W dużym międzynarodowym badaniu wyizolowano trzy cząsteczki, które mogą po opracowaniu zostać dedykowane leczeniu padaczki. Odkrycia te są ważnym krokiem w kierunku wynalezienia nowych opcji terapeutycznych dla osób z rozpoznaną padaczką, których napadów nie da się w pełni kontrolować za pomocą aktualnie dostępnych metod leczenia.
Badanie zostało przeprowadzone przez naukowców z FutureNeuro, SFI Research Center for Chronical and Rare Neurological Diseases oraz RCSI University of Medicine and Health Sciences. Jest to wynik siedmiu lat prób klinicznych, w których wzięło udział 35 naukowców z ośmiu różnych krajów europejskich w dziedzinie neuronauki, genetyki, informatyki i chemii syntetycznej. Wyniki badań zostały opublikowane w Proceedings of National Academy of Sciences (PNAS) USA.
W jednym z największych tego typu projektów sekwencjonowania naukowcy zidentyfikowali i zmierzyli poziomy ponad miliarda nici mikroRNA, małych cząsteczek kontrolujących aktywność genów w mózgu, aby sprawdzić, czy uległy one zmianie u pacjentów z padaczką. Odkryli niewielkie fragmenty mikroRNA, których poziomy zawsze były podwyższone w epilepsji, i zaprojektowali molekuły podobne do leków, zsyntetyzowane przez chemików z grupy badawczej, celujące swoim oddziaływaniem właśnie w te miejsca. W trzech badaniach przedklinicznych stwierdzono, że trzy z syntetycznych cząsteczek zatrzymały napady padaczkowe.
Symulacje komputerowe zobrazowały, w jaki sposób potencjalne terapie wpłynęły na sieci molekularne w komórkach ośrodkowego układu nerwowego, zmieniając odpowiedź zapalną, część aktywności układu odpornościowego mózgu, która, jak się uważa, przyczynia się do powstawania napadów.
„Nasza strategia odkrywania leków doprowadziła nas do opracowania nowych rodzajów molekuł, które mogą być ukierunkowane na zapobieganie napadom z, miejmy nadzieję, mniejszymi skutkami ubocznymi,” powiedziała dr Cristina Reschke, z FutureNeuro Research Fellow i honorowy wykładowca w RCSI, a także współautorka badania. „Obecnie większość leków stosowanych w leczeniu padaczki blokuje sygnały wykorzystywane przez komórki mózgowe do komunikacji. Skutkuje to wieloma skutkami ubocznymi występującymi u osób z epilepsją.”
Padaczka jest jedną z najczęstszych przewlekłych chorób ośrodkowego układu nerwowego, dotykającą ponad 40 000 osób w Irlandii i 65 milionów ludzi na całym świecie. Osoby z epilepsją są narażone na powtarzające się napady padaczkowe, ale u większości z nich można je dobrze kontrolować. Dostępnych jest ponad 20 leków zapobiegających napadom padaczkowym, ale w ostatnich latach postępy w tej dziedzinie uległy spowolnieniu, a nowe terapie oferują niewiele korzyści w stosunku do tych, które istnieją od dziesięcioleci.
„Charakteryzując i uderzając w całą nową klasę cząsteczek w odniesieniu do epilepsji, mamy nadzieję opracować nowe i innowacyjne strategie leczenia padaczki skroniowej,” powiedziała dr Gareth Morris, stypendystka Marie Skłodowska-Curie Actions w FutureNeuro i współautorka artykułu. „To ważny krok w kierunku zaspokojenia pilnych i nieco zaniedbanych potrzeb klinicznych jednej trzeciej pacjentów, których napady są oporne na obecnie dostępne leki.”
Starszy autor badania, profesor David Henshall, dyrektor FutureNeuro oraz profesor fizjologii molekularnej i neurologii w RCSI, powiedział: „Projekt jest doskonałym przykładem naukowej pracy zespołowej, w której grupy badaczy z różnych obszarów wiedzy łączą się, tworząc innowacyjne rozwiązania, stawiające ludzi z padaczką w centrum uwagi. Aktualne odkrycia mogą być tylko wierzchołkiem góry lodowej dla nowych strategii w leczeniu padaczki. Jestem optymistą, że można to przełożyć na klinikę.”
Komentarze
[ z 0]