Polski innowacyjny lek na astmę i inne choroby płuc wchodzi w fazę badań klinicznych, tj. na ludziach – poinformowali eksperci na konferencji prasowej w Warszawie.
„Biorą państwo udział w historycznym wydarzeniu. To trzeci raz w historii Polski, kiedy polski innowacyjny lek przechodzi do fazy badań klinicznych” – powiedziała podczas spotkania podsekretarz stanu w Ministerstwie Rozwoju Jadwiga Emilewicz, komentując fakt, że jeszcze w tym tygodniu pierwsza grupa ochotników otrzyma związek o symbolu OATD-01 firmy OncoArendi Therapeutics S.A.
Emilewicz zaznaczyła, że wiele z tego typu badań nie skończyłoby się sukcesem, gdyby nie środki publiczne. Prace nad rozwojem nowego leku były współfinansowane przez Narodowe Centrum Badań i Rozwoju (NCBR) w ramach Programów Operacyjnych Innowacyjna Gospodarka oraz Inteligentny Rozwój. Wiceminister rozwoju przypomniała, że w ostatnim lipcowym naborze wniosków o finansowanie projektów badawczo-rozwojowych przedsiębiorstw projekt uzyskał 20 mln, przy całkowitej jego wartości 25 mln.
Jak powiedział dyrektor ds. rozwoju w firmie OncoArendi Therapeutics S.A. Stanisław Pikul, OATD-01 należy do zupełnie nowej klasy leków – tzw. inhibitorów chitynaz (kwaśnej chitynazy ssaków i chitotriozydazy). Chitynazy to enzymy trawiące chitynę - polimer występujący m.in. w ścianie komórkowej grzybów.
Do fazy badań klinicznych lek został wybrany pod koniec 2015 r. Wyselekcjonowano go po przebadaniu ok. 1000 związków zaprojektowanych przez chemików firmy i przetestowanych przez biologów zarówno w modelach in vitro, jak i w różnego rodzaju modelach biologicznych.
W rozmowie z PAP dyrektor ds. biologii w firmie dr Karolina Dzwonek wyjaśniła, że coraz więcej badań wskazuje, iż chitynazy są zaangażowane w proces zapalny, ale też w proces włóknienia tkanki. Ich mechanizm działania nie jest do końca znany, ale u pacjentów z pewnymi chorobami układu oddechowego poziom aktywnych chitynaz ulega znacznemu zwiększeniu. Ich ilość koreluje wprost proporcjonalnie ze stopniem zaawansowania choroby. „To wskazuje, że prawdopodobnie ogrywają one ważną rolę w patogenezie tych chorych. Najwięcej danych dotyczy włóknienia płuc i sarkoidozy, ale również astmy, stąd nasze zainteresowanie tymi wskazaniami” – powiedziała specjalistka.
„Udało nam się już pokazać efekt terapeutyczny OATD-01 w modelu zwierzęcym astmy i modelu włóknienia płuc” - dodała.
Stanisław Pikul podkreślił, że pierwsza faza badań klinicznych leku będzie prowadzona na zdrowych ochotnikach – mężczyznach. „Podstawowym zadaniem tego badania jest określenie bezpieczeństwa leku, tego, jak jest tolerowany, a także jego farmakokinetyki, czyli tego jak funkcjonuje w organizmie” - tłumaczył. Dodał, że badanie pozwoli też wyskalować dawkę terapeutyczną. Jak zaznaczył, w tym tygodniu lek otrzyma pierwszy człowiek. Według niego jest to o tyle przełomowy moment, że dotychczas nikt jeszcze nie stosował inhibitorów chitynaz u ludzi. „Podanie tego typu leku człowiekowi wiąże się z pewnego rodzaju niepewnością, bo nie wiadomo czego się spodziewać” – wyjaśnił.
Dlatego badanie będzie prowadzone w wyspecjalizowanym ośrodku klinicznym koło Monachium (Niemcy), który ma doświadczenie w badaniach klinicznych typu „First in Human”. Pozwolenie na nie wydał niemiecki Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych i Wyrobów Medycznych (BfArM).
Na początek eksperci firmy planują sprawdzić skuteczność terapeutyczna leku w astmie, ale w przyszłości również w idiopatycznym włóknieniu płuc oraz sarkoidozie. Mają nadzieję, że leki z grupy inhibitorów chitynaz staną się już niedługo alternatywą dla obecnie stosowanych terapii w tych schorzeniach.
