Roche uruchamia program wczesnego dostępu do eksperymentalnego leku risdiplam. Od teraz lekarze na całym świecie mogą nieodpłatnie otrzymać risdiplam dla chorych z typem 1 rdzeniowego zaniku mięśni, a wkrótce również dla chorych z typem 2 - poinformowała Fundacja SMA.

Otwiera się nowa opcja terapeutyczna dla chorych, którzy z powodów medycznych nie mogą być leczeni dopuszczonym lekiem. W ramach tego programu lekarze na całym świecie mogą występować do firmy Roche o przekazanie risdiplamu dla wszystkich pacjentów, którzy spełniają ten warunek.

W programie nie ma ograniczeń co do stanu chorego, a dzięki negocjacjom organizacji SMA Europe z firmą Roche nie wprowadzono też ograniczeń wiekowych: risdiplam mogą otrzymać chorzy bez względu na wiek.

Fundacja SMA informuje, że w chwili obecnej z programu mogą skorzystać tylko osoby z pierwszą postacią SMA. Organizacja SMA Europe wynegocjowała, że w ciągu najbliższego pół roku – a konkretnie od dnia złożenia przez Roche wniosku do Europejskiej Agencji Leków o dopuszczenie risdiplamu do obrotu – program obejmie także osoby z drugą postacią SMA. Nadal prowadzone są rozmowy w kierunku objęcia programem osób z trzecią postacią SMA.

Wniosek o przekazanie risdiplamu w imieniu chorego składa do producenta lekarz neurolog. Nie mogą ich składać sami chorzy ani ich rodzice lub opiekunowie.

Więcej informacji na stronie: www.fsma.pl