WskazaniaWskazany w długotrwałej substytucji enzymatycznej u pacjentów z potwierdzonym rozpoznaniem mukopolisacharydozy typu I (MPS I; niedobór a-L-iduronidazy) w celu leczenia nieneurologicznych objawów choroby.DawkowanieLeczenie produktem leczniczym powinno być prowadzone pod nadzorem lekarza z doświadczeniem w leczeniu chorych na MPS I lub na inne wrodzone choroby metaboliczne. Produkt leczniczy należy podawać w odpowiednich warunkach klinicznych, z natychmiastowym dostępem do wyposażenia resuscytacyjnego potrzebnego do leczenia nagłych stanów zagrożenia życia. Zalecana dawka produktu leczniczego, podawana raz/tydz., wynosi 100 j./kg mc. Dzieci i młodzież. Nie ma potrzeby dostosowywania dawki dla dzieci i młodzieży. Osoby w podeszłym wieku. Nie określono bezpieczeństwa stosowania i skuteczności produktu leczniczego u pacjentów w wieku powyżej 65 lat; u tych pacjentów nie można zalecić żadnego schematu dawkowania. Pacjenci z zaburzeniami czynności nerek lub wątroby. Bezpieczeństwo i skuteczność produktu leczniczego nie były oceniane u pacjentów z niewydolnością nerek lub wątroby; u tych pacjentów nie można zalecić żadnego schematu dawkowania.UwagiProdukt leczniczy należy podawać w postaci wlewu dożylnego. Początkową szybkość inf. 2 j./kg mc./h można stopniowo zwiększać, co 15 minut w razie dobrej tolerancji, aż do maks. szybkości 43 j./kg mc./h. Całkowitą objętość inf. należy podać w ciągu około 3-4 h. Informacje o postępowaniu przed podaniem leku - patrz ChPL. Instrukcja dotycząca przygotowania produktu leczniczego do podania, patrz ChPL.PrzeciwwskazaniaCiężka nadwrażliwość (np. reakcja anafilaktyczna) na substancję czynną lub na którąkolwiek substancję pomocniczą.Ostrzeżenia specjalne / Środki ostrożnościU pacjentów leczonych preparatem mogą wystąpić objawy poinfuzyjne, przez które rozumie się wszelkie zdarzenia niepożądane występujące podczas infuzji lub przed końcem dnia, w którym przeprowadzono infuzję. Niektóre objawy poinfuzyjne mogą być ciężkie (patrz poniżej). Pacjentów należy ściśle monitorować i zgłaszać wszystkie przypadki odczynów poinfuzyjnych, reakcje opóźnione i możliwe reakcje immunologiczne. Należy regularnie monitorować i zgłaszać obecność przeciwciał. U pacjentów z występującą uprzednio ciężką chorobą obejmującą górne drogi oddechowe odnotowano ciężkie objawy poinfuzyjne, dlatego tych pacjentów należy w szczególności ściśle monitorować i dokonywać infuzji produktu leczniczego wyłącznie w odpowiednich warunkach klinicznych z bezpośrednim dostępem do urządzeń resuscytacyjnych stosowanych w nagłych przypadkach. Na podstawie badań klinicznych trzeciej fazy, u niemal wszystkich pacjentów można się spodziewać powstania przeciwciał klasy IgG przeciwko laronidazie, na ogół w ciągu 3 m-cy od rozpoczęcia leczenia. Należy zachować ostrożność podając preparat pacjentom, u których wytworzyły się przeciwciała lub wystąpiły objawy poinfuzyjne. W badaniach klinicznych zwykle udawało się opanować objawy poinfuzyjne przez zmniejszenie prędkości infuzji oraz przez podanie pacjentowi leków przeciwhistaminowych i/lub przeciwgorączkowych (paracetamolu lub ibuprofenu), umożliwiając w ten sposób pacjentowi kontynuację leczenia. Ponieważ doświadczenie w zakresie wznawiania leczenia po dłuższej przerwie nie jest zbyt duże, należy zachować ostrożność wobec teoretycznie zwiększonego ryzyka reakcji z nadwrażliwości po przerwaniu leczenia. Około 60 min. przed pierwszą infuzją lub przed ponownym zastosowaniem po dłuższej przerwie zaleca się, aby u pacjentów zastosować premedykację (lekami przeciwhistaminowymi i/lub przeciwgorączkowymi), w celu zmniejszenia ryzyka wystąpienia objawów poinfuzyjnych. Jeśli takie są wskazania kliniczne, należy rozważyć zastosowanie premedykacji także przed następnymi infuzjami produktu leczniczego. W przypadku łagodnych lub umiarkowanych objawów poinfuzyjnych należy rozważyć leczenie lekami przeciwhistaminowymi i paracetamolem lub ibuprofenem i/lub zmniejszenie prędkości infuzji do mniejszej o połowę niż ta, podczas której wystąpiła reakcja. W przypadku pojedynczych ciężkich objawów poinfuzyjnych należy przerwać wlew, aż do ustąpienia objawów i rozważyć leczenie lekami przeciwhistaminowymi i paracetamolem lub ibuprofenem. Można ponownie rozpocząć wlew z prędkością wynoszącą 1/2-1/4 prędkości, podczas której wystąpiła reakcja. W przypadku nawracających umiarkowanych objawów poinfuzyjnych albo ponownej próby leczenia po pojedynczych ciężkich objawach poinfuzyjnych należy rozważyć premedykację (lekami przeciwhistaminowymi i paracetamolem/ibuprofenem i/lub kortykosteroidami) i zmniejszenie prędkości infuzji do wynoszącej 1/2-1/4 prędkości, podczas której wystąpiła poprzednia reakcja. Jak w przypadku każdego