Celem firmy jest doprowadzenie rozwoju leku do fazy badań klinicznych IIa, a następnie sprzedaż licencji globalnej firmie farmaceutycznej.
Wiceminister rozwoju zwróciła uwagę, że biotechnologia jest jednym z projektów strategicznych programu obecnego rządu - Strategii na rzecz Odpowiedzialnego Rozwoju do roku 2020.
„W obszarze farmacji mamy w Polsce przede wszystkim leki generyczne, które są bardzo ważne, (...) ale z drugiej strony widzimy, że oparcie polityki lekowej tylko na lekach generycznych jest bardzo krótkotrwałą perspektywą, stąd taki silny akcent na biotechnologię” – tłumaczyła.
Podkreśliła, że marzenie „aby Polska stała się hubem biotechnologicznym w Europie Środkowej nie jest marzeniem przesadzonym”. „Mamy kapitał ludzki i populację, która jest niezwykle atrakcyjna do prowadzenia badań klinicznych. A obecnie wyzwaniem, jakie stoi przed administracją publiczną jest zmiana legislacji w taki sposób, aby te badania kliniczne można było w Polsce w większym stopniu prowadzić” – mówiła. Dodała, że prace zmian legislacyjnych dotyczące tego zagadnienia już trwają. (PAP)
Komentarze
[ z 4]
Cały proces powstawania nowego leku jest kosztowny i czasochłonny. Dobrze, że dofinansowuje się podobne projekty. Producenci leków nie zawsze chętnie decydują się na prace nad innowacyjnymi środkami leczniczymi właśnie ze względu na ogromny koszt. Oczywiście w przypadku sukcesu zyski również są odpowiednio duże. Warto jednak wspierać pracę nad rozwojem nowych rodzajów terapii. Miejmy nadzieję, że lek pomyślnie przejdzie badania kliniczne. To krytyczny moment, który może zadecydować o powodzeniu lub porażce. Wszystko może się zdarzyć, ale być może już niedługo będziemy mogli mówić o nowym dostępnym typie terapii astmy i zwłóknienia płuc.
Badania kliniczne mogą zadecydować o powodzeniu lub klęsce całego procesu wprowadzania leku do obrotu. Nowy lek na astmę i zwłóknienie płuc to bardzo dobra wiadomość. W dzisiejszych czasach stworzenie nowej substancji leczniczej jest trudnym procesem, dlatego polskim naukowcom należy się duże uznanie. Nawet tak trudne zadanie jest do zrealizowania.
Astma przybrała już wymiary choroby cywilizacyjnej. To świetne informacje, że takie leki powstają w naszym kraju. Potwierdza to fakt, że jesteśmy w czołówce jeżeli chodzi o różnego rodzaju innowacyjne metody leczenia. Nowe terapie astmy są bardzo potrzebne w dzisiejszych czasach z uwagi na to, że cały czas przybywa pacjentów z tym schorzeniem. Duży udział w powstawaniu może mieć towarzyszący nam coraz częściej smog. Jak wynika z pewnego badania dzieci oddychające zanieczyszczonym powietrzem są bardziej narażone na rozwój astmy. Naukowcy skupili się się na cząsteczkach o rozmiarach z przedziału PM10-2.5. W skład tego zanieczyszczenia wchodzą rozmaite cząsteczki pyłu m.in. mikrocząsteczki gumy z opon i hamulców samochodowych. Dowiedziono, że każdorazowy wzrost stężenia tego typu zanieczyszczeń o mikrogram na metr sześcienny przekładał się na wyższe o 0,6 proc. prawdopodobieństwo zdiagnozowania astmy u długotrwale narażonej osoby. Od lat wiadomo, że do rozwoju astmy a także śmiertelności z jej powodu może przyczyniać się narażenie na cząsteczki PM2.5. Maluchy oddychające smogiem częściej trafiają