Medycyna regeneracyjna oparta na terapii genowej czy komórkach macierzystych daje nadzieję na leczenie wielu poważnych chorób. Jednak dotąd jej skuteczność potwierdzono w niewielu przypadkach. Mimo to prywatne kliniki, kierując się chęcią zysku, oferują terapie komórkowe o niesprawdzonym działaniu - mówili uczestnicy webinarium “Wyzwania i możliwości medycyny regeneracyjnej".
Paneliści i prelegenci nawiązywali do raportu przygotowanego przez Naukową Radę Doradczą Akademii Europejskich (EASAC - European Academies' Science Advisory Council) oraz Federację Europejskich Akademii Medycznych (Federation of European Academies of Medicine - FEAM), który ukazał się 2 czerwca 2020 r. Swój wkład w jego powstanie wnieśli także polscy naukowcy.
Raport zaleca wspieranie wysokiej jakości badań naukowych – od badań podstawowych do ich przełożenia na próby kliniczne. Decyzje o dopuszczeniu terapii na rynek muszą opierać się na wiarygodnych i powtarzalnych wynikach badań, a prowadzący badania naukowcy mają obowiązek przestrzegać wytycznych dotyczących odpowiedzialnego prowadzenia badań oraz ich przełożenia na praktykę.
Autorzy raportu zalecają również wprowadzenie medycyny regeneracyjnej do programu uczelni medycznych. Jako że dobro pacjenta jest priorytetem, każda terapia musi być oparta na solidnych dowodach naukowych i konkretnych kryteriach skuteczności. Jeśli pacjent wyraża zgodę na udział w terapii eksperymentalnej, nie powinien być obciążany kosztami badań klinicznych. Opinia publiczna i pacjenci powinni być chronieni przed dezinformacją poprzez zapewnienie dostępu do wiarygodnych źródeł wiedzy - wskazano.
Jak powiedział w towarzyszącym webinarium nagraniu prof. Józef Dulak (kierownik Zakładu Biotechnologii Medycznej na Wydziale Biochemii, Biofizyki i Biotechnologii Uniwersytetu Jagiellońskiego), stanowisko ekspertów EASAC przestrzega przed tym samym, czego powinniśmy się obawiać w walce z SARS-CoV-2 i COVID-19, czyli przed wybieraniem dróg na skróty, oferowaniem “cudownych“ leków i sposobów terapii w oparciu o przekonania i wiarę, a nie fakty naukowe i rzetelne badania. Chodzi zwłaszcza o niepotwierdzone i potencjalnie niebezpieczne terapie komórkowe, popularnie zwane leczeniem komórkami macierzystymi.
Prof. Dulak zaznaczył, że szczególną rolę odgrywają tu instytucje regulacyjne, które pozwalają na eksperymentalne terapie bez wystarczających podstaw. Tak zwane eksperymenty lecznicze często wiążą się z kosztami ponoszonymi przez pacjentów. Kliniki komercyjne oferują nieuregulowane prawem usługi i produkty o słabo udokumentowanej skuteczności i wątpliwym uzasadnieniu terapeutycznym. Kliniki takie kierują się głównie chęcią zysku, a zgoda na komercyjne zastosowania często podejmowana jest przedwcześnie, na podstawie niekompletnych dowodów, ponieważ istnieje presja firm na umożliwienie szybkiego dostępu do terapii. "Najwyższy czas na konkretne działania dla ochrony pacjentów przed kosztownymi i potencjalnie niebezpiecznymi złudzeniami”! - zaapelował profesor, zwracając uwagę na reklamowanie komórek macierzystych jako panaceum na wszelkie możliwe problemy.
Jak przypomniał profesor Giulio Cossu z Manchester University, przełomowe terapie - takie jak przetaczanie krwi czy przeszczepy szpiku - rozwijały się przez długie lata, a do ich rozwoju przyczyniło się ogromne zapotrzebowanie na krew podczas pierwszej wojny światowej czy wymagające przeszczepu szpiku przypadki napromieniowania po II wojnie światowej. Przeszczepianie szpiku było początkowo metoda nieskuteczną, dopiero po kilkudziesięciu latach udało się je dopracować i przyniosło to twórcom Nagrodę Nobla.
.... ZOBACZ RÓWNIEŻ: |
Jak wyjaśniał prof. Cossu, w przypadku komórek macierzystych wciąż nie chodzi o uniwersalną metodę leczenia wszystkiego. Komórki macierzyste nie leczą same z siebie i nie wędrują tylko tam, gdzie są potrzebne. Dodał, że mogą zaszkodzić, na przykład powodując utratę wzroku czy tworząc guzy. Nie wystarczy po prostu podać ich dożylnie.
Sprawdzają się głównie w tych wypadkach, gdy można pozbyć się całości wadliwej tkanki- jak w przypadku przeszczepów szpiku w leczeniu białaczki czy w chorobach dotyczących skóry. Nie da się całkowicie zastąpić zdrowymi komórek mięśni, serca czy mózgu.
Już teraz zdarzają się natomiast wyjątkowe, niezwykłe uzdrowienia niektórych chorób. Prof. Cossu podał przypadek Hassana, syna syryjskiego uchodźcy, który mając siedem lat trafił do Niemiec w roku 2015. Cierpiał na pęcherzowe oddzielanie się naskórka (epidermolysis bullosa, EB). Jego skóra była niezwykle wrażliwa na urazy, toteż zanim on i jego ojciec dotarli do Niemiec, niemal całe ciało Hassana pokrywały zakażone rany. Lekarze ze szpitala w Bochum mogli tylko łagodzić cierpienie chłopca, przekonani, że wkrótce umrze. Jednak ojciec Hassana nie poddał się - pod jego wpływem lekarze z Bochum nawiązali kontakt z prof. Michele De Luca z uniwersytetu w Modenie, od lat eksperymentującym z terapią mającą w przyszłości pomóc chorym na EB. Z nieuszkodzonego fragmentu skóry Hassana wyodrębniono komórki macierzyste, które zostały "naprawione” metodą modyfikacji genetycznej. Dzięki tym komórkom powstałą nowa, zdrowa skóra. Hassan stał się pierwszą osoba wyleczoną z EB.
Takie sukcesy są jednak wyjątkiem. Dotychczas w Europie zatwierdzono tylko 3 metody leczenia dotyczące komórek macierzystych.
Jak podkreślali uczestnicy konferencji, oferowane przez komercyjne kliniki terapie mające leczyć chorobę Alzheimera, cukrzycę czy autyzm za pomocą komórek macierzystych nie mają solidnego oparcia w wynikach badań, często natomiast używa się emocjonalnych wystąpień pacjentów i ich rodzin, gotowych poświecić astronomiczne sumy w zamian za nadzieję wyzdrowienia czy poprawy stanu zdrowia.
Dr hab. Marlena Pecyna z Katedry Prawa Cywilnego Wydziału Prawa i Administracji UJ oceniła, że istniejące przepisy są wadliwe, ale nawet one nie są stosowane. Problemem jest niewłaściwe działanie organów regulacyjnych.
Komentarze
[ z 0]