produktu leczniczego zawierającego białko podawanego dożylnie, możliwe są poważne reakcje nadwrażliwości typu alergicznego. W przypadku wystąpienia takich reakcji zaleca się natychmiastowe przerwanie podawania i wdrożenie właściwego leczenia. Należy przestrzegać aktualnych standardów postępowania w przypadkach nagłych. Nie przeprowadzono badań u pacjentów z niewydolnością nerek lub wątroby.InterakcjeNie przeprowadzono badań dotyczących interakcji. Biorąc pod uwagę metabolizm laronidazy, mało prawdopodobne wydaje się jej wchodzenie w interakcje za pośrednictwem cytochromu P450. Preparatu nie należy podawać równocześnie z chlorochiną lub prokainą z powodu ryzyka zaburzeń w wewnątrzkomórkowym wychwycie laronidazy.Ciąża i laktacjaBrak wystarczających danych dotyczących stosowania u kobiet w ciąży. Potencjalne zagrożenie dla człowieka nie jest znane. Preparatu nie należy stosować w ciąży, chyba że istnieje wyraźna konieczność. Laronidaza może być wydzielana z mlekiem. Ponieważ nie ma danych o ekspozycji noworodków na laronidazę za pośrednictwem mleka kobiecego, zaleca się zaprzestać karmienia piersią podczas leczenia preparatem.Działania niepożądaneBadania diagnostyczne: (często) zwiększenie temperatury ciała, zmniejszenie saturacji. Zaburzenia serca: (często) częstoskurcz. Zaburzenia układu nerwowego: (bardzo często) ból głowy; (czeto) parestezje, zawroty głowy. Zaburzenia układu oddechowego, klatki piersiowej i śródpiersia: (często) niewydolność oddychania, duszność, kaszel. Zaburzenia żołądka i jelit: (bardzo często) wymioty, ból brzucha; (często) biegunka. Zaburzenia skóry i tkanki podskórnej: (bardzo często) wysypka; (często) obrzęk naczynioruchowy, obrzęk twarzy, pokrzywka, świąd, zimny pot, łysienie, nadmierna potliwość. Zaburzenia mięśniowo-szkieletowe, tkanki łącznej: (bardzo często) zapalenie stawów, ból grzbietu, ból kończyn; (często) ból układu kostno-mięśniowego. Zaburzenia naczyniowe: (bardzo często) uderzenia gorąca; (często) niedociśnienie tętnicze, bladość, oziębienie tkanek obwodowych. Zaburzenia ogólne i stany w miejscu podania: (bardzo często) gorączka, odczyn w miejscu aplikacji; (często) dreszcze, uczucie gorąca, uczucie zimna, zmęczenie, objawy rzekomogrypowe. Zaburzenia układu immunologicznego: (często) odczyn anafilaktyczny. Zaburzenia psychiczne: (często) niepokój. Populacja dzieci. Badania diagnostyczne: (bardzo często) zwiększone ciśnienie tętnicze, zmniejszenie saturacji. Zaburzenia serca: (bardzo często) częstoskurcz. Zaburzenia ogólne i stany w miejscu podania: (bardzo często) gorączka, dreszcze.PrzedawkowanieNie zgłoszono żadnego przypadku przedawkowania.DziałanieZaburzenia spichrzania mukopolisacharydów są spowodowane niedoborem specyficznych enzymów lizosomalnych potrzebnych do katabolizmu glikozoaminoglikanów (GAG). MPS I jest heterogennym i wieloukładowym schorzeniem charakteryzującym się niedoborem a-L-iduronidazy, hydrolazy lizosomalnej katalizującej hydrolizę końcowych reszt a-L-iduronowych siarczanu dermatanu i siarczanu heparanu. Skutkiem zmniejszonej aktywności lub braku a-L-iduronidazy jest akumulacja GAG, siarczanu dermatanu i siarczanu heparanu w wielu rodzajach komórek i tkanek.Skład1 ml zawiera 100 j. (około 0,58 mg) laronidazy. Każda fiolka 5 ml zawiera 500 j. laronidazy. Jednostka aktywności jest zdefiniowana jako ilość enzymu niezbędna do hydrolizy jednego mikromola substratu (4-MUI) na minutę. Laronidaza jest rekombinowaną postacią ludzkiej a-L-iduronidazy i jest produkowana metodą rekombinacji DNA z zastosowaniem hodowli komórek ssaka - komórek jajnikowych chomika chińskiego (CHO - Chinese Hamster Ovary).
Lz
Ciąża - trymestr 1 - Kategoria CBadania na zwierzętach wykazały działanie teratogenne lub zabójcze dla płodu, ale nie przeprowadzono badań z grupą kontrolną kobiet, lub nie przeprowadzono odpowiednich badań ani na zwierzętach, ani u ludzi.
Ciąża - trymestr 2 - Kategoria CBadania na zwierzętach wykazały działanie teratogenne lub zabójcze dla płodu, ale nie przeprowadzono badań z grupą kontrolną kobiet, lub nie przeprowadzono odpowiednich badań ani na zwierzętach, ani u ludzi.
Ciąża - trymestr 3 - Kategoria CBadania na zwierzętach wykazały działanie teratogenne lub zabójcze dla płodu, ale nie przeprowadzono badań z grupą kontrolną kobiet, lub nie przeprowadzono odpowiednich badań ani na zwierzętach, ani u ludzi.
Wykaz BProdukt leczniczy zawierający substancję czynną silnie działającą.
Produkt leczniczy podlega dodatkowemu monitorowaniuPacjentów i pracowników opieki zdrowotnej szczególnie zachęca się do zgłaszania wszelkich działań niepożądanych leków oznaczonych symbolem czarnego trójkąta tak, by możliwa była efektywna analiza wszystkich nowych informacji.
Komentarze
[ z 0]