też na szpitalne oddziały ratunkowe wskutek napadów duszności. Bardzo duży związek z rozwojem astmy mają alergie, które stają się coraz powszechniejsze wśród społeczeństwa. Jak podaje Europejska Akademia Alergologii i Immunologii Klinicznej (EAACI) w raporcie dotyczącym alergii, szacuje się, że do roku 2025 aż połowa mieszkańców Europy będzie borykała się z choćby jednym typem alergii. Obecnie ponad 40 procent mieszkańców Polski ma różne alergie. U dzieci w wieku 6-7 lat, mieszkających w miastach, ryzyko alergii wzrasta pięciokrotnie w stosunku do mieszkających na wsi dzieci z tej samej grupy wiekowej. Współcześnie, ilość szkodliwych substancji, na które jesteśmy wystawieni, a także silny stres i zła dieta, sprawiają, że alergikiem można zostać nawet po 50 roku życia. Nawet, jeśli dany alergen nie uczulał danej osoby do pewnego momentu pory, to nie oznacza, że w przyszłości nie będzie wywoływał alergii. Choć możliwości dobrej kontroli astmy są coraz większe, szacuje się, że u ponad połowy pacjentów ze zdiagnozowaną już chorobą ta kontrola jest niewystarczająca. Wynika to m.in. z naturalnej skłonności pacjentów z chorobami przewlekłymi do lekceważenia zaleceń lekarskich w okresie niewystępowania dolegliwości. Szacuje się, iż u około 5–10 % chorych na astmę nie udaje się osiągnąć kontroli choroby dzięki standardowo stosowanej terapii, zgodnej z międzynarodowymi zaleceniami. W Polsce ciężką postać astmy ma kilka tysięcy osób. To w tej grupie chorych skala zaostrzeń, hospitalizacji, ciężkich powikłań jest największa. I u nich z reguły konieczne było podawanie glikokortykosteroidów systemowych. Jeżeli chodzi o leczenie bardzo dobrym przykładem są leki biologiczne, stosowane w poszczególnych postaciach astmy. Ich podanie jest dużo skuteczniejsze, niż stosowanie standardowej terapii, która ma działać u wszystkich. Leczenie indywidualizowane jest bardziej efektywne i obciążone mniejszą liczbą działań niepożądanych. Aby taką terapię otrzymać, pacjent musi być dokładnie zdiagnozowany. Jest to bardzo żmudne i kosztowne na początku, ale opłaca się w perspektywie odległej. Pacjent będzie skuteczniej leczony i ryzyko utraty jego zdrowia i zdolności do uczestniczenia w codziennym życiu będzie mniejsze. Ciekawe badania przeprowadzili naukowcy w Stanach Zjednoczonych ukazujące zależność pomiędzy nadmierną ilością kilogramów, a astmą. Okazało się, że niemal co trzeci przypadek astmy był związany z otyłością i stanami zapalnymi, które pojawiają się w płucach i innych tkankach ciała, jeśli występuje nadwaga. Istnieje również powiązanie między wychowywaniem się z psami a obniżonym ryzykiem zachorowania na astmę. Jak się okazuje płeć psa może wpływać na ilość uwalnianych alergenów. Należy pamiętać o tym, że astma jest najcięższym czynnikiem ryzyka przewlekłej obturacyjnej choroby płuc (POChP). Zwiększa zagrożenie jej wystąpienia blisko 20-krotnie, w związku z czym konsekwencje nieleczonej astmy są bardzo poważne, jeżeli chodzi o sprawność wentylacji w wieku dojrzałym. POChP rozpoznajemy powyżej 40. roku życia, czyli u ludzi w wieku produkcyjnym. Bardzo ogranicza ona aktywność osób 60-letnich i starszych. Właściwe leczenie astmy może zredukować ryzyko występowania POChP.
