Stany zwyrodnieniowe stawów takie jak choroba zwyrodnieniowa stawów to przypadłość dotykająca starzejące się populacje oraz sportowców. Ich przyczyną jest zużycie lub uszkodzenie tkanki chrzęstnej. Europejscy badacze opracowali innowacyjny lek promujący regenerację tkanek i zatrzymanie gonartrozy.

Zdrowe chrząstki są czynnie wykorzystywanym elementem stawów, na przykład w kolanach działają niczym poduszka asekurująca staw w czasie ruchu i chroniąca kości nóg przed bezpośrednim tarciem o siebie. Proces starzenia powoduje degenerację tkanki chrzęstnej, co może prowadzić do choroby zwyrodnieniowej stawów. Choroba zwyrodnieniowa stawów kolanowych nazywana jest gonartrozą. To jedna z poważniejszych przyczyn niepełnosprawności i problemów bólowych, z jakimi borykają się ludzie na całym świecie. Ponieważ uszkodzenie chrząstki jest nieodwracalne, obecnie stosuje się wyłącznie leczenie paliatywne, na przykład zastrzyki z kwasu hialuronowego, które ma przynosić ulgę w bólu i spowalniać postęp choroby.

Innowacyjne leczenie, które odtwarza uszkodzone chrząstki

W ramach finansowanego ze środków UE projektu RHYP opracowano innowacyjną metodę leczenia gonartrozy, spowalniającą proces degeneracji oraz aktywującą proces autonaprawy chrząstki. Metoda ta wykorzystuje insulinopodobny czynnik wzrostu-1 (IGF-1), odpowiedzialny za wzrost somatyczny i odgrywający główną rolę we wzroście szkieletu, oraz jego mediatora, hormon wzrostu (GH). „Proponowany kandydat na lek, REG-O3, to białko promujące regenerację chrząstki, zwiększające mobilność i zmniejszające ból”, wyjaśnia Christelle Vêtu, koordynatorka projektu i współzałożycielka firmy Regulaxis.

REG-O3 to przełomowy antagonista hormonu opracowany przez Regulaxis. Lek zaprojektowano tak, by regulował efekt działania osi GH/IGF-1 na metabolizm i promował wzrost komórek zależny od GH. Jednocześnie wspiera on różnicowane komórek pod wpływem somatostatyny, co pozwala poprawić równowagę między proliferacją a różnicowaniem w zależności od potrzeb komórki. „Nasze białko zachowuje homeostazę środowiska komórek i pomaga w dostosowaniu się do jego wymagań, a także aktywuje mechanizm autonaprawy tkanek, co w efekcie ma prowadzić do zatrzymania choroby zwyrodnieniowej stawów”, podkreśla Vêtu.

Wcześniejsze badania przedkliniczne prowadzone przez naukowców zajmujących się projektem RHYP w modelach zwierzęcych wykazały, że wstrzykiwanie REG-O3 bezpośrednio w staw kolanowy zwierzęcia cierpiącego na chorobę zwyrodnieniową stawów poprawia regenerację chrząstki i tkanek otaczających staw. Jednocześnie prowadzi do zmniejszenia stanu zapalnego, a co za tym idzie również bólu. Oceny farmakodynamiczne, farmakokinetyczne i toksykologiczne leku prowadzone na modelach zwierzęcych potwierdziły bezpieczeństwo jego stosowania.

Wpływ REG-O3 na leczenie i społeczeństwo

Gonartroza to poważne obciążenie społeczno-gospodarcze, któremu towarzyszy spadek produktywności, gdyż osoby nią dotknięte muszą opuszczać pracę na dłuższe okresy. Choroba ta wpływa także na ich życie codzienne i odciska się mocno na jego jakości, tak w przypadku samego chorego, jak i jego rodziny.

Niewątpliwe można mówić o znacznym i niezaspokojonym zapotrzebowaniu na skuteczne leczenie gonartrozy, które nie dość, że powstrzyma postęp choroby, to będzie także promować regenerację tkanki chrzęstnej. REG-O3 wydaje się być obiecującą propozycją, mogącą przynieść wyraźna zmianę w leczeniu gonartrozy, a jednocześnie gwarantującą bezpieczne użytkowanie i mającą znacznie mniej skutków ubocznych niż niesteroidowe leki przeciwzapalne i inne środki przeciwbólowe. Co ważniejsze, wydaje się, że leczenie będzie wymagać zaledwie kilku zastrzyków i przyniesie długotrwałe skutki.

Projekt RHYP pozwolił z powodzeniem przenieść produkcję REG-O3 w skalę przemysłową z zapewnieniem dobrych warunków wytwarzania. Obecnie dostępne są już partie leku gotowe do rozpoczęcia badań przesiewowych pod kątem bezpieczeństwa stosowania i skuteczności prowadzonych z udziałem ludzi. REG-O3, który ma niebawem otrzymać zatwierdzenie ze strony Europejskiej Agencji Leków, przeszedł już etap optymalizacji, w tym opracowanie nowej postaci, która nadaje się do podawania w formie zastrzyków w kolano, oraz zatwierdzenie protokołu do rozpoczęcia badań klinicznych.

© Unia Europejska, [2021] | źródło: CORDIS