i rzekomoanafilaktyczne u niemowląt i dzieci do 3 rż. Nie przeprowadzono badań nad wpływem produktu na zdolność prowadzenia pojazdów mechanicznych i obsługiwania urządzeń mechanicznych w ruchu. Jednakże hipoglikemia może upośledzić zdolność do prowadzenia pojazdów mechanicznych i obsługiwania urządzeń mechanicznych.InterakcjeNie przeprowadzono badań dotyczących interakcji.Ciąża i laktacjaPrzed rozpoczęciem leczenia zaleca się przeprowadzenie testu ciążowego z wynikiem ujemnym oraz pouczenie o odpowiedniej metodzie antykoncepcji u wszystkich kobiet w wieku rozrodczym. Preparat nie powinien być stosowany w ciąży, jeżeli nie jest zdecydowanie niezbędny. Podczas leczenia produktem karmienie piersią nie jest zalecane.Działania niepożądaneBadania diagnostyczne: (często) szmer sercowy, nieprawidłowy wynik tympanometrii, nieprawidłowy wynik badania EKG, zwiększone stężenie aminotransferazy alaninowej, zwiększone stężenie aminotransferazy asparaginowej, wzrost masy ciała. Zaburzenia serca: (często) kardiomegalia, przerost komór, przerost przedsionków, tachykardia, częstoskurcz napadowy, niedomykalności zastawki mitralnej, niedomykalność zastawki trójdzielnej. Wady wrodzone, choroby rodzinne i genetyczne: (często) wrodzona deformacja szczęki, znamię barwnikowe. Zaburzenia krwi i układu chłonnego: (bardzo często) przerost grasicy; (często) limfadenopatia. Zaburzenia układu nerwowego: (bardzo często) ból głowy; (często) drgawki, drgawki gorączkowe, łagodne nadciśnienie wewnątrzczaszkowe, utrata przytomności, zespół bezdechu sennego, zawroty głowy, drżenie, zespół niespokojnych nóg. Zaburzenia oka: (często) obrzęk tarczy nerwu wzrokowego, pogorszenie ostrości widzenia, krótkowzroczność. Zaburzenia ucha i błędnika: (bardzo często) niedosłuch; (często) wyciek z ucha, schorzenie ucha, zaburzenia ze strony ucha środkowego, zaburzenia ze strony błony bębenkowej, ból ucha, przesięk w uchu, płyn w uchu środkowym. Zaburzenia układu oddechowego, klatki piersiowej i śródpiersia: (bardzo często) przerost migdałków, chrapanie; (często) przerost tkanki adenoidalnej, przerost małżowin nosowych, duszność, zaburzenia ze strony śluzówki nosa, obturacja dróg oddechowych, nieprawidłowości oddychania, uczucie zatkanego nosa, oddychanie przez usta. Zaburzenia żołądka i jelit: (często) wymioty, odruchy wymiotne, ból brzucha, ból w nadbrzuszu, wzdęcia, dysfagia. Zaburzenia nerek i dróg moczowych: (często) kamica nerkowa, wodonercze, kolka nerkowa. Zaburzenia skóry i tkanki podskórnej: (często) przerost skóry, znamiona, nieprawidłowa struktura włosów. Zaburzenia mięśniowo-szkieletowe i tkanki łącznej: (często) ból stawów, ból kończyny, bóle mięśniowe, skolioza, deformacja kręgosłupa, zaburzenia ze strony tkanki łącznej, skurcze mięśniowe, ból w boku, sztywność mięśniowo-szkieletowa. Zaburzenia metabolizmu i odżywiania: (bardzo często) hipoglikemia; (często) napad drgawek spowodowany hipoglikemią, hiperglikemia, hiperlipidemia, otyłość. Zakażenia i zarażenia pasożytnicze: (często) infekcja gorączkowa, zakażenie górnych dróg oddechowych, zapalenie ucha środkowego, przewlekłe surowicze zapalenie ucha środkowego, zapalenie ucha zewnętrznego, zapalenie gardła, zapalenie migdałków, zakażenie ucha, kandydoza jamy ustnej. Procedury chirurgiczne i medyczne: (często) adenotonsylektomia, wycięcie wyrośli adenoidalnych, drenaż wentylacyjny. Zaburzenia ogólne i stany w miejscu podania: (bardzo często) przerost w miejscu wkłucia; (często) rozrost błony śluzowej, przerost, ból w miejscu wstrzyknięcia, zasinienie w miejscu wstrzyknięcia, odczyn w miejscu wstrzyknięcia, stwardnienie w miejscu wstrzyknięcia, zmiany pigmentacji w miejscu wstrzyknięcia, obrzęk śluzówkowy, astenia, letarg, uczucie dyskomfortu w klatce piersiowej. Zaburzenia układu rozrodczego i piersi: (często) ginekomastia, torbiel jajnika. Zaburzenia psychiczne: (często) depresja, lęki nocne, nerwowość, zachowanie odbiegające od normy, dezorientacja.PrzedawkowanieNie zgłoszono żadnego przypadku przedawkowania. Ostre przedawkowanie może prowadzić do hipoglikemii. Długotrwałe przedawkowanie może powodować pojawienie się oznak i objawów akromegalii i gigantyzmu. Leczenie ostrego przedawkowania mekaserminy powinno być ukierunkowane na łagodzenie wszelkich skutków hipoglikemii. Wskazane jest podanie doustnie glukozy lub spożycie pokarmu. Jeżeli wynikiem przedawkowania jest utrata przytomności, może zaistnieć konieczność podania glukozy dożylnie lub glukagonu parenteralnie celem odwrócenia skutków hipoglikemii.DziałanieTen produkt leczniczy został dopuszczony do obrotu zgodnie z procedurą "dopuszczenia w wyjątkowych okolicznościach". Oznacza to, że ze względu na rzadkie występowanie choroby nie było możliwe uzyskanie pełnej informacji dotyczącej korzyści i ryzyka związanych ze stosowaniem tego produktu leczniczego. EMEA dokona przeglądu wszystkich dostępnych nowych informacji o produkcie raz do roku i uzupełni ChPL, jeśli to będzie konieczne. Mekasermina jest ludzkim insulinopodobnym czynnikiem wzrostu-1(rhIGF-1) uzyskanym za pomocą technologii rekombinacji DNA. IGF-1 składa się z pojedynczego łańcucha 70 aminokwasów z trzema wewnątrzcząsteczkowymi mostkami dwusiarczkowymi, a jego masa cząsteczkowa wynosi 7649 daltonów. Sekwencja aminokwasów produktu jest identyczna z sekwencją ludzkiego endogennego IGF-1. Białko rhIGF-1 jest syntetyzowane przez bakterię (E. coli), która została zmodyfikowana przez dodanie genu ludzkiego IGF-1.Skład1 ml roztworu zawiera 10 mg mekaserminy.
Ciąża - trymestr 1 - Kategoria C
Ciąża - trymestr 2 - Kategoria C
Ciąża - trymestr 3 - Kategoria C
Produkt leczniczy podlega dodatkowemu monitorowaniu
Komentarze
[ z 0]