Strategia leczenia astmy w ciągu ostatnich dwóch lat uległa znaczącej modyfikacji. Obecnie leki stosowane wyłącznie doraźnie, a więc usuwające objawy, krótko działające, rozkurczowe, nie powinny być podawane bez towarzyszących leków przeciwzapalnych, czyli glikokortykosteroidów wziewnych. Stąd nacisk w ostatnich zaleceniach, aby łączyć te preparaty. Dzięki temu każdy chory, nawet przy braku czy niewystarczającej kontroli astmy, będzie mógł otrzymać dawkę leku przeciwzapalnego. Według wyników ostatnich badań w leczeniu chorych na astmę mogą być jednak przydatne również leki rozszerzające oskrzela z grupy cholinolityków blokujących receptory muskarynowe w oskrzelach. Należy także wspomnieć o postępie technologicznym. Dotychczas wziewne steroidy oraz leki rozszerzające oskrzela beta-2 agonistyczne pacjenci mogli stosować z dwóch różnych inhalatorów bądź oba preparaty mogli aplikować z jednego urządzenia. To drugie rozwiązanie wpływa na zmniejszenie liczby inhalacji wykonywanych przez pacjenta w ciągu doby i ułatwia prowadzenie terapii. Dzięki nowej terapii pacjenci mają szansę na zmniejszenie dawek stosowanych ewentualnie steroidów doustnych lub nawet ich całkowite odstawienie. To z kolei przekłada się na redukcję liczby działań niepożądanych wynikających ze stosowania tego rodzaju leków. Nowoczesne leki są tak skonstruowane, że działają nie tylko rozkurczowo, czyli pozwalają się pozbyć objawów choroby, dając natychmiastową ulgę, ale też przeciwzapalnie, czyli leczą podłoże alergii. A to ma kluczowe znaczenie w ciężkich postaciach astmy. Zwiększają zatem efektywność leczenia, dając przy tym mniej objawów niepożądanych.Z danych wynika, że obecnie na astmę w naszym kraju choruje ok 2,2 mln osób. Istnieją również dane wskazujące, że rzeczywista liczba osób cierpiących na astmę może sięgać nawet 4 mln. Niejednokrotnie bowiem osoby te interpretują klasyczne objawy astmy jako np. uczulenie na pyłki. Nowe terapie wciąż wspomagają leczenie astmy. Należy jednak zdawać sobie sprawę z tego, że dysponowanie w odpowiedni sposób lekami, które już jakiś czas są obecne na rynku, również może przynieść sukces terapeutyczny. Szacuje się, że odsetek pacjentów hospitalizowanych z powodu COVID-19 z koinfekcją pneumokokami może wynosić od 20 do nawet 60 procent. Szczepionkę przeciw pneumokokom można podawać razem ze szczepionką przeciw grypie, a także w każdym innym dniu przed szczepieniem przeciw COVID-19 lub po nim. Sytuacja epidemiologiczna odbiła się poważnie na kondycji chorych na przewlekłe choroby płuc. Dodatkowo obserwuje się rosnącą liczbę chorych, u których infekcja koronawirusem pozostawiła trwałe zmiany w miąższu płuc. Wymagają oni dalszej wielokierunkowej opieki, zarówno farmakologicznej, jak i niefarmakologicznej. To problematyczna sytuacja ponieważ w tej chwili nie ma żadnych leków, które potrafią skutecznie te zmiany leczyć. U wielu osób trwała destrukcja miąższu płuc prowadzi do rozwoju niewydolności oddychania i konieczności stosowania tlenoterapii. Tylko na pneumokokowe zapalenia płuc rocznie na świecie umiera więcej osób niż na raka płuca, który stanowi jedną trzecią wszystkich zgonów z powodu nowotworów. W przypadku raka płuca jest to 1 300 000 zgonów, a w przypadku pneumokokowego zapalenia płuc jest to 1 600 000 zgonów. Zarówno hospitalizacje, jak i śmiertelność z powodu zapalenia płuc są związane z wiekiem i dotyczą głównie dzieci oraz osób w podeszłym wieku. Szczególnie u tej ostatniej grupy pacjentów obserwuje się dużo hospitalizacji i zgonów. Ponadto ostrożne powinny osoby z zaburzeniami odporności, pacjenci zmagający się z chorobami przewlekłymi oraz osoby palące papierosy i nadużywające alkoholu. Dane zebrane na terenie Stanów Zjednoczonych wskazują, że w populacji osób w wieku 65 lat i starszych cukrzyca zwiększała ryzyko zachorowania na pozaszpitalne zapalenie płuc blisko 3-krotnie, przewlekłe choroby serca i palenie tytoniu zwiększają to ryzyko prawie 4-krotnie, a przewlekłe choroby płuc, blisko 8-krotnie.Klinicyści podkreślają, że najlepszą formą ochrony przed zakażeniami pneumokokami są powszechne szczepienia ochronne. W Polsce obowiązkiem szczepień objęte zostały dzieci urodzone po 2017 roku. Szczepienia te zalecane są również dzieciom urodzonym przed 1 stycznia 2017, dorosłym po 50 roku życia, osobom z wrodzonymi lub nabytymi niedoborami odporności, a także osobom z chorobami przewlekłymi, a także osobom uzależnionym od alkoholu i cierpiącym z powodu nikotynizmu.W dobie pandemii szczepienia przeciw pneumokokom dla dorosłych mogą być równie ważne jak przeciw COVID-19 ponieważ te dwie infekcje często występują jednocześnie. Pacjenci z COVID-19 z koinfekcją innymi patogenami zwykle są dłużej hospitalizowani, częściej przyjmowani na oddziały intensywnej terapii i są narażeni na większe ryzyko śmierci. Należy zdawać sobie sprawę z tego, że pandemia ograniczyła możliwości diagnostyczne wielu chorób płuc, w tym POChP. Spirometria, bez której nie można rozpoznać tej choroby, zaliczana do procedur z relatywnie wysokim ryzykiem zakażenia koronawirusem, jest wykonywana tylko w wyjątkowych przypadkach. To wpłynęło na ograniczenie diagnozowania chorób obturacyjnych płuc. W znacznym stopniu zmniejszyła się też liczba nowo zdiagnozowanych chorych na raka płuca. To nie tylko sytuacja związana z pandemią, ale również obawa pacjentów przed zgłaszaniem się do lekarza spowodowały, że często chorzy zgłaszali się po pomoc w zaawansowanym stadium choroby. Choroby cywilizacyjne, niezakaźne co roku przyczyniają się do 41 milionów zgonów na całym świecie. Wśród najczęstszych wymienia się zanieczyszczenie powietrza. Smog doprowadza rocznie do śmierci 7 milionów osób, a więc prawie tyle samo, co papierosy. Niewielu z nas zdaje sobie sprawę z tego, że nie tylko dym tytoniowy, ale także smog jest mieszaniną substancji chemicznych, która dostaje się do naszego układu oddechowego drogą inhalacyjną. Obie mogą przyczyniać się do rozwoju i zaostrzeń chorób płuc , a wśród nich przede wszystkim POChP. Niewłaściwa kontrola przewlekłej obturacyjnej choroby płuc oraz jej leczenia sprzyja zaostrzeniom, a te mogą dla pacjenta stanowić niebezpieczeństwo. Przewlekła obturacyjna choroba płuc jest jedną z najczęstszych chorób internistycznych. Jej znaczenie społeczne dla zdrowia ogółu społeczeństwa jest bardzo istotne. Przewlekła obturacyjna choroba płuc jest schorzeniem, które rozwija się bez objawów przez wiele lat i prowadzi do niewydolności oddechowej. Głównym czynnikiem ryzyka rozwoju POChP jest palenie papierosów, odpowiadając za 80 procent przypadków. Chorobie sprzyjają też inne czynniki ryzyka, takie jak długotrwałe narażenie na szkodliwe pyły, dymy i gazy np. w miejscu pracy czy z powodu zanieczyszczenia środowiska. Wśród palaczy POChP jest chorobą wywoływaną narażeniem na dym papierosowy, powodującym stany zapalne i stres oksydacyjny. Te z kolei prowadzą do różnych zakłóceń w sieciach biologicznych, zmian w drogach oddechowych i w funkcjonowaniu komórek oraz tkanek nabłonka. Zmiany zachodzące w czynnościach komórek pęcherzyków płucnych i dróg oddechowych pogarszają ogólne funkcjonowanie płuc, prowadząc w efekcie do rozwoju POChP. Najczęstszymi jej objawami są duszności, zwiększona produkcja plwociny czy śluzu oraz przewlekły kaszel. Istotnym problemem jest fakt, że rozpoznanie stawiane jest bardzo późno, kiedy choroba jest w zaawansowanym stadium i w znacznym stopniu upośledza aktywność życiową chorego. Późna diagnostyka nie leży tylko po stronie pacjentów. To również wina małej aktywności na etapie diagnostyki, wykonania nieskomplikowanej, taniej, ogólnodostępnej spirometrii. Nie musi jej wykonywać specjalista, może to być też lekarz Podstawowej Opieki Zdrowotnej. Nie ma ograniczeń, ani w Polsce ani na świecie, które uniemożliwiałyby lekarzowi POZ prawidłowe rozpoznanie choroby, zgodnie z wytycznymi międzynarodowymi i prawidłowe leczenie. Od listopada ubiegłego roku dostępna jest bezpłatna infolinia dla pacjentów z przewlekłą obturacyjną chorobą płuc (POChP). Dzięki temu możliwa jest konsultacja się z pulmonologiem i psychologiem między innymi w sprawie uciążliwych objawów, takich jak duszności i spowodowany tym lęk o życie. Infolinia gwarantuje anonimowość, więc pacjenci mogą czuć się swobodnie i zadawać każde pytania dotyczące zdrowia.